Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niedobór ADA terapii genowej

11 września 2015 zaktualizowane przez: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Faza I Protokół terapii genowej niedoboru deaminazy adenozyny

Niedobór deaminazy adenozyny jest chorobą dziedziczną, która powoduje poważne nieprawidłowości w układzie odpornościowym i uniemożliwia dzieciom zwalczanie infekcji. To badanie ma na celu leczenie pacjentów z niedoborem deaminazy adenozyny za pomocą terapii genowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, u których brak jest dawcy szpiku kostnego o identycznym genotypie z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) LUB osoby z rodziny dopasowanej fenotypowo lub dawcy niespokrewnionego ORAZ u których występuje niepełna rekonstytucja immunologiczna po zastosowaniu enzymatycznej terapii zastępczej deaminazą adenozynową modyfikowaną glikolem polietylenowym (PEG-ADA) (zdefiniowana na podstawie bezwzględnej liczby CD4+ <300 komórek/mm3 i które kontynuują immunoglobulinową terapię zastępczą)
  2. Rozpoznanie ADA-SCID (ciężki złożony niedobór odporności (SCID) spowodowany deaminazą adenozyny (ADA) potwierdzony sekwencjonowaniem DNA LUB potwierdzonym brakiem <3% aktywności enzymatycznej ADA we krwi obwodowej lub (w przypadku noworodków) w erytrocytach krwi pępowinowej i/ lub leukocytów lub w hodowlach komórek płodowych pochodzących z biopsji kosmówki kosmówki lub amniopunkcji przed rozpoczęciem terapii zastępczej PEG-ADA
  3. Świadoma zgoda podpisana przez rodzica/opiekuna/pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Infuzja dożylna transdukowanych komórek
Biologiczny: Infuzja dożylna transdukowanych komórek
Infuzja dożylna transdukowanych komórek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rekonstytucja immunologiczna
Ramy czasowe: 5 lat
Pomiar rekonstytucji immunologicznej i korekty metabolicznej. 5-letnia obserwacja ostatniego pacjenta włączonego do badania
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: 5 lat
Częstość występowania działań niepożądanych. 5-letnia obserwacja ostatniego pacjenta włączonego do badania
5 lat
Charakterystyka molekularna transferu genów
Ramy czasowe: 5 lat
Charakterystyka molekularna transferu genów. 5-letnia obserwacja ostatniego pacjenta włączonego do badania
5 lat
Normalizacja stanu odżywienia, wzrostu i rozwoju
Ramy czasowe: 5 lat
Normalizacja stanu odżywienia, wzrostu i rozwoju. 5-letnia obserwacja ostatniego pacjenta włączonego do badania
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2003

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 stycznia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 stycznia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 stycznia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

14 września 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2015

Ostatnia weryfikacja

1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 03MI14

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Infuzja dożylna transdukowanych komórek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj