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희귀 성인 고형암에 대한 유럽 참조 네트워크의 상피혈관내피종 등록부(EURACAN) (EHE)

2026년 3월 30일 업데이트: Annalisa Trama, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano

상피성 혈관내피종 전용 관찰 EURACAN 전향적 임상 등록: 극히 희귀한 개체에 대한 국제 및 협력 노력의 프로토콜

상피혈관내피종(EHE)은 독특한 분자적, 병리학적 특징과 다양한 임상 양상을 보이는 매우 희귀한 육종입니다. 자연사는 아직 부분적으로 이해되어 있으며, 신뢰할 수 있는 예후 및 예측 요인이 부족하며 최적의 관리에 대한 많은 질문이 여전히 열려 있습니다. EURACAN의 맥락에서, 고품질의 전향적 데이터 수집을 통해 이 질병에 대한 더 나은 이해를 제공할 목적으로 EHE 전용 전향적 레지스트리가 개발 및 출시되었습니다.

연구 설계는 EHE의 병리학적 및 분자학적으로 확인된 진단을 받은 환자의 새로운 사례만을 포함하는 등록 기반 코호트 연구입니다.

목표는 EHE 자연사에 대한 이해를 향상시키고, 새로운 예후 및 예측 요인을 검증 및 식별하며, 현재 이용 가능한 치료 옵션의 활동과 효능을 명확히 하고, 치료 패턴을 설명하는 것입니다.

2023년 12월 1일부터 새로운 병리학적 및 분자학적으로 확인된 EHE 진단을 받은 성인 환자를 포함하여 EHE 전문 지식을 갖춘 센터에 설립된 병원 기반 레지스트리입니다. 위에서 언급한 포함 기준을 충족하는 시설 내 각 환자의 특성은 암 진행 및/또는 암 재발 또는 환자 사망에 대한 추적 조사를 통해 전향적으로 및 종단적으로 수집됩니다.

데이터 분석에는 기술 통계 및 분석 분석이 포함됩니다. 전체 원인 또는 원인별 사망에 대한 다변수 Cox의 비례 위험 모델 및 위험 비율(HR)을 사용하여 전체 생존, 재발 및 진행에 대한 독립적인 예측 변수를 결정합니다.

이 등록소에는 EU와 영국 전역에 걸쳐 10개국을 포괄하는 21개의 육종 참조 센터가 포함되어 있습니다. 환자모집은 2023년 12월부터 시작됐다. 예상 완료 날짜는 모든 등록 목표 달성에 대한 합의에 따라 2033년 12월입니다. 프로젝트에 관련된 EHE 환자 협회의 이미 확립된 협력과 참여는 등록을 촉진하고 발생액을 촉진하는 데 도움이 될 것입니다.

이 레지스트리는 EHE Rare Cancer Charity UK, STATER(보조금 계약 번호: 947604, HP-PJ-2019) 및 EURACAN 2022(보조금 계약 번호: 101085486, EU4H-2022-ERN-IBA)의 지원으로 개발되었습니다. 디지털행정부(HaDEA)

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

연간 0.038/100,000의 발생률을 고려하면 EHE는 독특하고 잘 정의된 병리학적, 분자적 및 임상적 특징을 지닌 매우 희귀한 육종입니다. 이는 혈관 육종 그룹에 속하며 오늘날 진단의 특징이 되는 WWTR1-CAMTA1(90%) 또는 YAP1-TFE3(10%) 유전자 융합을 특징으로 합니다. EHE는 잠재적으로 신체의 모든 곳에서 발생할 수 있으며 특히 폐, 간 및 뼈에서 전이성 확산 경향이 높습니다. 발병은 단초점 병변(보통 연조직에 있음), 국소 전이(단일 기관 또는 단일 해부학적 구획에 다수의 병변이 있음), 전신 전이(다기관 침범)를 포함한 다양한 발현이 특징입니다. 또한 이 질병의 생물학적 행동은 육종에서 독특하고 가변적이며 자발적 퇴행이 보고된 환자, 치료받지 않은 안정된 질병 초과 근무, 천천히 진행되는 변종 및 매우 공격적이고 빠르게 치명적인 사례가 있습니다. 오늘날, 다양한 발현의 상대적 발생률은 정의되지 않았고, 다양한 아형의 자연사는 제대로 이해되지 않았으며, 신뢰할 수 있는 임상적 또는 생물학적 예후 인자가 부족합니다. 회고적 데이터에 따르면 장액 침범 및/또는 삼출, 전신 관련 증상 및 빈혈이 나타나거나 발생하는 EHE 환자의 예후는 더 나빴지만, 이 관찰에 대한 전향적 검증은 부족합니다. 관리 측면에서 수술은 국소 질환에 대한 선택 치료법이며 결과가 우수하고(예상 치료율 70-80%) 국소 또는 전신 보조 요법에 대한 입증된 역할은 없습니다. 진행된 무증상 질환 환자의 경우, 과잉 치료의 위험을 최소화하기 위해 적극적 감시가 최우선 선택인 경우가 많습니다. 현재 표준적인 의학적 접근법이 확립되어 있지는 않지만 진행성 또는 증상이 있는 질병이 있는 환자에게는 전신 요법이 일반적으로 고려됩니다. 불행하게도 진행성 연조직 육종 치료의 주류로 널리 간주되는 안트라사이클린 기반 요법을 포함한 기존 화학요법은 EHE에서 미미한 활성을 보였습니다. EHE에서 가장 높은 활성이 입증되어 선호되는 옵션을 나타낼 수 있는 m-TOR 억제제와 같은 잠재적으로 활성인 화합물의 사용은 현재 유럽에서 이 적응증에 대해 라벨이 지정되어 있지 않기 때문에 규제 제약으로 인해 제한됩니다. EHE 관리에 대한 불확실성의 정도를 고려하여 유럽의료종양학회(ESMO) 산하의 80명 이상의 다학제적, 전 세계 전문가와 환자 대표가 참여하는 글로벌 합의 회의가 2020년 12월에 조직되었습니다. 원발성 및 전이성 EHE에 대한 최적의 접근 방식을 위한 증거 기반 모범 사례에 대한 합의에 의한 것입니다.

병원 수준에서는 본질적으로 환자 수가 적기 때문에 EHE에 대한 지식을 늘리고 이 복잡하고 이질적인 질병의 진단, 치료 및 예후를 개선할 수 있는 유일한 방법은 육종 전문 센터의 실제 데이터를 조화시키고 결합하는 것입니다. 광범위하고 국제적이며 공동의 노력을 활용합니다. 이러한 맥락에서 암을 포함한 희귀 질환을 해결하기 위해 EU 위원회가 설립한 가상 네트워크인 ERN(유럽 참조 네트워크)이 독특한 기회를 제공합니다. 암 전용 ERN 3개 중 EURACAN(https://euracan.eu)은 연조직 육종, 뼈 육종, 위장관 간질 종양을 포함한 희귀 성인 고형암(RAC) 10개 계열에 초점을 맞추고 있습니다. 공유 레지스트리 설정을 통해 학술 연구를 육성하고 희귀암에 대한 역학적 감시를 촉진하는 것이 ERN의 우선순위 중 하나로 인식됩니다. 육종 영역 내에서는 위에서 설명한 문제를 고려하여 초희귀 육종에 우선순위가 부여되었으며, EHE Rare Cancer Charity UK가 제공하는 강력한 연결, 동기 부여 및 지원 덕분에 EHE에서 시작하기로 결정되었습니다. 우리는 이러한 맥락에서 임상 등록소의 고품질 데이터 수집이 EHE 자연사에 대한 이해를 향상시키고, 새로운 예후 인자를 검증 및 식별하고, 현재 이용 가능한 치료 옵션의 활동과 효능을 명확히 하고, 궁극적으로 외부에 제공하는 데 중요할 것이라고 믿습니다. 신약 개발을 위한 벤치마크 역할을 하고 규제 당국과의 논의를 지원할 수 있는 통제입니다.

EURACAN EHE 레지스트리는 2023년 12월 1일부터 병리학적 및 분자학적으로 확인된 EHE 진단을 받은 모든 신규 환자로부터 데이터를 수집하는 전향적 임상 레지스트리입니다. 이를 위해 REDCap(Research Electronic Data Capture)을 통해 EHE 중심 임상 기록 양식(CRF)이 개발되었으며 이 질병의 특정 특징을 포착하도록 설계되었습니다.

각 환자에 대해 데이터 수집에는 다음이 포함됩니다.

  1. 인구통계학적, 동반 질환(면역 매개 및 부인과 질환에 특히 중점을 둡니다), 병용 약물, 신체 검사, 발현 시 전신 증상, 종양 관련 통증 평가, 혈액 검사, 병리학 및 분자적 특징에 대한 전체 세부 정보를 포함한 공통 기준선( 진단 검체), 기준선에서의 EHE 확장(단초점 질환, 국소 부위 질환, 전신 전이)
  2. 질병 정도에 따라 병기 결정 방식, 원발 부위 및 크기, 전이성 질병의 확장(관련 장기, 병변 수), 장액 침범 및 삼출의 존재 및 특성, 치료(수술, 방사선 요법, 의학적 치료, 사지 분리)에 대한 세부 정보 관류, 기타 국소 기술).

EHE 레지스트리 자체는 병리학적 샘플 및/또는 영상의 수집을 예측하지 않지만 등록된 각 환자의 병리학적 샘플 가용성, 기여 기관의 대규모 병렬 시퀀싱 데이터 및 영상은 CRF에서 수집됩니다. 이러한 데이터의 사용을 의미하는 향후 전용 연구를 위한 환자 식별.

독특한 생물학적 EHE 동작을 고려하여 어떠한 사건도 발생하지 않는 경우 모든 기여 센터에서 의무적으로 6개월마다 업데이트해야 합니다. 필수 6개월 업데이트에서는 신체 검사, 전신 증상 발현 간격, 종양 관련 통증 평가, 혈액 검사, 진행 중인 치료/적극적 감시에 대한 업데이트(양식 및 치료법 포함)에 관한 마지막 방문 정보가 기록됩니다. 방사선학적 감시 및 방사선학적 대응 시기).

모든 사건은 발생 시점에 기록됩니다(단초점 질환, 국소 재발 및 전이성 진행의 경우; 국소 및 전이성 질환의 경우 전신 진행). 모든 사건에 대해 신체 검사, 전신 증상 발생 시간 간격, 종양 관련 통증 평가 평가, 혈액 검사(헤모글로빈 및 피브리노겐), 진행을 감지하는 방사선학적 양식, 진행 정도(RECIST 1.1에 의함) 및 진행 정도에 대한 정보가 기록됩니다. ), 장액 침범 및/또는 삼출, 진행 중인 치료/적극 감시에 대한 업데이트.

환자 상태(질병의 증거가 없는 생존, 질병이 있는 생존, 사망) 및 마지막 후속 조치는 모든 데이터 입력 시 업데이트됩니다.

레지스트리와 전자 CRF는 2021년에 출판된 육종 전문가 커뮤니티의 EHE 합의 문서에서 합의되고 보고된 내용을 기반으로 형성되었습니다. EHE 전향적 임상 레지스트리 조정팀, 모든 기여 센터 및 환자 협회(EHE Rare Cancer Charity UK, EHE Italia 및 EHE US)가 참여하여 2023년 9월 15일 밀라노에서 레지스트리 시작 회의가 열렸습니다. 레지스트리에 포함된 EHE 환자에 대해 따라야 할 합의 문서에서 파생된 일반적인 임상 실습 지침을 공유합니다.

EHE 전향적 임상 레지스트리의 출시는 EURACAN 육종 도메인(유럽 전역의 63개 기관)의 정회원 또는 관련 파트너로 속한 모든 참조 기관과 공유되었습니다.

이 프로젝트는 EURACAN에 ​​속하지 않은 EU 기관과 EU 외부 기관에도 공개되었습니다. 이 경우, 질병에 대한 적절한 수준의 전문성을 보장하기 위해 등록에 관심이 있는 기관에 3년 동안(2020~2021~2022년) 매년 발생한 새로운 EHE 사례(분자학적으로 확인된) 건수를 제공하도록 요청했습니다. ) 및 EHE 국가 사고 사례의 최소 20% 임계값이 참여 대상으로 선택되었습니다.

이 과정의 결과, 2023년 9월에 21개 기관이 등록되었으며, 그 중 10개국에서 17개 기관이 EURACAN에 ​​속해 있습니다.

레지스트리는 연합되어 있으므로 데이터는 레지스트리에 기여하는 의료 서비스 제공자에 의해 저장됩니다. 로컬 수준에서 데이터는 가명처리됩니다.

통계 분석은 연구 프로토콜을 기반으로 수행됩니다. 임상 전문가와 협력하여 EURACAN EHE 레지스트리를 조사하여 연구 프로토콜에서 예상하는 분석을 계획하는 데 필요한 기술 통계 및 관련 정보를 생성하는 쿼리가 개발됩니다.

데이터 품질 검사는 데이터 값이 존재하는지, 특정 표준을 준수하는지, 다음 측면에서 신뢰할 수 있는지 평가하는 것을 목표로 합니다.

  • 적합성: 데이터는 올바른 형식(예: 값 범위, 날짜 형식);
  • 완전성: 데이터에는 누락된 값이나 데이터 기록이 없어야 합니다.
  • 타당성: 데이터는 믿을 수 있어야 합니다(예: 내적 일관성; 시간적 및 비시간적 비교);

데이터 적합성에 대한 품질 검사는 데이터 입력 중에 실행되는 사전 정의된 경고 및 오류의 형태로 CRF에 포함됩니다. 또한 몇 가지 추가 완전성 및 타당성 검사(예: 각 환자에 대한 변수의 완전성, 서로 다른 날짜 사이의 시간적 간격의 타당성 등)은 API 키를 사용하여 CRF에 연결된 외부 웹 도구에서 구현되며 모든 데이터 품질 검사를 동시에 실행할 수 있습니다. API 키는 센터 외부로 전송되지 않으며 데이터 품질 확인을 수행하기 위해 로컬로만 사용됩니다. 이러한 점검 결과는 각 센터별로 현지에서 확인할 수 있으며 정기적으로 보고서에 요약되어 레지스트리 조정팀(INT)이 모니터링하고 각 센터와 논의하게 됩니다.

레지스트리의 법적 근거:

유럽에서는 과학 연구를 위한 개인 데이터 처리가 일반 데이터 보호 규정(GDPR) 제9(2)조에 명시된 여러 합법성 조건에 근거할 수 있습니다. 그 중 가장 관련성이 높은 것은 다음과 같습니다.

  • 데이터 주체의 동의(Art. 9(2)점등. ㅏ);
  • 유럽연합 또는 회원국 법률에 기초하여 실질적인 공익 추구(Art. 9(2)점등. g);
  • 유럽연합 또는 회원국 법률에 기초하여 과학적 연구 목적을 추구하는 것(Art. 9(2)점등. 제이).

GDPR은 회원국이 GDPR에 명시된 특정 규칙에서 국가 사양 또는 적용 제외 사항을 구현하도록 허용하거나 요구하므로, 연합 등록부의 법적 근거는 각 참여 병원의 해당 국가의 법률 및 규정을 기반으로 합니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

100

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 덴마크
    • Aarhus
      • Aarhus, Aarhus, 덴마크, 8200
        • 모병
        • Aarhus University Hospital
        • 연락하다:
  • 독일
  • 스웨덴
    • Göteborg
      • Gothenburg, Göteborg, 스웨덴, 413 45
        • 모병
        • Sahlgrenska University Hospital
        • 연락하다:
  • 스페인
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Vall d'Hebron University Hospital
        • 연락하다:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, 스페인, 28040
        • 모병
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
        • 연락하다:
        • 연락하다:
  • 영국
    • London
      • London, London, 영국, SW3 6JJ
        • 모병
        • The Royal Marsden Hospital
        • 연락하다:
  • 오스트리아
    • Graz
      • Graz, Graz, 오스트리아, 8036
  • 이탈리아
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, 이탈리아, 40136
        • 모병
        • Istituto Ortopedico Rizzoli
        • 연락하다:
    • Firenze
      • Careggi, Firenze, 이탈리아, 50134
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
        • 연락하다:
    • Milan
    • Milano
    • Padova
      • Padova, Padova, 이탈리아, 35128
    • Palermo
      • Palermo, Palermo, 이탈리아, 90127
        • 모병
        • Policlinico Universitario P. Giaccone
        • 연락하다:
    • Prato
    • Roma
      • Roma, Roma, 이탈리아, 00128
      • Roma, Roma, 이탈리아, 00144
        • 모병
        • Istituto Nazionale dei Tumori Regina Elena
        • 연락하다:
    • Torino
      • Orbassano, Torino, 이탈리아, 10043
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
        • 연락하다:
  • 포르투갈
  • 폴란드
    • Warsaw
      • Warsaw, Warsaw, 폴란드, 00-001
        • 모병
        • Maria Skłodowska-Curie Institute of Oncology
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Lille, 프랑스
        • 아직 모집하지 않음
        • Centre Oscar Lambret
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Lyon

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

이는 병원 기반 등록 기관이므로 희귀 암에 대한 병원 전문가입니다. 이 레지스트리는 환자 샘플을 선택하지 않지만 각 시설에 있는 모든 일치 환자를 포함합니다.

설명

포함 기준:

  • 2023년 12월 1일부터 전문 육종 병리학자가 병리학적 EHE 진단을 수행하거나 확인하고 등록 후 6개월 이내에 수행될 예정인 병리학적 EHE 진단을 통해 기여 센터에서 관리하는 신규 환자
  • 진단의 분자적 확인(WWTR1-CAMTA1 또는 YAP1-TFE3)
  • 성인 환자(18세 이상)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
단초점 질환
원발성, 국소성, 단일 병변
국소질환
다초점 단일 기관 침범
전신 전이
다기관 침범 및/또는 국소 부위 림프절 침범

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
남성과 여성(남/여) 비율
기간: 2 년
남성과 여성의 수의 차이
2 년
연령 평균
기간: 2 년
인구 전체 구성원의 수학적 평균 연령(예: EHE 환자)
2 년
동반질환
기간: 2 년
찰슨 동반질환 지수(CCI) 점수가 경증(CCI 점수 1-2)인 환자의 비율; 중등도(CCI 점수 3-4); 중증(CCI 점수 ≥5)
2 년
실적현황
기간: 2 년
ECOG 활동도 상태 등급별 환자 비율
2 년
국소재발 누적 발생률
기간: 5 년
시간이 지남에 따라 국소 재발이 발생한 암 환자의 비율
5 년
원격 전이의 누적 발생률
기간: 5 년
시간이 지남에 따라 원격 전이가 발생한 암 환자의 비율
5 년
로컬 진행 시간
기간: 5 년
진단부터 국소 진행까지의 경과 시간
5 년
원격 전이까지의 시간
기간: 5 년
진단부터 원격전이까지의 경과시간
5 년
전체 생존
기간: 5 년
암 등 질병의 진단일 또는 치료 시작일로부터 해당 질병으로 진단받은 환자가 생존해 있는 기간
5 년
무진행 생존
기간: 5 년
암과 같은 질병을 치료하는 동안과 치료한 후에 환자가 질병을 안고 살아가지만 질병이 악화되지 않는 기간
5 년
치료 효과
기간: 2 년
국소 재발 및 원격 전이의 경쟁적 누적 발생률
2 년
질병 없는 생존
기간: 5 년
암에 대한 일차 치료 후 환자가 해당 암의 징후나 증상 없이 생존하는 기간은 다음과 같습니다.
5 년
치료 패턴 및 치료 품질에 대한 설명
기간: 2 년
합의 보고서 권장사항에 따라 치료받은 환자의 비율
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano

협력자

EHE Rare Cancer Charity UK

수사관

  • 수석 연구원: Annalisa Trama, MD, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Milano

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 1일

기본 완료 (추정된)

2033년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 6일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 30일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • INT 43-21

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

거버넌스(링크 https://euracan.eu/research/starter/european-registry-governance/) 연합 레지스트리에 대한 데이터 액세스 규칙 설정

IPD 공유 기간

5 년

IPD 공유 액세스 기준

  1. 데이터는 기여하는 의료 서비스 제공자(HCP)로 유지됩니다.
  2. 각 HCP는 연구를 위해 자신의 데이터에 자유롭게 접근하고 사용할 수 있습니다.
  3. 기여하는 각 HCP와 제3자는 거버넌스를 포함한 규칙에 따라 데이터베이스에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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