Een prospectieve open-label studie van Aripiprazol bij het Fragiele X-syndroom
29 maart 2017 bijgewerkt door: Indiana University School of Medicine
Aripiprazol bij het Fragiele X-syndroom
Het doel van deze studie is het bepalen van de effectiviteit en verdraagbaarheid van aripiprazol bij de behandeling van kinderen en adolescenten met het Fragiele X-syndroom.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze prospectieve, open-label onderzoeksopzet van 12 weken werd gekozen om pilootgegevens te verzamelen voor mogelijke toekomstige grootschalige, dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoeken naar het Fragile X-syndroom.
Onze hypothese is dat aripiprazol effectief zal zijn bij het verminderen van agressie, SIB, agitatie en storend repetitief gedrag dat vaak wordt waargenomen bij personen met het Fragiele X-syndroom. We veronderstellen ook dat aripiprazol goed verdragen zal worden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen tussen de 5 en 35 jaar en
- Lichaamsgewicht groter dan of gelijk aan 15 kg
- Bevestigde diagnose van het Fragiele X-syndroom op basis van genetische testresultaten.
- Ambulante patiënten.
- Vrij van psychotrope medicatie gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de screening van laboratoriumtests en elektrocardiogram. (Behalve 5 weken voor fluoxetine en 4 weken voor alle typische en atypische antipsychotica die gedurende een periode van ten minste 4 weken zijn toegediend.) Uitzonderingen op de medicatievrije status zijn medicijnen die voor het slapen gaan worden gegeven en gericht zijn op slapeloosheid. Dergelijke geneesmiddelen kunnen melatonine, clonidine, chloraalhydraat, difenhydramine, ramelteon, benzodiazepines of andere sedativa-hypnotica zijn.
- Clinical Global Impression Scale Severity score (CGI-S) van groter dan of gelijk aan 4 (Matig ziek)
- Een score groter dan of gelijk aan 18 op de subschaal Prikkelbaarheid van de Afwijkende gedragschecklist (ABC) bij scherm en basislijn.
- Geestelijke leeftijd van meer dan of gelijk aan 18 maanden zoals gemeten door de Wechsler-, herziene Leiter- of Mullen-tests
- Elke proefpersoon moet in goede lichamelijke gezondheid verkeren, zoals bepaald door screeningprocedures, waaronder een gedetailleerde medische geschiedenis, volledig lichamelijk en neurologisch onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- DSM-IV-diagnose van schizofrenie, een andere psychotische stoornis, bipolaire stoornis of alcohol- of ander middelenmisbruik in de afgelopen 6 maanden.
- Een significante medische aandoening zoals hart-, lever-, nier- of longziekte, of een actief behandelde epileptische aandoening, zoals vastgesteld door anamnese, lichamelijk onderzoek of laboratoriumonderzoek.
- Proefpersonen met een instabiele epileptische aandoening worden uitgesloten.
- Vrouwtjes met een positieve urine-zwangerschapstest.
- Bewijs van een eerdere adequate proef met aripiprazol (gedefinieerd als een duur van meer dan of gelijk aan 2 weken bij een dosis van ten minste 5 mg per dag). Als er geen bewijs is van een eerdere adequate proef met aripiprazol, moeten proefpersonen gedurende ten minste 2 weken voorafgaand aan de baseline medicatievrij zijn.
- Bewijs van overgevoeligheid voor aripiprazol (gedefinieerd als een allergische reactie [bijv. huiduitslag] of mogelijk ernstige bijwerking [bijv. significante tachycardie]).
- Geschiedenis van het maligne neurolepticasyndroom.
- Proefpersonen die, naar de mening van de onderzoeker, op een andere manier ongeschikt zijn om deel te nemen aan dit onderzoek, inclusief het om welke reden dan ook niet kunnen voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Aripiprazol
|
Alle proefpersonen zullen gedurende de eerste week aanvankelijk 2,5 mg/dag aripiprazol krijgen.
De dosering kan worden verhoogd tot maximaal 20 mg/dag gedurende 8 weken.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Checklist afwijkend gedrag
Tijdsspanne: Verkregen bij baseline en week 12
|
De Afwijkende gedragschecklist (ABC) is een maatstaf van 58 items voor onaangepast gedrag en wordt gebruikt als maatstaf voor de effecten van geneesmiddelen.
Het ABC heeft 5 subschalen: sociale terugtrekking (16 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 48 (ernstig), prikkelbaarheid (15 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 45 (ernstig), ongepaste spraak (4 items). ) variërend van 0 (helemaal niet) tot 12 (ernstig), Hyperactiviteit (16 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 48 (ernstig) en Stereotypie (7 items) variërend van 0 (helemaal niet) tot 21 (streng).
Items worden gescoord van 0 (helemaal niet) tot 3 (ernstig).
|
Verkregen bij baseline en week 12
|
|
Klinische algemene indrukken - Ernst
Tijdsspanne: Verkregen bij baseline en week 12
|
De Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) is een 7-puntsschaal die vereist dat de clinicus de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de eerdere ervaring van de clinicus met patiënten met dezelfde diagnose.
Rekening houdend met de totale klinische ervaring, wordt een patiënt beoordeeld op de ernst van de psychische aandoening op het moment van beoordeling 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline geestesziek; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek.
|
Verkregen bij baseline en week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De Yale-Brown Obsessief-compulsieve schaal van de kinderen
Tijdsspanne: Verkregen bij baseline en week 12
|
De CY-BOCS PDD is gebruikt in een grootschalige klinische behandelingsstudie van repetitief gedrag bij idiopathische ASS.
CYBOCS-PDD-scores variëren van 0 tot 20 en meten repetitief/compulsief gedrag en niet obsessies.
Een hogere score duidt op een slechter resultaat.
|
Verkregen bij baseline en week 12
|
|
Schaal voor sociale responsiviteit
Tijdsspanne: Verkregen bij baseline en week 12
|
De SRS met 65 items is een gestandaardiseerde maat voor de kernsymptomen van autisme.
Elk item wordt gescoord op een 4-punts Likertschaal.
De score van elk afzonderlijk item wordt opgeteld om een totale ruwe score te creëren.
De resultaten van de totaalscores zijn als volgt: 0-62: Binnen normale grenzen 63-79: Lichte stoornis 80-108: Matige stoornis 109-149: Ernstige stoornis
|
Verkregen bij baseline en week 12
|
|
De Vineland Adaptieve Gedragsschalen
Tijdsspanne: Scherm bezoek
|
Vineland Adaptive Behavior Scales zijn een valide en betrouwbare test om iemands aanpassingsniveau van functioneren te meten.
Vineland-II vormt een hulpmiddel bij het diagnosticeren en classificeren van verstandelijke en ontwikkelingsstoornissen en andere stoornissen, zoals autismespectrumstoornissen en ontwikkelingsachterstanden.
De inhoud en schalen zijn georganiseerd binnen een structuur van 4 domeinen: Communicatie, Dagelijks Leven, Socialisatie en Motorische Vaardigheden.
De samengestelde standaardscore voor adaptief gedrag wordt berekend uit de som van de standaardscores van de domeinen en omgezet in de samengestelde standaardscore voor adaptief gedrag.
Hogere scores duiden op een hoger adaptief niveau van functioneren.
|
Scherm bezoek
|
|
De subschalen voor onaangepast gedrag van Vineland
Tijdsspanne: Week 12
|
De Vineland Adaptive Behavior Scales bevatten een optionele maladaptieve gedragsindex met 27 items.
De onaangepaste gedragsindex is een samenstelling van internaliserend, externaliserend en ander ongewenst gedrag dat het adaptieve functioneren van het individu kan verstoren.
De subschaal Onaangepast gedrag levert ruwe scores op (0-27).
|
Week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Craig A. Erickson, MD, Indiana University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2010
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 januari 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 januari 2007
Eerst geplaatst (Schatting)
11 januari 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 april 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 maart 2017
Laatst geverifieerd
1 maart 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Chromosoomaandoeningen
- Seksuele chromosoomaandoeningen
- Syndroom
- Fragile X-syndroom
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Neurotransmitter agenten
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Depressiva van het centrale zenuwstelsel
- Antipsychotica
- Rustgevende agenten
- Psychotrope medicijnen
- Serotonine agenten
- Antidepressiva
- Dopamine-agonisten
- Dopamine-agenten
- Serotonine 5-HT1-receptoragonisten
- Serotoninereceptoragonisten
- Serotonine 5-HT2-receptorantagonisten
- Serotonine-antagonisten
- Dopamine D2-receptorantagonisten
- Dopamine-antagonisten
- Aripiprazol
Andere studie-ID-nummers
- 0609-22
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .