伊洛前列素治疗成年先天性心脏病相关肺动脉高压患者的疗效 (EIGER)

在西方国家，与先天性全身肺分流相关的 PAH 患病率估计在每百万成年人 1.6 至 12.5 例之间，其中 25-50% 的人群受艾森曼格综合征影响。 这种综合征的罕见性及其复杂的病理生理学导致对其正确治疗的基本原则了解不足。近几十年来肺动脉高压病理生理学的发展导致引入了新的药物组：前列环素类似物（依前列醇、曲前列尼、贝前列素、伊洛前列素）、磷酸二酯酶抑制剂（西地那非、他达拉非）、内皮素受体拮抗剂（波生坦、西他生坦、安立生坦）和一氧化氮。 这些药物应该用于 NYHA III-IV 级的患者。 尽管早期取得了成功的结果，但对艾森曼格综合征患者的治疗效果尚未最终确定。先天性全身肺分流相关 PAH 患者的治疗策略，特别是艾森曼格综合征患者的治疗策略主要基于临床经验，而不是而不是基于证据。 艾森曼格综合征虽然是无法治愈的疾病，但其生存率相对于原发性肺动脉高压要高，且艾森曼格综合征的患者群体相对年轻化。 所以运动耐量和生活质量的提高非常重要。 几项随机对照试验报告了在艾森曼格综合征患者中使用口服活性双重内皮素受体拮抗剂波生坦进行治疗的良好短期和长期结果。 然而，关于艾森曼格综合征患者吸入伊洛前列素治疗结果的可怕数据很少。 在韩国，由于缺乏临床经验，大多数艾森曼格综合征患者采用保守疗法而不是使用 PAH 特异性药物进行治疗。 此外，口服药物如波生坦、西地那非优于伊洛前列素，因为更有证据和方便。 我们的治疗工作应主要针对预防并发症。 通常，我们应该避免使用没有确定治疗效果的药物，并尽量在不增加任何风险的情况下缓解症状，以免破坏现有的临床平衡。

在这项研究中，我们通过使用功能和血液动力学参数调查了解伊洛前列素对艾森曼格综合征患者的临床益处，这将增加 PAH 特异性药物对艾森曼格综合征的证据