MedStar Health System에서 척수성 근위축증(SMA) 치료에 대한 진단 과정, 환자 경험 및 격차 평가 (SMA)
척수성 근위축증(SMA) 환자의 진단 경로 및 치료 경험 이해
연구 개요
상세 설명
척수성 근위축증(SMA)은 SMN1 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전성 신경근육 장애로, 운동 뉴런의 퇴화와 진행성 근육 약화를 초래합니다. 누시네르센(스피나라자), 오나세므노진 아베파르보벡-시오이(졸겐스마), 리스디플람(에브리스디)과 같은 질병 수정 치료법이 SMA 환자의 결과를 크게 개선했지만, 특히 성인 환자들 사이에서 이러한 치료에 대한 접근성은 여전히 일관되지 않습니다. 많은 성인 SMA 환자는 치료를 받지 못하거나 진단과 치료 시작이 장기간 지연되는 경우가 많으며, 이는 인식, 치료 조정 및 건강 형평성에서의 잠재적 격차를 반영합니다.
이 관찰적 2단계 연구는 MedStar Health System 내에서 치료를 받는 SMA 환자의 진단 경로와 치료 경험을 평가할 것입니다.
1단계(후향적 차트 검토): 의료 기록을 검토하여 진단 타임라인, 유전적 확인, 치료 이력 및 인구통계학적 변수를 특성화합니다. 이 단계는 질적 인터뷰에 적합한 참가자를 식별하고 치료 도입 및 치료 접근 패턴을 설명할 것입니다.
2단계(질적 인터뷰): 18세 이상의 적격 환자는 약 60분 동안 진행되는 일회성 전화 인터뷰에 참여하도록 초대될 것입니다. 인터뷰는 환자의 진단 경험, 자신의 상태에 대한 이해, 치료에 대한 접근성, 직면한 장벽 및 인지된 치료의 질을 탐구할 것입니다.
이 연구는 최대 200명의 참가자를 등록할 것이며, Georgetown Neurology 클리닉에서 시작하여 MedStar Health 네트워크 전반으로 확대될 것입니다. 참여는 최소한의 위험을 수반합니다. 주요 위험은 개인 건강 경험에 대해 논의할 때 발생할 수 있는 불편함과 기밀성 손실이며, 이는 안전한 데이터 처리 절차, 직원 교육 및 자발적 참여를 통해 최소화될 것입니다.
결과는 특히 서비스를 충분히 받지 못하는 인구 집단 사이에서 SMA 진단 및 치료 경로를 개선하기 위한 전략에 정보를 제공할 것입니다. 연구 결과는 또한 전문 신경근육 치료에 대한 접근성 격차를 줄이기 위한 의료 시스템 이니셔티브를 지원할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Gabrielle Edwards, BS
- 전화번호: 2022219998
- 이메일: gabrielle.edwards@medstar.net
연구 장소
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District of Columbia
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Washinton, District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- MedStar Health Research Institute
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수석 연구원:
- Nicholas Streicher, MD
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연락하다:
- Gabrielle Edwards, BS
- 전화번호: 2022219998
- 이메일: gabrielle.edwards@medstar.net
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- SMA 진단, 18세 이상
제외 기준:
- 사망
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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구조화된 환자/간병인 설문 응답을 기반으로 질환 수정 치료를 받지 않는 SMA 환자의 비율 및 비치료 범주별 원인
기간: 2020-2025
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주요 결과는 현재 FDA 승인 질환 수정 치료(누시네르센, 리스디플람 또는 오나세므노진 아베파르보벡)를 받고 있지 않은 척수성 근위축증(SMA) 확진 환자의 비율을 평가합니다. 데이터는 비치료 범주적 이유를 식별하기 위해 설계된 '추적 소실 면접 설문지'를 사용한 구조화된 전화 또는 대면 조사를 통해 수집됩니다. 범주에는 보험 또는 재정적 장벽, 임상적 금기사항, 환자 선호도, 부작용, 추적 소실 또는 접근 제한이 포함됩니다. 이 결과는 각 범주에 속한 환자의 비율을 정량화하여 비치료의 주된 원인을 식별하고 향후 접촉 및 치료 재참여 전략을 안내할 것입니다. 측정 단위: 참가자 비율. |
2020-2025
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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전화 면접에 대한 임상 시험
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University of OregonSpecial X Inc.완전한부모-자녀 관계 | 육아 | 아동 행동 | 발달 장애 | 개발 지연 | 발달 장애, 아동미국
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University of Zurich완전한외상 후 스트레스 장애(PTSD) | 복합 외상 후 스트레스 장애(CPTSD)스위스
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Norwegian Institute of Public HealthStatistics Norway; Society of Interventional Oncology완전한
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University of PittsburghNational Institute of Nursing Research (NINR); National Institute on Aging (NIA)완전한
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Mahidol University완전한