골형성 부전 환자를 대상으로 세트루수맙의 용량, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (Orbit)
2024년 4월 10일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
2상 단일 맹검, 용량 평가 단계 및 3상 이중 맹검, 위약 대조 단계로 구성된 운영상 원활한 무작위 2/3상 연구로 골형성 부전 환자에서 Setrusumab의 효능 및 안전성을 평가합니다.
이 연구의 주요 목적은 OI가 있는 참가자에서 setrusumab 투약 전략을 확인하고 골절률 감소에 대한 setrusumab 대 위약의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
2상 참가자는 1:1로 무작위 배정되어 저용량 또는 고용량 세트루수맙을 투여받게 됩니다.
참가자는 남은 연구 기간 동안 선택한 투약 전략이 결정될 때까지 할당된 투약량을 계속 받게 됩니다.
2상 참가자는 오픈라벨 치료 연장 기간에 선택한 투약 전략으로 세트루수맙을 투여받게 된다.
3상 참가자는 무작위로 2:1로 배정되어 setrusumab 또는 위약을 받게 됩니다.
3상 참가자는 3상 1차 분석이 완료된 후 또는 참가자가 이중 맹검 기간에서 24개월의 치료를 완료한 후(둘 중 더 빠른 시점) 오픈 라벨 치료 연장 기간으로 전환됩니다.
2상 및 3상 치료 연장 기간의 참가자는 최소 12개월 동안 오픈 라벨 세트루수맙 치료를 받으며 해당 국가에서 상업적으로 이용 가능할 때까지 연장할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
219
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patient Contact: Trial Recruitment
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
연구 연락처 백업
- 이름: HCP Contact: Medical Information
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: medinfo@ultragenyx.com
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
- 모병
- Wilhelmina Children's Hospital
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Cologne, 독일
- 아직 모집하지 않음
- University of Cologne
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Magdeburg, 독일, 39106
- 모병
- Otto von Guericke University Magdeburg
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Würzburg, 독일, 97074
- 아직 모집하지 않음
- Musculoskeletal Center Würzburg
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 모병
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
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Sacramento, California, 미국, 95817
- 아직 모집하지 않음
- Shriners Hospital for Children - Northern California
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 모병
- Connecticut Children's Medical Center
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- 모병
- Yale New Haven Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- 모병
- Nemours/ Alfred i. duPoint Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Medical Center
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60707
- 모병
- Shriners Hospitals for Children - Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모병
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모집하지 않고 적극적으로
- Boston Children's Hospital
-
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114
- 모병
- Children's Hospital and Medical Center
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, 미국, 87106
- 모병
- New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc.
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- 아직 모집하지 않음
- Atrium Health Levine Children's Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children's Hospital- Ohio State University College of Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 모병
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- 모병
- UW Health University Hospital
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Buenos Aires, 아르헨티나, 1425
- 아직 모집하지 않음
- Hospital de Ninos
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Manchester, 영국
- 모병
- Royal Manchester Childrens Hospital
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Sheffield, 영국, S10 2TH
- 모병
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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Bologna, 이탈리아
- 모병
- Istituto Ortopedico Rizzoli
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Rome, 이탈리아, 00161
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I
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Verona, 이탈리아
- 모병
- Universita Degli Studi Di Verona
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Ankara, 칠면조
- 모병
- Gazi University
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Istanbul, 칠면조
- 모병
- Marmara University
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Calgary, 캐나다
- 모병
- Magic Clinic Ltd
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Montréal, 캐나다, H4A 3J1
- 모병
- McGill University Health Centre
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Toronto, 캐나다
- 모병
- University of Toronto- The Hospital for Sick Children (SickKids)
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- London Health Sciences Center
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Lisbon, 포르투갈, 1649-028
- 모병
- Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- 모병
- Centro Hospitalar do Porto
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Łódź, 폴란드
- 모병
- Uniwersytet Medyczny w Lodzi - Klinika Endokrynologii i Chorob Metabolicznych
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Paris, 프랑스
- 모병
- Institut Imagine
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Melbourne, 호주
- 모병
- Royal Children's Hospital
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Randwick, 호주
- 모병
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, QLD 4101
- 모병
- Queensland Paediatric Endocrinology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 콜라겐, 유형 I, 알파 1(COL1A1) 또는 콜라겐, 유형 I, 알파 2(COLA2)의 유전적 돌연변이 확인으로 확인된 OI 유형 I, III 또는 IV의 진단 확인
- 지난 12개월 동안 ≥ 1 골절, 지난 24개월 동안 ≥ 2 골절 또는 지난 24개월 동안 ≥ 1 경골, 대퇴골 또는 상완골 골절
- 스크리닝 방문 시 혈청 25 하이드록시비타민 D ≥ 20ng/mL. 수치가 20 ng/mL 미만인 경우 치료 의사의 지시에 따라 최소 14일의 보충 후 피험자를 다시 선별할 수 있습니다.
- 연구 동안 비스포스포네이트 요법을 받지 않으려는 의지
- 정보에 입각한 동의 후 기간부터 연구 약물의 마지막 투여 후 60일까지, 가임 여성 및 가임 남성은 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성인 경우 임신하지 않는 데 동의합니다. 남자라면 아이를 낳거나 정자를 기증하지 않겠다고 동의한다.
- 18세 이상의 피험자에 대해 정보에 입각한 동의를 제공하거나 동의를 제공하고(가능한 경우) 법적 권한을 위임받은 대리인이 정보에 입각한 동의를 제공하도록 할 의지와 능력 -관련 절차
- 방사선 데이터, 골절 데이터, 성장 데이터 및 질병 이력 수집을 위한 의료 기록에 대한 액세스를 기꺼이 제공합니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료하고 연구 방문 일정을 준수하며 평가를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 2상에만 해당: 스크리닝 이전 6개월 이내에 뼈 수술을 받은 이력 또는 연구 첫 3개월 동안 계획된 뼈 수술 이력
- 언제든지 골격 악성 종양 또는 뼈 전이의 병력
- 신경공 추간공 협착의 병력(측만증으로 인한 경우 제외)
- Chiari 기형 또는 기저 침범의 임상 증상. 지난 2년 동안 불안정했던 다른 신경계 질환의 존재는 의료 모니터의 검토가 필요합니다.
- 갑상선기능저하증/부갑상선기능항진증, 파제트병, 갑상선 기능 이상, 갑상선 질환 또는 기타 내분비 장애 또는 IV/V기 신장 질환과 같은 골대사에 영향을 미칠 수 있는 상태와 같은 조절되지 않는 동반 질환의 병력 또는 통제되지 않는 동반 질환
- 긴 뼈 기형 및/또는 골절 위험 증가로 이어지는 구루병 또는 모든 골격 상태(OI 제외)
- 뇌졸중, 심근 경색, 일과성 허혈 발작 또는 협심증의 병력.
- ≥ 4시간 금식 후 연령 조정 정상 한계 미만의 혈청 칼슘 수치로 정의되는 저칼슘혈증
- 예상 사구체 여과율 ≤ 29mL/min/1.73 m2
다음과 같은 사전 치료:
- 스크리닝 전 최소 3개월 또는 최대 6개월의 투약 간격 길이인 비스포스포네이트 사용
- 스크리닝 6개월 이내의 테리파라타이드, 성장 호르몬 또는 기타 골 동화제 또는 항흡수제
- 스크리닝 24개월 이내의 데노수맙
- 투약 전 12개월 이내에 기록된 알코올 및/또는 약물 남용 또는 스크리닝 평가 중 실험실 결과에 나타난 남용의 증거
- 조사자의 관점에서 참여를 방해하거나 부당한 위험을 초래하거나 결과 해석을 혼란스럽게 하는 조건의 존재 또는 이력
- 조사자의 판단에 따라 피험자를 역효과에 대한 위험이 증가된 상태로 두는 세트루수맙 또는 부형제에 대한 공지된 과민증
- 외부 방사선 치료의 역사
- 연구 기간 중 언제든지 임신 또는 모유 수유 또는 임신 계획(본인 또는 배우자)
- 스크리닝 전 또는 연구 동안(의료 모니터와 상의하여 연구자의 재량에 따라) 4주 또는 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 임의의 연구 제품 또는 연구 의료 기기의 사용
- Medical Monitor와 협의하여 연구자의 사전 승인 없이 다른 임상 연구에 동시 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 세트루수맙 -> 오픈 라벨(OL) 세트루수맙 선택 용량
2상 동안 단일 맹검 세트루수맙 저용량에 이어 공개 라벨 세트루수맙 선택 용량 치료 및 치료 연장 기간 동안 참가자는 치료 의사의 지시에 따라 정상적인 수치를 유지하기 위해 칼슘과 비타민 D를 보충받을 수 있습니다. |
정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단클론 항체(mAb)
다른 이름들:
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실험적: 고용량 세트루수맙 -> OL 세트루수맙 선택 용량
2상 동안 단일 맹검 세트루수맙 고용량 투여 후 공개 라벨 세트루수맙이 이어집니다. 치료 및 치료 연장 기간 동안 참가자는 치료 의사의 지시에 따라 정상적인 수치를 유지하기 위해 칼슘과 비타민 D를 보충받을 수 있습니다. |
정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단클론 항체(mAb)
다른 이름들:
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실험적: Setrusumab 선택 용량 -> OL Setrusumab 선택 용량
제3상 동안 이중 맹검 세트루수맙 용량 선택 후 공개 라벨 세트루수맙이 이어집니다. 치료 및 치료 연장 기간 동안 참가자는 치료 의사의 지시에 따라 정상적인 수치를 유지하기 위해 칼슘과 비타민 D를 보충받을 수 있습니다. |
정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단클론 항체(mAb)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 -> OL Setrusumab 선택 용량
3상 동안 이중 맹검 위약, 이어서 공개 라벨 세트루수맙 치료 및 치료 연장 기간 동안 참가자는 치료 의사의 지시에 따라 정상적인 수치를 유지하기 위해 칼슘과 비타민 D를 보충받을 수 있습니다. |
정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단클론 항체(mAb)
다른 이름들:
IV 주입을 통해 QM 투여된 5% 포도당/포도당 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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2단계: 1개월째 기준선에서 타입 1 프로콜라겐(P1NP)의 혈청 아미노-말단 프로펩티드의 백분율 변화
기간: 기준, 1개월
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기준, 1개월
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3단계: 이중 맹검 치료 기간 동안 형태학적 척추 골절과 손가락, 발가락, 얼굴 및 두개골 골절을 제외하고 방사선 사진으로 확인된 모든 골절의 연간 비율
기간: 24개월까지
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24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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2상: 혈청 세트루수맙 농도
기간: 복용 전부터 24개월까지
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복용 전부터 24개월까지
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2단계: 1개월 및 2개월 동안 혈청 P1NP에 대한 베이스라인 보정 효과 곡선 아래 면적(AUEC)
기간: 기준선, 최대 2개월
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기준선, 최대 2개월
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2단계: 시간 경과에 따른 뼈 교체 마커의 기준선 대비 백분율 변화: P1NP
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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2단계: 시간 경과에 따른 기준선 대비 뼈 교체 마커의 백분율 변화: 오스테오칼신(OCN)
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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2단계: 시간 경과에 따른 이중 에너지 X선(DXA) 요추 골밀도(BMD) Z-점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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2단계: 시간 경과에 따른 DXA 요추 BMD의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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2단계: 치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 특별 관심 부작용(AESI)이 있는 참가자 수
기간: 24개월까지
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24개월까지
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3단계: 치료 긴급 부작용(TEAE), 심각한 부작용(SAE) 및 특별 관심 부작용(AESI)이 있는 참가자 수
기간: 24개월까지
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24개월까지
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2단계: 항-세트루수맙 결합 및 중화 항체를 가진 참가자 수
기간: 24개월까지
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24개월까지
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3단계: 형태학적 척추 골절을 제외하고 이중 맹검 치료 기간 동안 손가락, 발가락, 얼굴 및 두개골 골절을 포함하여 방사선 사진으로 확인된 모든 골절의 연간 비율
기간: 24개월까지
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24개월까지
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3단계: 이중 맹검 치료 기간 동안 방사선 촬영으로 확인된 모든 골절의 연간 비율
기간: 24개월까지
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24개월까지
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3단계: 12개월 시점의 DXA 요추 BMD Z-점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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3단계: 북미 소아 정형외과 학회 소아 결과 데이터 수집 도구(POSNA-PODCI)의 기준선으로부터의 변화 12개월의 소아 참가자에 대한 스포츠/신체 기능 하위 척도 점수
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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3단계: 12개월 소아 참가자의 POSNA-PODCI 통증/편안함 하위 척도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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3단계: 12개월차 성인 참가자를 위한 36개 항목 약식 건강 설문조사(SF-36) 신체 기능 영역 척도의 기준선 변경
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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3단계: 12개월차 성인 참가자의 SF-36 신체 통증(BP) 영역 규모 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12개월
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기준선, 12개월
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3단계: 항-세트루수맙 결합 및 중화 항체를 가진 참가자 수
기간: 24개월까지
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24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 2월 21일
기본 완료 (추정된)
2025년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .