OTOV101N+OTOV101C 주사에 대한 연구자 개시 연구
2024년 5월 6일 업데이트: Otovia Therapeutics
OTOF 돌연변이 관련 난청 환자 치료에서 OTOV101N+OTOV101C 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 연구자 주도 연구
이 연구는 OTOF 돌연변이 관련 난청 환자 치료에서 OTOV101N+OTOV101C 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 조사자가 시작한 연구입니다.
포함 및 제외 기준을 충족하는 등록 대상자는 달팽이관 내 주사를 통해 OTOV101N+OTOV101C 주사의 유전자 요법을 받게 됩니다.
모든 참가자는 연구 동안 프로토콜에 의해 정의된 미리 결정된 시점(1주차 ± 1일, 2주차 ± 3일, 3주차 ± 3일, 1개월차 ± 3일, 2개월차 ± 3일, 4개월 ± 6일, 6개월 ± 6일, 9개월 ± 6일, 12개월 ± 6일/EOS(연구 종료)/예정되지 않은 방문).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 OTOF 돌연변이 관련 난청 환자 치료에서 OTOV101N+OTOV101C 주사의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 조사자가 시작한 연구입니다.
성공적으로 등록된 피험자는 글루코코르티코이드 치료를 시작하기 위해 -3일에 병원을 방문하고, 그 후 내이 유전자 치료를 준비하기 위해 -1일에 입원할 것입니다. 수술 당일(Day 0) 피험자는 피부 준비 및 수술 부위 소독 및 전신 마취 후 유전자 치료제를 달팽이관 내 주사를 받게 됩니다. 둥근 창은 고막 경로를 통해 노출됩니다. 각 피험자는 1:1 비율로 혼합된 각 AAV의 15μL 용량으로 아데노 관련 바이러스(AAV) 주사를 받게 됩니다. 피험자는 달팽이관 내 주사를 받은 후 관찰을 위해 병원에 입원한 후 수술에서 회복된 후 3일째에 퇴원할 것입니다.
모든 피험자는 프로토콜에 설정된 시점(1주차 ± 1일, 2주차 ± 3일차, 3주차 ± 3일차 , 1월 ± 3일, 2월 ± 3일, 4월 ± 6일, 6월 ± 6일, 9월 ± 6일, 12월 ± 6일/EOS(연구 종료)/예정 없음).
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
25
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Shanzhong Zhang, MD PhD
- 전화번호: +86 18616595944
- 이메일: zhangshanzhong@fosunpharma.com
연구 장소
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Beijing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Beijing Tongren Hospital
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연락하다:
- Yongxin Li
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Beijing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Beijing Union Hospital
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연락하다:
- Xiaowei Chen
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Beijing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Chinese PLA Genreal Hospital
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연락하다:
- Shiming Yang
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수석 연구원:
- Shiming Yang
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수석 연구원:
- Qiuju Wang
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Changchun, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The Third Bethune hospital of Jilin University
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연락하다:
- Dongdong Zhu
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Changsha, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The Second Xiangya Hospital Of Central South University
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연락하다:
- Zi'an Xiao
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Chengdu, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Sichuan Provincial People Hospital
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연락하다:
- Jiangang Fan
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Chongqing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Chongqing Municipal People Hospital
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연락하다:
- Wei Yuan
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Fuzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
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연락하다:
- Chang Lin
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Guangzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Guangdong Provincial People Hospital
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연락하다:
- Peina Wu
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Harbin, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
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연락하다:
- Tianhong Zhang
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Hefei, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated hospital of USTC
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연락하다:
- Jingwu Sun
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Hefei, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University
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연락하다:
- Jianming Yang
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Kunming, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Yunnan Provincial First People Hospital
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연락하다:
- Min Guo
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Nanjing, 중국
- 모병
- Nanjing Drum Tower Hospital
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연락하다:
- Xia Gao
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Nanjing, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Dongnan University Zhongda Hospital
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연락하다:
- Xiaoqiong Ding
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Ningbo, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The Second Hospital of Ningbo
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연락하다:
- KAI WANG
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Shenyang, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Shengjing Hospital of China Medical University
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연락하다:
- Yaodong Dong
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Wenzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University
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연락하다:
- Yideng Huang
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Wuhan, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Zhongnan Hospital of Wuhan University
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연락하다:
- Xiong Chen
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Wuhan, 중국
- 모병
- Union Hospital of Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology
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연락하다:
- Yu Sun
-
Xi'an, 중국
- 아직 모집하지 않음
- Xijing Hospital
-
연락하다:
- Dingjun Zha
-
Zhengzhou, 중국
- 아직 모집하지 않음
- The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
-
연락하다:
- Fanglei Ye
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, 중국, 250023
- 모병
- Shandong Second Provincial General Hospital
-
연락하다:
- Lei Xu
- 전화번호: +8615168860532
- 이메일: sdphxl@126.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명 당시 연령 ≥ 3세 남성과 여성 모두 자격이 있습니다.
OTOF 관련 난청의 진단 기준은 다음과 같습니다.
- 청력 검사 및 청각 뇌간 반응(ABR) 검사에서 청력 손실이 있음을 보여줍니다(정보에 입각한 동의서 서명 전 1개월 이내에 수행된 검사 보고서 기준).
- 유전자 검사는 OTOF 유전자 동형접합체 또는 복합 이형접합체 돌연변이의 존재를 확인합니다(정보에 입각한 동의서 서명 전 1년 이내에 수행된 검사 보고서 기준).
- 청력 손실: 양쪽 귀의 중증(65dB ≤ 청력 역치 < 80dB) 또는 심도(80dB ≤ 청력 역치 < 95dB) 또는 전체(청력 역치 ≥ 95dB) 난청.
- 활력 징후, 신체 검사, 실험실 검사(전혈구 수, 혈액 생화학, 소변 검사, 응고 기능 등 포함) 및 12-리드 심전도가 모두 정상이거나, 조사자가 판단한 이상은 임상적으로 중요하지 않습니다.
- 피험자와 보호자는 정보에 입각한 동의서에 서명합니다.
제외 기준:
- 심한 알레르기 반응(NCICTCAE5.0 ≥ 3 등급) 과거에 본 연구에서 사용된 모든 약물 또는 그 성분;
- 과거에 유전자 치료를 받았거나 혈중 중화 항체 수치가 높은(>1:128) 피험자;
- 청력 또는 수술에 영향을 줄 수 있는 전신 질환이 있거나 관련 치료를 받고 있는 피험자
- 마취를 견딜 수 없는 피험자;
- 내이 기형이 있는 피험자;
- 양측 인공와우 이식을 받았거나 주요 내이 수술 병력이 있는 피험자(조사자가 결정함);
- OTOF 유전자 요법의 효과에 영향을 미칠 수 있는 난청을 유발하는 다른 유전적 돌연변이를 가진 피험자;
- 메니에르병 환자;
- 다른 의학적 상태에 대해 이독성 약물을 일상적으로 사용하는 피험자;
- 출생과 관련된 비유전적 요인으로 인한 선천성 난청이 있는 피험자;
- 본 연구 이외의 면역억제 요법을 현재 받고 있거나 받을 수 있는 피험자;
- 글루코코르티코이드 치료에 알레르기가 있거나 내약성이 없는 피험자;
- 악성 종양 또는 수막염의 병력이 있는 피험자;
- 지속성 또는 활동성 감염 대상자, 말초 혈액 HBV DNA 역가가 검출 한계보다 높은 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성, 말초 혈액 HCV RNA 역가가 검출 한계보다 높은 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성, 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 또는 기타 면역결핍 질환 양성 또는 매독 양성;
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 시점부터 AAV 주사를 받은 후 12개월까지 효과적인 피임 조치(호르몬 또는 차단 방법 또는 금욕)를 거부하는 가임 가능성이 있는 피험자;
- 혈액 임신 검사 결과 양성이거나 현재 임신 중이거나 모유 수유 중인 가임기 여성 피험자;
- 다른 임상시험에 참여한 적이 있고 최초 투여 전 4주 이내에 치료 또는 투약을 받은 피험자(비개입적 연구는 제외)
- 본 연구 프로토콜을 준수할 의사가 없거나 준수할 수 없는 피험자
- 연구자가 어떤 의학적 상태로 인해 본 연구에 참여할 수 없다고 생각하거나 후속 연구를 완료할 수 없는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 치료 팔
OTOF 돌연변이 관련 난청 환자
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와우내 주사를 통한 OTOV101N+OTOV101C 주사의 유전자 치료.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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유해 사례(AE)의 발생률 및 중증도
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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AE의 발생률 및 중증도는 NCI-CTCAE 5.0에 의해 평가됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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부작용의 약물 관련성(AE)
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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AE의 약물-관련성은 확실히 관련됨, 아마도 관련됨, 가능한 관련성, 가능한 관련성 없음 및 확실히 관련성 없음을 포함한다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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신체검사에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 신체 검사 소견을 가진 참여자의 수와 비율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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전혈구수에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 실험실 테스트 결과(전혈구 수)를 가진 참가자의 수 및 백분율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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소변검사에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 실험실 검사 결과(소변 검사)를 가진 참가자의 수 및 백분율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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혈액 생화학 검사에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 실험실 검사 결과(혈액 생화학 검사)를 가진 참가자의 수 및 백분율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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응고 기능 시험에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 실험실 테스트 결과(응고 기능)를 가진 참가자의 수 및 백분율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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바이탈 사인에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 활력 징후가 있는 참가자의 수 및 백분율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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심전도에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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임상적 의미가 있는 비정상적인 ECG 판독값을 가진 참가자의 수 및 백분율.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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말초혈액 내 항체를 중화시켜 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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말초 혈액 수집의 기준선과 관련된 중화 항체의 변화.
중화 항체의 농도는 시험관내 세포 매개 검정에 의해 분석된다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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말초 혈액에서 AAV(Adeno-Associated Virus)에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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말초 혈액 수집의 기준선에 대한 AAV 신호의 변화.
AAV 신호는 시험관 내에서 실시간 PCR 분석으로 분석됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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두개골 MRI(자기 공명 영상)에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 감염의 가능한 징후를 관찰하기 위해 기준선에 대한 두개골 MRI의 변화.
MRI 전도는 조사관에 의해 결정됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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CT(Computed Tomography)에 의한 안전성 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 감염의 가능한 징후를 관찰하기 위해 기준선에 대한 두개골 CT의 변화.
CT 전도는 조사자에 의해 결정됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ABR(Auditory Brainstem Response) 테스트에 의한 효능 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 청력 기능의 개선을 관찰하기 위해 기준선과 비교하여 ABR에 의한 청력 평가의 변화.
ABR 평가는 소리 신호가 청각 경로를 따라 처리될 때 음향 자극에 의해 유발되는 전기적 반응을 측정하는 것입니다.
평균 ABR 공기 및 골전도 역치가 평가됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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DPOAE(Distortion Product Otoacoustic Emission) 시험에 의한 효능 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 청력 기능의 개선을 관찰하기 위해 기준선에 비해 DPOAE에 의한 청력 평가의 변화.
DPOAE는 서로 다른 주파수의 두 가지 동시 톤으로 귀를 자극하여 달팽이관 내에서 생성되는 소리로 정의됩니다.
DPOAE는 청력 감도의 객관적인 척도 역할을 합니다.
톤은 내이의 다른 영역에서 반응을 평가하기 위해 부드러운 수준에서 중간 수준으로 낮은 주파수에서 높은 주파수로 재생됩니다.
각 주파수와 귀에 대해 DP 수준이 기록됩니다.
DP 수준이 높을수록 청력이 더 민감함을 나타냅니다.
기준 값의 변경은 보고된 DP 수준 값에서 기준 값을 뺀 값으로 계산됩니다.
기준선에서 음의 변화는 덜 민감한 청력을 나타냅니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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CM(Cochlear Microphonic) 잠재성에 의한 효능 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 청력 기능의 개선을 관찰하기 위해 기준선과 관련된 CM 전위의 청력 평가 변화.
CM 전위는 Cochlear Response Telemetry System으로 측정됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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행동 청력 검사에 의한 효능 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 청력 기능의 개선을 관찰하기 위해 기준선과 관련된 행동 청력 측정에 의한 청력 평가의 변화.
행동 청력 검사 평가는 기준선 값과 비교하여 치료 후 다른 주파수(피치)에서 청력 역치를 측정하는 것입니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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ASSR(Auditory Steady-state Response) 테스트에 의한 효능 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 청력 기능의 개선을 관찰하기 위해 기준선과 비교하여 ASSR에 의한 청력 평가의 변화.
ASSR 평가는 소리 신호가 청각 경로를 따라 처리될 때 음향 자극에 의해 유발되는 정상 상태 뇌파 반응을 측정하기 위한 것입니다.
평균 ASSR 공기 및 골전도 역치가 평가됩니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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고실 측정법에 의한 효능 평가
기간: 편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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내이에 대한 유전자 치료 후 청력 기능의 개선을 관찰하기 위해 기준선과 관련된 고실 측정법의 청력 평가 변화.
고막의 이동성을 평가하기 위해 고실 측정법이 사용됩니다.
순응도, 중이 압력 및 외이도 부피를 기록하고 중이 및 유스타키오관의 기능을 측정하기 위해 확인합니다.
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편측 인공와우 주입 후 최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Shanzhong Zhang, MD PhD, Otovia Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 26일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 6일
연구 완료 (추정된)
2025년 2월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 6월 2일
처음 게시됨 (실제)
2023년 6월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 6일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- OTOV101-IIT-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
DFNB9에 대한 임상 시험
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