Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Gentherapie ADA-Mangel

11. September 2015 aktualisiert von: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Phase-I-Gentherapieprotokoll für Adenosin-Desaminase-Mangel

Adenosin-Desaminase-Mangel ist eine Erbkrankheit, die zu schweren Anomalien des Immunsystems führt und Kinder unfähig macht, Infektionen zu bekämpfen. Diese Studie zielt darauf ab, Patienten mit Adenosin-Desaminase-Mangel mittels Gentherapie zu behandeln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten, denen ein menschliches Leukozytenantigen (HLA) fehlt – genotypisch identischer Knochenmarkspender ODER phänotypisch übereinstimmender Familienmitglieder oder nicht verwandter Spender UND die eine unvollständige Immunrekonstitution unter einer Enzymersatztherapie mit Polyethylenglycol-modifizierter Adenosindeaminase (PEG-ADA) zeigen (definiert durch absolute CD4+-Zellzahl). < 300 Zellen/mm3 und die weiterhin eine Immunglobulin-Ersatztherapie erhalten)
  2. Diagnose von ADA-SCID (schwerer kombinierter Immundefekt (SCID) aufgrund von Adenosindeaminase (ADA), bestätigt durch DNA-Sequenzierung ODER durch bestätigtes Fehlen von <3 % der enzymatischen ADA-Aktivität im peripheren Blut oder (bei Neugeborenen) in Nabelschnurblut-Erythrozyten und/ oder Leukozyten oder in kultivierten fötalen Zellen, die entweder aus einer Chorionzottenbiopsie oder einer Amniozentese stammen, vor Beginn der PEG-ADA-Ersatztherapie
  3. Unterschriebene Einverständniserklärung der Eltern/Erziehungsberechtigten/Patienten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intravenöse Infusion von transduzierten Zellen
Biologisch: Intravenöse Infusion von transduzierten Zellen
Intravenöse Infusion von transduzierten Zellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Immunologische Rekonstitution
Zeitfenster: 5 Jahre
Messung der immunologischen Rekonstitution und metabolischen Korrektur. 5-Jahres-Follow-up des letzten in die Studie aufgenommenen Patienten
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Nebenwirkungen
Zeitfenster: 5 Jahre
Auftreten von Nebenwirkungen. 5-Jahres-Follow-up des letzten in die Studie aufgenommenen Patienten
5 Jahre
Molekulare Charakterisierung des Gentransfers
Zeitfenster: 5 Jahre
Molekulare Charakterisierung des Gentransfers. 5-Jahres-Follow-up des letzten in die Studie aufgenommenen Patienten
5 Jahre
Normalisierung von Ernährungszustand, Wachstum und Entwicklung
Zeitfenster: 5 Jahre
Normalisierung von Ernährungszustand, Wachstum und Entwicklung. 5-Jahres-Follow-up des letzten in die Studie aufgenommenen Patienten
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

14. September 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2015

Zuletzt verifiziert

1. September 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 03MI14

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Adenosin-Desaminase-Mangel

Klinische Studien zur Intravenöse Infusion von transduzierten Zellen

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Germany

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren