Farmacokinetische studie van ADVATE 3000 IE bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Inclusiecriteria:

• Deelnemer is op het moment van screening tussen de 18 en 65 jaar
• Deelnemer heeft ondertekende geïnformeerde toestemming gegeven
• Deelnemer heeft ernstige hemofilie A, gedefinieerd door een baseline FVIII-niveau < 1% van normaal, zoals getest bij screening in het centrale laboratorium
• Het gewicht van de deelnemer ligt tussen de 55-65 kg
• De deelnemer was eerder behandeld met FVIII-concentraat(s) gedurende minimaal 150 blootstellingsdagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
• Als Deelnemer hiv-positief is, moet hij immunocompetent zijn zoals bepaald met een CD4-telling ≥ 200 cellen/mm³ (CD4-telling bij screening)
• Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft bij screening een detecteerbare FVIII-remmer, met een titer ≥ 0,4 Bethesda-eenheid (BU) (Nijmegen-modificatie van de Bethesda-assay) gemeten in het centraal laboratorium
• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van FVIII-remmers met een titer ≥ 0,4 BU (volgens de Nijmeegse assay) of ≥ 0,5 BU (volgens de Bethesda-assay) op enig moment voorafgaand aan de screening
• Deelnemer heeft een operatie ondergaan binnen 21 dagen voorafgaand aan de screening of binnen 6 weken voorafgaand aan de verwachte eerste farmacokinetische (PK) infusie
• Deelnemer heeft een abnormale nierfunctie (serumcreatinine > 1,5 mg/dL)
• Deelnemer heeft een actieve leveraandoening (alanine aminotransferase (ALT) of aspartaat aminotransferase (AST) niveaus >5 keer de bovengrens van normaal)
• Deelnemer heeft een ernstige chronische leveraandoening zoals blijkt uit, maar is niet beperkt tot, een van de volgende: International Normalised Ratio (INR) > 1,4, hypoalbuminemie, hypertensie van de poortader inclusief de aanwezigheid van anders onverklaarbare splenomegalie, en voorgeschiedenis van slokdarmvarices
• Deelnemer heeft klinisch en/of laboratoriumbewijs van abnormale hemostase door andere oorzaken dan hemofilie A (bijv. chronische leverziekte in een laat stadium, immuuntrombocytopenie purpura)
• Deelnemer krijgt momenteel, of zal in de loop van de klinische studie een immunomodulerend geneesmiddel krijgen, anders dan antiretrovirale chemotherapie (bijv. alfa-interferon of corticosteroïden in een dosis equivalent aan hydrocortison van meer dan 10 mg/dag)
• Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor eiwitten van muizen of hamsters
• Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct of onderzoekshulpmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct of onderzoekshulpmiddel in de loop van dit klinische onderzoek
• Deelnemer wordt door de onderzoeker geïdentificeerd als niet in staat of niet bereid om mee te werken aan onderzoeksprocedures
• Deelnemer is lid van het team dat deze klinische studie uitvoert of heeft een afhankelijke relatie met een van de leden van het onderzoeksteam. Afhankelijke relaties omvatten naaste familieleden (dwz kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen of ouders), evenals werknemers van de onderzoeker of locatiepersoneel dat de klinische studie uitvoert.