Effecten van behandeling met iloprost bij volwassen patiënten met pulmonale arteriële hypertensie gerelateerd aan aangeboren hartziekte (EIGER)

De prevalentie van PAH geassocieerd met congenitale systemische-naar-pulmonale shunts in westerse landen wordt geschat op 1,6 tot 12,5 gevallen per miljoen volwassenen, waarbij 25-50% van deze populatie lijdt aan het syndroom van Eisenmenger. De zeldzaamheid van dit syndroom, in combinatie met zijn complexe pathofysiologie, verklaart het onvoldoende begrip van de principes die ten grondslag liggen aan de juiste behandeling. De afgelopen decennia hebben zich ontwikkelingen in de pathofysiologie van pulmonale hypertensie voorgedaan die hebben geleid tot de introductie van nieuwe groepen geneesmiddelen: prostacycline-analogen (epoprostenol , Treprostinil, Beraprost, Illoprost), fosfodiësteraseremmers (Sildenafil, Tadalafil), endothelinereceptorantagonisten (Bosentan, Sitaxantan, Ambrisentan) en stikstofmonoxide. Deze geneesmiddelen moeten worden toegediend aan patiënten in de III-IV NYHA-klasse. Ondanks succesvolle vroege resultaten is het therapeutisch effect op patiënten met het syndroom van Eisenmenger nog niet definitief vastgesteld. De behandelingsstrategie voor patiënten met PAH geassocieerd met congenitale systemische-naar-pulmonaire shunts, en in het bijzonder patiënten met het syndroom van Eisenmenger, is voornamelijk gebaseerd op klinische ervaring in plaats van dan op bewijs gebaseerd zijn. Hoewel het syndroom van Eisenmenger een ongeneeslijke ziekte is, is het overlevingspercentage relatief hoger dan bij primaire PAH en zijn de patiënten met het syndroom van Eisenmenger een relatief jongere groep. Dus de verbetering van inspanningstolerantie en kwaliteit van leven is erg belangrijk. Verschillende gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken rapporteerden gunstige korte- en langetermijnresultaten van behandeling met de oraal actieve duale endothelinereceptorantagonist bosentan bij patiënten met het syndroom van Eisenmenger. Er waren echter schrikwekkende gegevens over de resultaten van de behandeling met de geïnhaleerde iloprost bij patiënten met het syndroom van Eisenmenger. In Korea worden de meeste patiënten met het syndroom van Eisenmenger behandeld met conservatieve therapie in plaats van toediening van een PAH-specifiek geneesmiddel, vanwege een gebrek aan klinische ervaring. Bovendien heeft een oraal middel zoals bosentan, sidenafil de voorkeur boven iloprost vanwege meer bewijs en gemak. Onze therapeutische inspanningen moeten vooral gericht zijn op het voorkomen van complicaties. In de regel moeten we middelen zonder bewezen therapeutische werkzaamheid vermijden en proberen de symptomen te verlichten zonder enig extra risico, om het bestaande klinische evenwicht niet te verstoren.

In deze studie onderzoeken we het klinische voordeel van iloprost bij patiënten met het syndroom van Eisenmenger door het gebruik van functionele en hemodynamische parameters, die het bewijs van PAH-specifieke middelen op het syndroom van Eisenmenger zouden toevoegen.