HABIT-ILE + FST bij Kinderen met SMA: Voorlopige Effectiviteit
Haalbaarheid en voorlopige effectiviteit van HABIT-ILE + Functionele Krachttraining bij Kinderen met Spinale Spieratrofie (SMA): een Prospectieve Interventiestudie met één Groep.
Studie Overzicht
Toestand
Toestand
Conditie
Conditie
Interventie / Behandeling
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Inschrijving
Fase
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
Studiecontact
- Naam: Andrew M Gordon, PhD
- Telefoonnummer: +1(212) 678-3332
- E-mail: ag275@tc.columbia.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Astrid Carton de Tournai, PhD
- E-mail: apc2187@tc.columbia.edu
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Werving
- Center for Cerebral Palsy Research, Teachers College, Columbia University
-
Contact:
- Astrid Carton de Tournai, PhD
- Telefoonnummer: (212) 678-3332
- E-mail: cpresearch@tc.columbia.edu
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Insluitingscriteria:
- Een bevestigde SMA-diagnose hebben
- 5-17 jaar oud zijn
- Alle voor- en na-interventiebeoordelingen voltooien
- Engels begrijpen en spreken
- Instructies kunnen opvolgen zonder grote cognitieve of gedragsproblemen
- Een stabiele dosis ziekte-modificerende therapie (DMT) hebben ontvangen voor ≥6 maanden
- Geclassificeerd zijn als zittend of lopend (SMA type 2 of 3) met ondersteunde staande mogelijkheid (score ≥1 op Item 18 van de HFMSE) zonder KAFO's, AFO's of externe staande hulpmiddelen
Uitsluitingscriteria:
- Orthopedische chirurgie in het afgelopen jaar
- Nieuwe farmaceutische behandeling tijdens de studie
- Gelijktijdige deelname aan een andere klinische studie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Aantal wapens
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / ArmDeelnemersgroep / Arm |
Interventie / BehandelingInterventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HABIT-ILE + FST
Deelnemers krijgen een gecombineerde interventie bestaande uit Hand-Arm Bimanual Intensive Therapy Including Lower Extremities (HABIT-ILE) en Functionele Krachttraining (FST).
Beide componenten worden aangeboden als een geïntegreerd, intensief motorisch leerprogramma gericht op het verbeteren van de functie van de bovenste en onderste ledematen bij kinderen met SMA.
De proefpersoon zal deelnemen aan een HABIT-ILE + FST-kampformaat gedurende 6 uur/dag over een periode van 3 weken.
|
Doelgerichte, taakspecifieke training voor zowel de bovenste als onderste extremiteit, en houdingscontrole met gerichte versterkende oefeningen om motorische controle te verbeteren en het behalen van functionele doelen te vergemakkelijken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hammersmith Functionele Motorische Schaal - Uitgebreid (HFMSE)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Basislijn, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Gross motor function measure; bereik: 0 tot 66; hogere scores duiden op betere motorische functie
|
3 beoordelingen: Basislijn, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Haalbaarheidsvragenlijst
Tijdsspanne: Onmiddellijk na de interventie
|
Houdbaarheidsvragenlijst ingevuld door zowel het kind als de ouders om de aanvaardbaarheid van de interventie te beoordelen (inclusief kindtevredenheid en fysiek comfort, en ouderfeedback), alsmede de vraag ernaar en de praktische uitvoerbaarheid.
|
Onmiddellijk na de interventie
|
|
Dagelijkse activiteitenlogboeken
Tijdsspanne: Elke dag tijdens de interventie (geëvalueerd gedurende maximaal 15 weken)
|
Implementeerbaarheidsmaat
|
Elke dag tijdens de interventie (geëvalueerd gedurende maximaal 15 weken)
|
|
Oppervlakte-elektromyografie (sEMG)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
Oppervlakte-elektromyografie (sEMG) zal worden geregistreerd van spieren in beide onderste ledematen om revalidatie-geïnduceerde neuroplasticiteit en neuromusculaire aanpassingen te beoordelen, inclusief spiervermoeibaarheid en motorische eenheidswerving, tijdens gestandaardiseerde uithoudingsvermogentaken.
|
3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
|
Revised Upper Limb Module (RULM)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
Functiemeting bovenste ledematen; bereik: 0 tot 37; hogere scores duiden op betere functie van de bovenste ledematen
|
3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
|
Endurance Shuttle box and blocks test (ESBBT)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Handvaardigheid en uithoudingsvermogen/vermoeibaarheid van de bovenste extremiteit; bereik: 0 tot 20 minuten (tijd tot beperking); hogere tijden komen overeen met beter uithoudingsvermogen
|
3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
|
6-Minuten Loop Test (6MLT)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Basislijn, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Maat voor loopuithoudingsvermogen; bereik: 0 meter tot de maximale afstand die de deelnemer in 6 minuten kan lopen; langere afstanden weerspiegelen beter loopvermogen en uithoudingsvermogen.
|
3 beoordelingen: Basislijn, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
|
10 Meter Loop Test (10MWT)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
Beoordeelt loopsnelheid door de tijd te registreren die nodig is om 10 meter te lopen, wat vervolgens wordt uitgedrukt in meters per seconde.
Scores variëren van 0 m/s (niet in staat om te lopen) tot ongeveer 2 m/s bij gezonde personen.
Een hogere loopsnelheid weerspiegelt een betere ambulatoire functie.
|
3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
|
Timed Up and Go (TUG)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
Functionele mobiliteit en dynamische balansmeting.
De TUG meet de tijd die nodig is om op te staan uit een stoel, 3 meter te lopen, om te draaien, terug te keren en te gaan zitten.
Het resultaat wordt uitgedrukt in seconden, waarbij lagere tijden betere functionele mobiliteit en balans weerspiegelen.
|
3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
|
30-Second Zit-Sta Test (30STS)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
Meting van kracht en uithoudingsvermogen van de onderste ledematen; bereik: 0 (niet in staat om te staan) tot hogere waarden die betere kracht en uithoudingsvermogen van de onderste ledematen weerspiegelen
|
3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
|
Trunk Control Measurement Scale (TCMS)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Statische en dynamische rompcontrolemaat; bereik: 0 tot 58 punten; hogere scores duiden op betere rompcontrole
|
3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
|
Spinale Spieratrofie EFFORT (SMA EFFORT)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
Vragenlijst voor waargenomen fysieke vermoeibaarheid (vanaf 12 jaar); verschillende subschalen; hogere scores wijzen op grotere waargenomen vermoeidheid
|
3 beoordelingen: Baseline, direct na de interventie, 3 maanden follow-up
|
|
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Tijdsspanne: 3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Interview van beroepsmatige prestaties en tevredenheid; bereik: 1 tot 10 voor elk item, waarbij hogere scores betere prestaties of grotere tevredenheid aangeven.
|
3 beoordelingen: Uitgangswaarde, direct na de interventie, follow-up na 3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Mercuri E, Finkel RS, Muntoni F, Wirth B, Montes J, Main M, Mazzone ES, Vitale M, Snyder B, Quijano-Roy S, Bertini E, Davis RH, Meyer OH, Simonds AK, Schroth MK, Graham RJ, Kirschner J, Iannaccone ST, Crawford TO, Woods S, Qian Y, Sejersen T; SMA Care Group. Diagnosis and management of spinal muscular atrophy: Part 1: Recommendations for diagnosis, rehabilitation, orthopedic and nutritional care. Neuromuscul Disord. 2018 Feb;28(2):103-115. doi: 10.1016/j.nmd.2017.11.005. Epub 2017 Nov 23.
- Bleyenheuft Y, Ebner-Karestinos D, Surana B, Paradis J, Sidiropoulos A, Renders A, Friel KM, Brandao M, Rameckers E, Gordon AM. Intensive upper- and lower-extremity training for children with bilateral cerebral palsy: a quasi-randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2017 Jun;59(6):625-633. doi: 10.1111/dmcn.13379. Epub 2017 Jan 30.
- Bleyenheuft Y, Gordon AM. Hand-arm bimanual intensive therapy including lower extremities (HABIT-ILE) for children with cerebral palsy. Phys Occup Ther Pediatr. 2014 Nov;34(4):390-403. doi: 10.3109/01942638.2014.932884. Epub 2014 Oct 1.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Studie start
Primaire voltooiing (Geschat)
Primaire voltooiing
Studie voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Eerst geplaatst
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update geplaatst
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
Andere studie-ID-nummers
- 25-429-2
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .