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Terapia Gênica Deficiência de ADA

11 de setembro de 2015 atualizado por: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Protocolo de Terapia Gênica de Fase I para Deficiência de Adenosina Desaminase

A deficiência de adenosina desaminase é um distúrbio hereditário que resulta em anormalidades graves do sistema imunológico e deixa as crianças incapazes de combater infecções. Este estudo visa tratar pacientes com deficiência de adenosina desaminase usando terapia gênica.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes que carecem de um doador de medula óssea genotipicamente idêntico ao antígeno leucocitário humano (HLA) OU família fenotipicamente compatível ou doador não aparentado E que apresentam reconstituição imune incompleta na terapia de reposição enzimática de adenosina desaminase modificada com polietilenoglicol (PEG-ADA) (definida pela contagem absoluta de CD4+ <300 células/mm3 e que permanecem em terapia de reposição de imunoglobulina)
  2. Diagnóstico de ADA-SCID (Imunodeficiência combinada grave (SCID) devido à adenosina desaminase (ADA) confirmada por sequenciamento de DNA OU por ausência confirmada de <3% de atividade enzimática de ADA no sangue periférico ou (para recém-nascidos) em eritrócitos do sangue do cordão umbilical e/ ou leucócitos ou em células fetais cultivadas derivadas de biópsia de vilosidades coriônicas ou amniocentese, antes da instituição da terapia de reposição de PEG-ADA
  3. Consentimento informado assinado pelos pais/responsável/paciente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Infusão intravenosa de células transduzidas
Biológico: Infusão intravenosa de células transduzidas
Infusão intravenosa de células transduzidas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Reconstituição imunológica
Prazo: 5 anos
Medição da reconstituição imunológica e correção metabólica. Acompanhamento de 5 anos do último paciente inscrito no estudo
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de reações adversas
Prazo: 5 anos
Incidência de reações adversas. Acompanhamento de 5 anos do último paciente inscrito no estudo
5 anos
Caracterização molecular da transferência de genes
Prazo: 5 anos
Caracterização molecular da transferência de genes. Acompanhamento de 5 anos do último paciente inscrito no estudo
5 anos
Normalização do estado nutricional, crescimento e desenvolvimento
Prazo: 5 anos
Normalização do estado nutricional, crescimento e desenvolvimento. Acompanhamento de 5 anos do último paciente inscrito no estudo
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2003

Conclusão Primária (Real)

1 de novembro de 2013

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de janeiro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de janeiro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

19 de janeiro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

14 de setembro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de setembro de 2015

Última verificação

1 de setembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 03MI14

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