Werkzaamheid en veiligheid van Panobinostat (LBH589) bij patiënten met refractaire de novo of secundaire acute myeloïde leukemie (AML)
8 januari 2017 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een fase II-studie van oraal monotherapie Panobinostat bij patiënten met refractaire de novo of secundaire acute myeloïde leukemie (AML)
Deze studie was bedoeld om de werkzaamheid en veiligheid van oraal panobinostat als monotherapie te evalueren bij patiënten met refractaire de novo of refractaire secundaire AML.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
59
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Australië, 2250
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australië, 4029
- Novartis Investigative Site
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australië, 5000
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Fitzroy, Victoria, Australië, 3065
- Novartis Investigative Site
-
Parkville, Victoria, Australië, 3002
- Novartis Investigative Site
-
Prahran, Victoria, Australië, 3181
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brugge, België, 8000
- Novartis Investigative Site
-
Gent, België, 9000
- Novartis Investigative Site
-
Liege, België, 4000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Frankfurt, Duitsland, 60590
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Koeln, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bobigny Cedex, Frankrijk, 93009
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier cedex 5, Frankrijk, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Frankrijk, 44035
- Novartis Investigative Site
-
Paris Cedex 4, Frankrijk, 75181
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse cedex 9, Frankrijk, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
RM
-
Roma, RM, Italië, 00161
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italië, 00133
- Novartis Investigative Site
-
-
UD
-
Udine, UD, Italië, 33100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Balcova / Izmir, Kalkoen, 35340
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Korea
-
Seoul, Korea, Korea, republiek van, 06591
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Lima
-
Surquillo, Lima, Peru, 34
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08041
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Hospitalet de LLobregat, Catalunya, Spanje, 08907
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L7 8XP
- Novartis Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Novartis Investigative Site
-
-
Scotland
-
Aberdeen, Scotland, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
- Novartis Investigative Site
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
- University of Chicago Medical Center Dept. of U. of Chicago Hosp(3)
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
- Nebraska Methodist Hospital Nebraska Methodist Hospital(2)
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 10030
- North Shore University Hospital North Shore Univ
-
NY, New York, Verenigde Staten, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center Dept. of MSKCC (2)
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health Sciences University Dept. of OHSU (2)
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center Dept of Simmons Cancer Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030-4009
- University of Texas/MD Anderson Cancer Center Dept of MD Anderson (14)
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland, 3010
- Novartis Investigative Site
-
Zürich, Zwitserland, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming voorafgaand aan studiespecifieke screeningprocedures
- Levensverwachting van ≥ 60 dagen
- Eastern Cooperative Group (ECOG) prestatiestatus ≤ 2
- Refractaire AML met bevestigde initiële diagnose van de novo AML (exclusief APL) - OF- Refractaire AML met bevestigde initiële diagnose van AML (exclusief APL) secundair aan AHD of MDS met een van beide voorafgaande aandoeningen aan AML (MDS/AHD)
- Negatieve serumzwangerschapstest (binnen 7 dagen na eerste dosis)
- Negatieve urine-zwangerschapstest vlak voor de eerste dosis
Uitsluitingscriteria:
- HIV bekend
- Psychische stoornis die het vermogen belemmerde om het onderzoek te begrijpen en geïnformeerde toestemming te geven, en/of van invloed zou zijn op deelname aan het onderzoek of de follow-up
- Gelijktijdig gebruik van medicijnen die het QT-interval kunnen verlengen of Torsade de Pointes kunnen induceren
- Vrouwelijke patiënten die zwanger waren of borstvoeding gaven of patiënten in de vruchtbare leeftijd die niet bereid waren om een anticonceptiemethode met dubbele barrière te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Mannelijke patiënten van wie de seksuele partner(s) vrouwen in de vruchtbare leeftijd waren die niet bereid waren om tijdens het onderzoek en gedurende 3 maanden na het einde van de behandeling een dubbele anticonceptiemethode te gebruiken, waarvan er één een condoom omvatte
- Patiënt kan geen capsules slikken
- Patiënten met een gestoord gastro-intestinaal systeem dat de vertering en absorptie van panobinostat kan verstoren
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Laag A
patiënten met refractaire acute myeloïde leukemie (AML), aanvankelijk gediagnosticeerd als de novo AML, kregen 60 mg panobinostat per dag op drie onderbroken dagen per week.
|
|
|
Experimenteel: Stratum B
patiënten met refractaire AML die aanvankelijk werd gediagnosticeerd als AML secundair aan myelodysplastisch syndroom (MDS)/antecedent hematologische stoornis (AHD) kregen 60 mg panobinostat per dag op drie onderbroken dagen per week.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beste reactie volgens de beoordeling van de onderzoeker door Stratum (FAS)
Tijdsspanne: 6 behandelingscycli met een behandelingscyclus van 28 dagen (dag 168)
|
Respons op behandeling werd gedefinieerd als percentage complete remissie (CRR).
CRR is complete remissie (CR) en morfologische CR met onvolledig herstel van het bloedbeeld (residuele neutropenie of trombocytopenie) (CRi).
Om te stoppen of door te gaan met fase 2 van een bepaald stratum van het Simon's optimale 2-traps ontwerp was gebaseerd op het aantal patiënten met CR/CRi en een veiligheidsevaluatie van de patiënten uit stadium 1 in dat stratum.
Als vroege resultaten duidelijk aangaven dat het medicijn niet actief was of verder onderzoek waard was, zou de inschrijving van dat specifieke stratum worden beëindigd.
CR en CRi werden door de onderzoeker beoordeeld volgens de IWG-responscriteria voor AML (Cheson et al 2003).
Volgens het protocol zouden we doorgaan naar stadium II als ≥ 4 van de 26 patiënten die deelnamen aan stadium I een CR of een CRi hadden.
Per waargenomen respons was er slechts 1 patiënt met CR/CRi in stratum A en 2 patiënten met CR/CRi in stratum B.
|
6 behandelingscycli met een behandelingscyclus van 28 dagen (dag 168)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gedeeltelijke respons gemeten in laag A en B
Tijdsspanne: 6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
Zoals vooraf gedefinieerd in het protocol van de studie, werd stadium II niet nagestreefd wegens gebrek aan activiteit (aan het einde van stadium I minder dan 4 patiënten in elk stratum met CR/CRi)
|
6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
|
Tijd tot remissie gemeten in stratum A en B
Tijdsspanne: 6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
|
|
Duur van remissie gemeten in stratum A en B
Tijdsspanne: 6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
|
|
Gebeurtenisvrije overleving gemeten in stratum A en B
Tijdsspanne: 6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
|
|
Totale overleving gemeten in laag A en B
Tijdsspanne: 6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
6 behandelingscycli (28 dagen/behandelingscyclus)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 augustus 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 maart 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 april 2009
Eerst geplaatst (Schatting)
13 april 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 februari 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 januari 2017
Laatst geverifieerd
1 januari 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CLBH589B2213
- 2008-002983-32 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .