Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie ADA-deficiëntie

11 september 2015 bijgewerkt door: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Fase I gentherapieprotocol voor adenosinedeaminasedeficiëntie

Adenosinedeaminasedeficiëntie is een erfelijke aandoening die resulteert in ernstige afwijkingen van het immuunsysteem en waardoor kinderen niet in staat zijn om infecties te bestrijden. Deze proef heeft tot doel patiënten met adenosinedeaminasedeficiëntie te behandelen met behulp van gentherapie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die geen humaan leukocytenantigeen (HLA)-genotypisch identieke beenmergdonor OF fenotypisch overeenkomende familie of niet-verwante donor hebben EN die onvolledige immuunreconstitutie vertonen op polyethyleenglycol-gemodificeerde adenosinedeaminase (PEG-ADA)-enzymsubstitutietherapie (gedefinieerd door absolute CD4+-telling <300 cellen/mm3 en die immunoglobulinesubstitutietherapie krijgen)
  2. Diagnose van ADA-SCID (ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) als gevolg van adenosinedeaminase (ADA) bevestigd door DNA-sequencing OF door bevestigde afwezigheid van <3% van ADA enzymatische activiteit in perifeer bloed of (voor neonaten) in navelstrengbloederytrocyten en/ of leukocyten of in gekweekte foetale cellen afkomstig van een vlokkenbiopsie of vruchtwaterpunctie, voorafgaand aan instelling van PEG-ADA-substitutietherapie
  3. Ouder/voogd/patiënt ondertekende geïnformeerde toestemming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Intraveneuze infusie van getransduceerde cellen
Biologisch: Intraveneuze infusie van getransduceerde cellen
Intraveneuze infusie van getransduceerde cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immunologische reconstitutie
Tijdsspanne: 5 jaar
Meting van immunologische reconstitutie en metabole correctie. 5 jaar follow-up van de laatste patiënt die voor de studie was ingeschreven
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 5 jaar
Incidentie van bijwerkingen. 5 jaar follow-up van de laatste patiënt die voor de studie was ingeschreven
5 jaar
Moleculaire karakterisering van genoverdracht
Tijdsspanne: 5 jaar
Moleculaire karakterisering van genoverdracht. 5 jaar follow-up van de laatste patiënt die voor de studie was ingeschreven
5 jaar
Normalisatie van voedingsstatus, groei en ontwikkeling
Tijdsspanne: 5 jaar
Normalisatie van voedingsstatus, groei en ontwikkeling. 5 jaar follow-up van de laatste patiënt die voor de studie was ingeschreven
5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2003

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 januari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 januari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

19 januari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 september 2015

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 03MI14

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren