Effetti del trattamento con iloprost in pazienti adulti con ipertensione arteriosa polmonare correlata a cardiopatia congenita (EIGER)

La prevalenza della PAH associata a shunt sistemico-polmonari congeniti nei paesi occidentali è stata stimata tra 1,6 e 12,5 casi per milione di adulti, con il 25-50% di questa popolazione affetta dalla sindrome di Eisenmenger. La rarità di questa sindrome, unita alla sua complessa fisiopatologia, spiegano l'insufficiente comprensione dei principi alla base del suo corretto trattamento. Negli ultimi decenni si sono registrati sviluppi nella fisiopatologia dell'ipertensione polmonare che hanno portato all'introduzione di nuovi gruppi di farmaci: gli analoghi delle prostacicline (epoprostenolo , Treprostinil, Beraprost, Illoprost), inibitori della fosfodiesterasi (Sildenafil, Tadalafil), antagonisti del recettore dell'endotelina (Bosentan, Sitaxantan, Ambrisentan) e ossido nitrico. Questi farmaci devono essere somministrati ai pazienti in classe III-IV NYHA. Nonostante i primi risultati positivi, l'effetto terapeutico sui pazienti con sindrome di Eisenmenger non è stato definitivamente stabilito piuttosto che essere basato sull'evidenza. Sebbene la sindrome di Eisenmenger sia una malattia incurabile, il tasso di sopravvivenza è relativamente più alto della PAH primaria e i pazienti con sindrome di Eisenmenger sono un gruppo relativamente più giovane. Quindi il miglioramento della tolleranza all'esercizio e della qualità della vita è molto importante. Diversi studi randomizzati controllati hanno riportato esiti favorevoli a breve e lungo termine del trattamento con bosentan, antagonista del doppio recettore dell'endotelina attivo per via orale, in pazienti con sindrome di Eisenmenger. Tuttavia, c'erano dati spaventosi sugli esiti del trattamento con iloprost per via inalatoria nei pazienti con sindrome di Eisenmenger. In Corea, la maggior parte dei pazienti con sindrome di Eisenmenger viene trattata con terapia conservativa invece della somministrazione di farmaci specifici per la PAH, a causa della mancanza di esperienza clinica. Inoltre, l'agente orale come il bosentan, il sidenafil è preferito all'iloprost a causa di maggiori prove e convenienza. I nostri sforzi terapeutici dovrebbero essere diretti principalmente alla prevenzione delle complicanze. Di norma, dovremmo evitare agenti senza efficacia terapeutica stabilita e cercare di alleviare i sintomi senza alcun rischio aggiuntivo, in modo da non interrompere l'equilibrio clinico esistente.

In questo studio, indaghiamo per conoscere il beneficio clinico di iloprost su pazienti con sindrome di Eisenmenger mediante l'uso di parametri funzionali ed emodinamici, che aggiungerebbe l'evidenza di agenti specifici per PAH sulla sindrome di Eisenmenger