Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápia ADA-hiány

2015. szeptember 11. frissítette: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Fázis I. génterápiás protokoll adenozin-deamináz-hiány esetén

Az adenozin-deamináz-hiány olyan örökletes rendellenesség, amely az immunrendszer súlyos rendellenességeit eredményezi, és a gyermekek képtelenek megbirkózni a fertőzésekkel. A kísérlet célja adenozin-deamináz-hiányos betegek kezelése génterápia alkalmazásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 1EH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Olyan betegek, akiknek hiányzik a humán leukocita antigén (HLA) genotípusával azonos csontvelődonor VAGY fenotípusosan egyező családi vagy nem rokon donor, ÉS akiknél a polietilén-glikollal módosított adenozin-deamináz (PEG-ADA) enzimpótló terápia (abszolút CD4+ szám határozza meg) nem teljes immunrekonstrukciót mutat <300 sejt/mm3, és akik továbbra is immunglobulinpótló terápiában részesülnek)
  2. Az ADA-SCID (adenozin-deamináz (ADA) miatt kialakuló súlyos kombinált immunhiány (SCID)) diagnózisa DNS-szekvenálással VAGY az ADA enzimaktivitás <3%-ának igazolt hiányával a perifériás vérben vagy (újszülötteknél) a köldökzsinórvér eritrocitáiban és/ vagy leukocitákban, vagy tenyésztett magzati sejtekben, amelyek chorionboholy biopsziából vagy magzatvíz vizsgálatból származnak, a PEG-ADA helyettesítő terápia megkezdése előtt
  3. Szülő/gondviselő/beteg aláírt tájékozott beleegyezése

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Transzdukált sejtek intravénás infúziója
Biológiai: Transzdukált sejtek intravénás infúziója
Transzdukált sejtek intravénás infúziója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Immunológiai helyreállítás
Időkeret: 5 év
Az immunológiai helyreállítás és az anyagcsere-korrekció mérése. Az utolsó vizsgálatba bevont beteg 5 éves követése
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A mellékhatások előfordulása
Időkeret: 5 év
A mellékhatások előfordulása. Az utolsó vizsgálatba bevont beteg 5 éves követése
5 év
A géntranszfer molekuláris jellemzése
Időkeret: 5 év
A géntranszfer molekuláris jellemzése. Az utolsó vizsgálatba bevont beteg 5 éves követése
5 év
A táplálkozási állapot, a növekedés és a fejlődés normalizálása
Időkeret: 5 év
A táplálkozási állapot, a növekedés és a fejlődés normalizálása. Az utolsó vizsgálatba bevont beteg 5 éves követése
5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2003. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. január 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. január 18.

Első közzététel (Becslés)

2011. január 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. szeptember 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 11.

Utolsó ellenőrzés

2015. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 03MI14

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel