Studie ter evaluatie van BeneFIX bij patiënten met hemofilie B, eerder behandeld met plasma-afgeleide factor IX
6 juni 2011 bijgewerkt door: Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
Geherformuleerde BeneFIX-werkzaamheid en veiligheid na conversie van een pdFIX
Het doel van deze studie is om gegevens te verzamelen rond de periode van de conversie van plasma-afgeleide Factor IX (pdFIX) naar BeneFIX.
De belangrijkste verzamelde informatie is: een retrospectieve geschiedenis van de bloedingen in de periode van 3 maanden vóór de conversie, het herstel met pdFIX vlak voor de conversie en met BeneFIX net na de conversie, en een prospectieve geschiedenis van de bloedingen in de 3 maand periode na de omzetting.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De overstap naar BeneFIX is al besloten door de onderzoeker.
Patiënten worden gevolgd tot 3 maanden na de overstap.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Le kremlin Bicetre, Frankrijk, 94275
- Dr. Lambert
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- Pr Chambost
-
Montmorency, Frankrijk, 95160
- Dr. Hassoun
-
Montpellier, Frankrijk, 34291
- Pr Schved
-
Paris, Frankrijk, 75743
- Dr. Rothschild
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- Dr. Duillet
-
Rouen, Frankrijk, 76031
- Dr. Borg
-
Tours, Frankrijk, 37044
- Pr Gruel
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Matig tot ernstige hemofilie B-patiënt (FIX-activiteit < of gelijk aan 2%) voor wie de overstap van pdFIX naar BeneFIX al is beslist door de onderzoeker
- Eerder behandelde patiënten (PTP) met > of gelijk aan 150 ED voor een FIX-product
- Mannelijke patiënten, > of gelijk aan 12 jaar
- Absoluut aantal CD4's > of gelijk aan 300/microL
- Normaal aantal bloedplaatjes (> of gelijk aan 100.000/microL)
- Patiënt bloedt niet en heeft binnen vijf (5) dagen na herstel geen stollings-FIX gekregen
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan deelname aan de studie (voor patiënten < 18 jaar, handtekening van de ouders of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon verkregen voorafgaand aan deelname aan de studie)
Uitsluitingscriteria
- Elke andere bekende bloedingsstoornis naast hemofilie B
- Voorgeschiedenis van of huidige detecteerbare factor IX-remmer (> of gelijk aan 0,6 BU volgens Bethesda-remmerassay)
- Geschiedenis van anafylaxie voor een stollingsfactor IX
- Patiënt met een bekende overgevoeligheid voor hamstereiwit
- Patiënt met een overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen
- Patiënt kan gedurende ten minste 5 dagen niet zonder FIX-substitutietherapie zonder bloedingen Patiënt met lever- of nierfunctiestoornis (ALAT [SGPT] en ASAT [SGOT] > 5 x bovengrens van normaal (ULN), totaal bilirubine > 20 mg/l, albumine < 25 g/l, protrombinetijd > 1,25 x ULN, serumcreatinine > 1,25 x ULN)
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat in de afgelopen 30 dagen
- Elke omstandigheid die, naar het oordeel van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek niet aan te raden maakt
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 1
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat werkzaamheid rapporteert
Tijdsspanne: 4 maanden
|
Klinische werkzaamheid werd gemeten aan de hand van aantal/locatie van bloedingsepisodes, aantal injecties per bloeding, factor IX-consumptie, globale beoordeling van werkzaamheid door onderzoeker en patiënt; biologische werkzaamheid (herstel) met BeneFIX werd gemeten net na conversie.
|
4 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2008
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2009
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2009
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 september 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 september 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
9 september 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
8 juni 2011
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 juni 2011
Laatst geverifieerd
1 juni 2011
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 3090X1-4405
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .