Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi ADA-mangel

11. september 2015 oppdatert av: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Fase I-genterapiprotokoll for adenosindeaminase-mangel

Adenosindeaminase-mangel er en arvelig lidelse som resulterer i alvorlige abnormiteter i immunsystemet og gjør at barn ikke er i stand til å bekjempe infeksjoner. Denne studien tar sikte på å behandle pasienter med adenosindeaminase-mangel ved bruk av genterapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som mangler et humant leukocyttantigen (HLA)-genotypisk identisk benmargsdonor ELLER fenotypisk matchet familie eller ubeslektet donor OG som viser ufullstendig immunrekonstitusjon på polyetylenglykolmodifisert adenosindeaminase (PEG-ADA) enzymerstatningsterapi (definert ved antall absolutt CD4+) <300 celler/mm3 og som forblir på immunglobulinerstatningsterapi)
  2. Diagnose av ADA-SCID (alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) på grunn av adenosindeaminase (ADA) bekreftet ved DNA-sekvensering ELLER ved bekreftet fravær av <3 % av ADA enzymatisk aktivitet i perifert blod eller (for nyfødte) i erytrocytter fra navlestrengsblod og/ eller leukocytter eller i dyrkede føtale celler avledet fra enten chorionic villus-biopsi eller fostervannsprøve, før oppstart av PEG-ADA-erstatningsterapi
  3. Foreldre/foresatte/pasient signert informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intravenøs infusjon av transduserte celler
Biologisk: Intravenøs infusjon av transduserte celler
Intravenøs infusjon av transduserte celler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunologisk rekonstitusjon
Tidsramme: 5 år
Måling av immunologisk rekonstitusjon og metabolsk korreksjon. 5 års oppfølging av den siste pasienten som ble registrert i studien
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 5 år
Forekomst av bivirkninger. 5 års oppfølging av den siste pasienten som ble registrert i studien
5 år
Molekylær karakterisering av genoverføring
Tidsramme: 5 år
Molekylær karakterisering av genoverføring. 5 års oppfølging av den siste pasienten som ble registrert i studien
5 år
Normalisering av ernæringsstatus, vekst og utvikling
Tidsramme: 5 år
Normalisering av ernæringsstatus, vekst og utvikling. 5 års oppfølging av den siste pasienten som ble registrert i studien
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2003

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. januar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2011

Først lagt ut (Anslag)

19. januar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

14. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 03MI14

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Adenosindeaminase-mangel

Kliniske studier på Intravenøs infusjon av transduserte celler

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere