ITP에서 rhTPO 용량 증량 대 Eltrombopag 전환
2026년 4월 24일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
ITP 환자에서 rhTPO 2차 치료 실패 후 약물 전환 전략 연구: 고용량 rhTPO 대 Eltrombopag 비교 무작위 대조 시험
본 연구는 전향적, 다기관, 무작위 대조 연구로, 14일간의 치료 후 기존 용량의 rhTPO(300 IU/kg/d)에 반응하지 않은(PLT < 30×10⁹/L) 110명의 ITP 환자를 등록할 계획입니다.
2주간의 워시아웃 기간 후, 환자들은 rhTPO 이중 용량 그룹(그룹 A)과 EPAG-pfos 그룹(그룹 B)으로 무작위 배정되며, 혈액 검사를 주간으로 모니터링하고 혈소판 수준에 따라 용량을 조정하여, 치료 전환 후 6주 시점에서 두 그룹의 반응률을 비교합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
112
단계
- 해당 없음
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 12-75세, 성별 무관;
- ECOG 수행 상태 0-1;
- 골수 생검(3개월 이내 유효) 또는 기타 관련 검사를 통해 확인된 ITP 진단;
- 단기 rhTPO 2차 치료(약물 투여 ≤14일) 실패 환자(PLT < 30×10⁹/L);
주요 장기 기능은 다음 요구사항을 충족해야 함(임상시험센터 정상치 기준):
- 혈액 검사: 절대 호중구 수(ANC) ≥ 1.5×10⁹/L; ITP 이외의 이상 없음, 단: a) Day 1 방문 시 또는 Day 1 48시간 이내 PLT < 30×10⁹/L은 등록 가능; b) 혈색소: 빈혈이 명확히 ITP로 인한 경우(혈소판 감소증 관련 과다 출혈), 연구자 판단 하에 정상 하한 미만 혈색소 피험자 등록 가능;
- 혈액 생화학: 총 빌리루빈(TBIL) ≤ 1.5×ULN; ALT, AST 또는 ALP ≤ 3×ULN; 혈청 크레아티닌(Cr) ≤ 1.5×ULN 및 크레아티닌 청소율 ≥ 50 mL/min;
- 응고 기능: 프로트롬빈 시간(PT) 정상 범위 ±3초 이내; 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT) ≤ 1.5×ULN(INR 및 APTT 변경 약물 복용 중인 경우 제외); ITP 이외의 응고 이상 병력 없음;
- 이전 ITP 병용 치료(혈소판 수혈, 면역글로불린, 면역조절제, 사이클로포스파미드 구조 요법 포함)는 등록 2주 전 종료; 코르티코스테로이드 또는 TPO 계열 약물 치료는 연구 시작 2주 전 종료;
- 면역억제제(코르티코스테로이드, 아자티오프린, 다나졸, 시클로스포린 A, 미코페놀레이트 모페틸 포함) 또는 혈소판 상승 한약 유지 요법 환자는 최근 1개월 이상 안정적 치료 용량 유지; CD20 단일클론항체 치료 환자는 등록 6개월 전 치료 중단; 비장 절제술 환자는 수술 6개월 후 등록 가능;
- 가임기 여성은 첫 투여 24시간 이내 음성 혈청 임신 검사; 모든 피험자는 연구 기간 및 연구 치료 완료 후 6개월 동안 효과적 피임법 사용 동의;
- rhTPO 및 엘트롬보파그 사용 금기증 없음;
- 본 연구 자발적 참여, 서명된 동의서, 양호한 순응도, 추적 관찰 협력 의지.
제외 기준:
- 난치성 ITP 환자(1차 및 2차 혈소판생성제 및 CD20 단일클론항체 치료 실패, 또는 비장 절제술 실패/수술 후 재발);
- 임신 또는 수유 중 환자;
- ITP의 이차적 원인 증거(예: 치료되지 않은 헬리코박터 파일로리 감염, 백혈병, 림프종, SLE, 하시모토 갑상선염 같은 자가면역 질환) 또는 약물 유발(예: 항경련제, 항생제, 헤파린), 또는 Evans 증후군, 면역관련 세포감소증 같은 이중세포감소증/범세포감소증;
- ITP 이외의 혈소판감소증 유발 1차 질환 병력 또는 현재 존재(예: 1차 골수이형성증후군[MDS], 선천성 골수부전 질환[예: 판코니 빈혈, 선천성 각화이상증], 재생불량성빈혈[AA]), 연구자 판단 하 본 연구 부적합;
- 두개내 출혈 또는 기타 중요 장기 심각 출혈(>CTC AE 등급 3) 병력, 또는 스크리닝 6개월 이내 증상성 위장관 출혈 병력(예: 토혈, 흑변)(증상/징상 없는 잠혈 검사 양성 및 치제 제외);
- 등록 6개월 이내 동맥 또는 정맥 혈전증 병력(뇌졸중, TIA, MI, DVT 또는 PE 포함) 및 다음 위험 인자 중 최소 2개 존재: 호르몬 대체 요법, 경구 피임약(에스트로겐 포함), 흡연, 당뇨병, 고콜레스테롤혈증, 약물 조절 고혈압, 유전적 응고 장애;
- 등록 6개월 이내 심각한 심혈관 질환(NYHA 등급 III-IV), 혈전색전증 위험 증가 알려진 부정맥(예: 심방세동), 관상동맥 스텐트 삽입, 혈관성형술 또는 CABG 후 환자;
- 생존에 심각한 영향 동반 악성 종양;
- 혈소판 기능 영향 약물(아스피린, 클로피도그렐 및/또는 NSAID 포함) 지속 사용 또는 연구 시작 2주 후부터 연구 종료까지 항응고제 치료 >3일;
- 연구 시작 1주 이내 비타민 및 무기질 보충제 제외 모든 한약 또는 영양 보충제 사용;
- 현재 심각하거나 조절되지 않은 감염(CTC AE 등급 2 감염);
- HIV 감염 검사실 또는 임상적 증거, 이전 C형 간염 임상 병력, 이전 B형 간염 감염, 또는 스크리닝 시 활동성 간염/활동성 결핵. 스크리닝 검사실 검사에서 C형 간염 또는 B형 간염 감염 지시(HBsAg 양성 정의; 추가로 HBsAg 음성이지만 HBcAb 양성인 경우 HBsAb 상태 무관 HBV DNA 검사 필요, 양성인 경우 피험자 제외);
- 연구자 판단 하 안전성 또는 연구 절차 순응도 영향 가능 기타 의학적, 사회적, 심리적 요인으로 본 시험 부적합 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rhTPO 이중 투여 군 (A군)
rhTPO (선양 선샤인 제약 유한공사, 국가의약품감독관리국 비준번호 S20050048, 규격 15000U/ml), 시작 용량 600 IU/kg/d, 지속 피하 주사, 혈액 검사는 매주 모니터링하며, 혈소판 수치에 따라 용량을 조절합니다.
① PLT ≥ 50×10⁹/L로 연속 두 번 검사된 환자는 유지 치료로 전환하여 투여 빈도를 격일로 줄여 PLT를 50-150×10⁹/L로 유지합니다; ② 250×10⁹/L ≥ PLT > 150×10⁹/L일 때, rhTPO 용량을 300 IU/kg/d로 줄이고 격일 투여합니다; ③ PLT > 250×10⁹/L일 때, rhTPO 투여를 중단합니다.
PLT가 <100×10⁹/L로 떨어지면 환자는 rhTPO를 재개할 수 있습니다.
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rhTPO (Shenyang Sunshine Pharmaceutical Co., Ltd., 국내 의약품 허가번호 S20050048, 규격 15000U/ml), 시작 용량 600 IU/kg/d, 지속 피하 주사, 주간 혈액 검사 모니터링, 혈소판 수준에 따른 용량 조절.
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활성 비교기: EPAG-pfos 그룹 (그룹 B)
EPAG-pfos (심양 선샤인 제약 유한회사; 규격: 25 mg [C25H22N4O4로 계산])
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EPAG-PFOS (선양 선샤인 제약 유한회사; C₂₅H₂₂N₄O₄ 기준 25 mg)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 전환 후 6주 시점의 혈소판 반응률(RR): 혈소판 수치가 30×10⁹/L 이상, 기저 혈소판 수치 대비 최소 2배 증가, 그리고 출혈 징후가 없는 환자의 비율
기간: 치료 전환 후 6주차 (42일째, 방문 가능 기간: 41일째부터 43일째까지)
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이 1차 평가변수는 기준치 치료에서 본 연구의 중재 계획으로 전환한 후 6주차(±1일)에 "혈소판 반응" 기준을 충족한 환자의 비율로 정의되었습니다.
"혈소판 반응"은 다음의 세 가지 조건을 동시에 만족해야 합니다: 1) 혈소판 수 ≥ 30 × 10⁹/L; 2) 혈소판 수가 기준치에 비해 최소 두 배 이상 증가; 3) 의학적 중재가 필요하거나 임상적 의미가 있는 출혈 사건이 없음(WHO 출혈 등급 0-1).
계산식은 다음과 같습니다: (반응을 달성한 환자 수/분석 집단에 포함된 총 환자 수) × 100%.
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치료 전환 후 6주차 (42일째, 방문 가능 기간: 41일째부터 43일째까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6주차에 PLT ≥ 50×10⁹/L 이상인 환자의 비율
기간: 치료 전환 후 6주차 (42일차, 방문 기간 허용: 41일차부터 43일차까지)
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이 지표는 연구 중재 프로토콜로 전환한 후 조기에 임상적으로 유의미한 혈소판 수치 임계값에 도달한 환자의 비율을 평가합니다.
구체적인 정의는 다음과 같습니다: 치료 전환 후 6주차(41~43일의 방문 기간을 가진 42일차) 방문에서 측정된 혈소판 수가 ≥50×10⁹/L인 환자의 비율로, 프로토콜 분석 집단의 총 환자 수를 기준으로 합니다.
이 임계값(50×10⁹/L)은 일반적으로 자발적 출혈 위험을 현저히 감소시키는 것으로 간주되며, 치료 반응 평가의 중요한 기준 중 하나입니다.
계산 공식: (6주차 방문 시 혈소판 수 ≥50×10⁹/L인 환자 수 / 프로토콜 분석 집단에 부합하는 총 환자 수) × 100%.
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치료 전환 후 6주차 (42일차, 방문 기간 허용: 41일차부터 43일차까지)
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반응 시간 (TTR)
기간: 치료 전환 시작부터 첫 번째 PLT 수치가 ≥30×10⁹/L에 도달하기까지의 시간(일 단위)이 기록되었습니다. 허용된 방문 기간: 1일차부터 42일차까지.
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치료 전환 시작부터 첫 번째 PLT 수치가 30×10⁹/L 이상이 되는 시간(일 단위)이 기록되었다.
연구 종료 시까지 CR 또는 R을 달성하지 못한 환자의 경우, 마지막 유효성 평가 날짜를 검열된 날짜로 사용하였다.
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치료 전환 시작부터 첫 번째 PLT 수치가 ≥30×10⁹/L에 도달하기까지의 시간(일 단위)이 기록되었습니다. 허용된 방문 기간: 1일차부터 42일차까지.
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지속 반응률 (SRR)
기간: 치료 전환 후 6주 또는 12주째(42일 또는 85일, 방문 창 허용: 41~43일 또는 82~88일).
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초기 반응을 달성한 후 다른 ITP 치료 개입이나 응급 치료 없이 6주차 또는 12주차에 출혈 증상 없이 PLT > 30×10⁹/L를 유지하는 환자의 비율.
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치료 전환 후 6주 또는 12주째(42일 또는 85일, 방문 창 허용: 41~43일 또는 82~88일).
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각 방문 시점에서의 반응률(RR), PLT ≥ 50×10⁹/L 비율, 완전 반응률(CR, 즉 출혈 증상 없이 PLT ≥ 100×10⁹/L)
기간: 치료 전환 후 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12주차(프로토콜 방문 계획에 따라).
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이 지표는 치료 기간 및 추적 관찰 기간 동안 다양한 등급의 혈액학적 반응을 동적으로 평가하는 것을 목표로 합니다.
구체적인 정의는 다음과 같습니다: 1) 총 반응률: 혈소판 수가 ≥30×10⁹/L 이상이며, 기준치에 비해 최소 2배 이상 증가하고, 출혈 증상이 없는 환자의 비율로 정의됩니다.
2) 혈소판 수 ≥50×10⁹/L 이상인 환자의 비율: 해당 환자의 백분율로 정의됩니다.
3) 완전 관해율: 혈소판 수가 ≥100×10⁹/L 이상이며, 출혈 증상이 없는 환자의 비율로 정의됩니다.
위의 세 가지 비율은 각 예정된 방문 시점에서 별도로 계산됩니다.
각 비율의 분모는 해당 방문 시점에서 유효한 혈소판 수 및 출혈 평가 데이터를 가진 프로토콜 분석 세트의 총 환자 수입니다.
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치료 전환 후 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8, 10, 12주차(프로토콜 방문 계획에 따라).
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반응 지속 기간
기간: 첫 완전관해(CR/R) 달성일부터 연구 종료 방문 시점(12주차, 85일 ±3일) 또는 연구 조기 종료일까지.
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반응 지속 기간은 완전 관해(CR) 또는 반응(R)을 처음 달성한 시점부터 질병 재발, 연구 중단 또는 추적 관찰 소실 시점까지로 정의됩니다.
연구를 중단하거나 추적 관찰이 소실된 환자의 경우, 마지막 효능 평가 일자가 결과 사건으로 사용됩니다. 연구 종료 시점까지 재발이 관찰되지 않고 다양한 이유로 탈락한 환자의 경우, 마지막 효능 평가 일자가 중도 절단 데이터로 사용됩니다.
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첫 완전관해(CR/R) 달성일부터 연구 종료 방문 시점(12주차, 85일 ±3일) 또는 연구 조기 종료일까지.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 중대한 이상사례(SAE)의 발생률
기간: 첫 투여부터 마지막 투여 후 14일(약 2주)까지.
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치료 중 발생한 모든 이상반응 (혈전증, 간기능 이상, 발진 등을 포함하되 이에 국한되지 않음).
첫 투여 시작부터 마지막 투여 후 30일까지 심각한 이상반응을 경험한 환자의 비율.
심각한 이상반응의 정의는 ICH-GCP 지침을 따릅니다.
계산식은 다음과 같습니다: (SAE 환자 수/안전성 분석 집단의 총 환자 수) × 100%.
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첫 투여부터 마지막 투여 후 14일(약 2주)까지.
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출혈 사건
기간: 첫 연구 약물 투여부터 마지막 추적 관찰 종료 시점까지(최대 관찰 기간: 12주).
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이 지표는 치료 기간 및 추적 기간 동안 출혈 사건의 발생 및 심각도를 평가합니다.
다음 두 부분을 포함합니다: 1) 출혈 발생률: 첫 번째 투약 시작부터 마지막 추적 종료 시점까지 경증 및 중증을 포함한 모든 등급의 출혈 사건을 경험한 환자의 비율로 정의됩니다.
계산 공식은 다음과 같습니다: (출혈 사건이 1회 이상 발생한 환자 수/안전성 분석 집단의 총 환자 수) × 100%.
2) 출혈 점수: 각 출혈 사건은 세계보건기구의 출혈 등급 기준 및 ITP-BAT 출혈 점수를 사용하여 등급이 매겨집니다.
치료 기간 동안 각 환자의 최고 출혈 등급과 각 등급별 출혈 사건의 누적 발생률이 보고됩니다.
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첫 연구 약물 투여부터 마지막 추적 관찰 종료 시점까지(최대 관찰 기간: 12주).
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혈소판 수혈률
기간: 첫 번째 연구 약물 투여부터 마지막 추적 관찰 종료까지(최대 관찰 기간: 12주).
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연구 기간 동안 최소 1회 이상 혈소판 수혈이 필요한 환자의 비율.
수혈 기록은 의무기록을 바탕으로 하며, 각 수혈의 원인과 투여량을 기록합니다.
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첫 번째 연구 약물 투여부터 마지막 추적 관찰 종료까지(최대 관찰 기간: 12주).
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환자당 평균 혈소판 수혈 횟수
기간: 첫 번째 연구 약물 투여 시점부터 마지막 추적 관찰 종료 시점까지(최대 관찰 기간: 12주).
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연구 기간 동안 환자당 평균 혈소판 수혈 횟수로, 총 수혈 횟수를 총 연구 대상자 수로 나누어 계산합니다.
수혈 기록은 의무기록을 기반으로 하며, 각 수혈의 원인과 투여량을 문서화합니다.
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첫 번째 연구 약물 투여 시점부터 마지막 추적 관찰 종료 시점까지(최대 관찰 기간: 12주).
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환자별 평균 혈소판 수혈량
기간: 첫 연구용 약물 투여부터 마지막 추적 관찰 종료 시점까지(최대 관찰 기간: 12주).
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연구 기간 동안 환자당 평균 혈소판 수혈량으로, 총 수혈 단위를 총 연구 대상자 수로 나누어 계산합니다.
수혈 기록은 의무 기록을 기반으로 하며, 각 수혈의 원인과 투여량을 기록합니다.
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첫 연구용 약물 투여부터 마지막 추적 관찰 종료 시점까지(최대 관찰 기간: 12주).
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치료 후 삶의 질 점수
기간: 기준선(치료 전환 전), 치료 전환 중(1주차부터 6주차까지, 주 1회 평가), 치료 전환 후 12주차
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건강 관련 삶의 질은 EQ-5D-5L(EuroQol 5-Dimension 5-Level) 설문지를 사용하여 평가되었습니다.
유틸리티 점수 범위는 -0.391에서 1.000까지이며, 점수가 높을수록 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
치료 중 변화는 매주 평가되었으며, 기준 시점, 치료 종료 시점(6주), 추적 관찰 종료 시점(12주)에서의 점수 차이를 비교하였습니다.
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기준선(치료 전환 전), 치료 전환 중(1주차부터 6주차까지, 주 1회 평가), 치료 전환 후 12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 12일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IIT2026001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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재조합 인간 혈소판생성인자(rhTPO)에 대한 임상 시험
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The First Affiliated Hospital of Zhengzhou UniversityJiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.아직 모집하지 않음종양 치료 관련 혈소판 감소증
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Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.종료됨