Fresolimumab bij systemische sclerose
15 juli 2014 bijgewerkt door: Robert Lafyatis, Boston University
OPEN LABEL PROEF VAN ANTI-TGF-BETA MAB, FRESOLIMUMAB, BIJ SYSTEMISCHE SCLEROSE - EEN FASE ÉÉN BIOMARKER-PROEF
Het doel van deze studie is om te bepalen of fresolimumab veilig is bij de behandeling van mensen met systemische sclerose (sclerodermie) en om het effect van fresolimumab op de huid van deze personen te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Boston University School of Medicine; Rheumatology/Arthritis Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voldoe aan de ACR-criteria voor diffuse systemische sclerose
- < 24 maanden sinds het begin van de eerste SSc-manifestatie anders dan het fenomeen van Raynaud
- Gemodificeerde Rodnan-huidscore ≥ 15
- Mannelijke of vrouwelijke volwassene (≥ 18 jaar)
- In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan het onderzoeksprotocol
Uitsluitingscriteria:
- Matige of ernstige longziekte met FVC < 80% of DLCO < 70% of geslepen glas en fibrose > 20% van longvelden volgens HRCT
- Behandeling met onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken na screening
- Voortdurend gebruik van hoge doses steroïden (> 10 mg/dag) of een onstabiele dosis steroïden in de afgelopen 4 weken
- Behandeling met immunosuppressieve, cytotoxische of antifibrotische geneesmiddelen binnen 4 weken na screening
- Positief voor HIV, HBV en/of HCV
- Bekende actieve infectie (bacterieel, viraal, schimmel, mycobacterieel of andere); exclusief schimmelinfectie van nagelbedden of een ernstige infectie waarvoor ziekenhuisopname of behandeling met IV-antibiotica binnen 4 weken na screening vereist is
- Patiënten met een voorgeschiedenis van maligniteit of premaligne laesie
- Geschiedenis van keratoacanthoom of plaveiselcelcarcinoom
- Matige tot ernstige leverfunctiestoornis
- SSc niercrisis binnen 6 maanden of creatinine > 2,0
- Gebrek aan IV-toegang voor medicatietoediening
- Matige of ernstige hartziekte met significante aritmie, hartfalen of onstabiele angina pectoris
- Bloedarmoede (Hb < 8,5 gm/dL)
- Trombocytopenie of bloedstollingsstoornis
- Patiënten met orgaantransplantatie (inclusief allogene beenmergtransplantatie)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Fresolimumab
|
intraveneus fresolimumab 1 mg/kg, eerste 8 patiënten; 5 mg/kg na 8 patiënten
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid van fresolimumab bij patiënten met sclerodermie te evalueren
Tijdsspanne: 24 weken
|
24 weken
|
|
|
Onderzoek naar het effect van fresolimumab op TGF-bèta-responsieve genexpressie in de huid na behandeling met fresolimumab in vergelijking met TGF-bèta-responsieve genexpressie vóór de behandeling.
Tijdsspanne: 7 weken
|
TGF-bèta gereguleerde genexpressie van de huid
|
7 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Robert Lafyatis, MD, Boston University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2013
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 januari 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 januari 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
27 januari 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
16 juli 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 juli 2014
Laatst geverifieerd
1 juli 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- H30142
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .