Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Sotatercept bij volwassenen met transfusieafhankelijke Diamond Blackfan-anemie (ACE-011-DBA)
27 februari 2023 bijgewerkt door: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
Fase I/II, open-label studie om de veiligheid en werkzaamheid van Sotatercept (ACE-011) te bepalen bij volwassenen met bloedarmoede van Diamond Blackfan die afhankelijk is van een rode bloedceltransfusie
Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en dosering van het geneesmiddel Sotatercept, als subcutane injectie, om de aanmaak van rode bloedcellen te stimuleren.
Om de 28 dagen te geven voor maximaal vier doses.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is voor volwassen patiënten met Diamond Blackfan Anemia die momenteel om de 3-4 weken een transfusie krijgen.
Het medicijn wordt toegediend als een subcutane injectie binnen een van de drie dosisniveaus. Het eerste dosisniveau (0,1 mg/kg) omvat 3 proefpersonen die maandelijks dezelfde dosis van het geneesmiddel krijgen voor een totaal van 4 doses, zolang er geen dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) zijn. Een dosisbeperkende toxiciteit wordt gedefinieerd als het onvermogen om de geplande doses toe te dienen vanwege toxiciteit >/= Graad 3, volgens de NCI Toxicity Grading Scale.
Zodra alle 3 proefpersonen het lage dosisniveau hebben ontvangen en getolereerd, wordt het volgende niveau geopend (0,3 mg/kg) voor 3 nieuwe proefpersonen. Onderwerpen zullen nauwlettend worden gecontroleerd op respons en bijwerkingen.
Als meer dan 2 proefpersonen een dosisbeperkende toxiciteit hebben in het eerste dosisniveau, wordt dosisniveau -1 (0,05 mg/kg) geopend, waardoor nog 3 proefpersonen worden ingeschreven. Als meer dan 2 proefpersonen op dosisniveau -1 dosisbeperkende toxiciteiten hebben, zal de studie worden stopgezet. Als er geen aanvullende dosisbeperkende toxiciteiten zijn, is dosisniveau -1 de maximaal getolereerde dosis.
Er zijn in totaal 3 dosisniveaus, dosisniveau -1 niet meegerekend. Zodra de maximaal getolereerde dosis is bereikt, zullen in totaal maximaal 10 extra proefpersonen worden ingeschreven.
Protocolwijziging: Het protocol is gewijzigd om een extra inschrijving van 20 proefpersonen op te nemen met twee extra dosisniveaus van Sotatercept (0,075 mg/kg en 0,100 mg/kg) die met of zonder een prednison-boost moeten worden gegeven.
De werkzaamheid zal worden gemeten aan de hand van de respons. Er zal een volledige respons worden bepaald als de proefpersoon geen transfusie meer nodig heeft terwijl hij het onderzoeksgeneesmiddel gebruikt. Een gedeeltelijke respons wordt gemeten door een vermindering met 50% van de behoefte aan transfusie.
Behandelingsaanpassingen zullen worden gemaakt op basis van bewijs van bijwerkingen. Dosisescalatie wordt alleen uitgevoerd als er geen bijwerkingen zijn gemeld en er geen werkzaamheid is aangetoond. De behandeling wordt stopgezet als hemoglobine >12 gm/dl is en/of een bijwerking van >/+ graad 3 verband houdt met sotatercept.
Studiebeoordelingen omvatten:
- Lichamelijk onderzoek (lengte, gewicht, vitale functies en bloeddruk) bij screening, dag 1 van elke cyclus en maandelijks gedurende de follow-upperiode van 3 maanden, evenals bij stopzetting van de studie.
- Aanvullende bloeddrukcontrole op dag 1 van elke cyclus en daarna wekelijks tot en met cyclus 4, maandelijks in de follow-upperiode en bij stopzetting van de studie.
- Karnofsky-prestatiestatus bij screening, dag 1 van cyclus 2 en dag 1 van de maandelijkse follow-upperiode gedurende 3 maanden en stopzetting van de studie.
- CBC-reticulocytentelling en ANC worden verzameld op dag 1 van elke cyclus en daarna wekelijks tot en met cyclus 4, maandelijks in de follow-upperiode en bij stopzetting van de studie.
- Bloedchemie, lever- en nierfunctie zullen worden beoordeeld bij screening, dag 1 en 15 van cyclus 1, dag 1 van cyclus 2, 3, 4 maand 1 tijdens de follow-up en bij stopzetting van de studie.
- Bloed voor ijzerstatus (serumijzer, transferrine en %, ferritine) zal worden verzameld tijdens de screeningperiode en in maand 1 van de follow-upperiode, evenals bij stopzetting van de studie.
- Foliumzuur- en B12-spiegels zullen worden beoordeeld tijdens de screeningperiode op dag 1 van cyclus 3 en opnieuw bij stopzetting van de studie.
- Urineonderzoek (creatinine, eiwit), bij screening, dag 15 van cyclus 1, dag 1 van cycli 2, 3 en 4 maandelijks tijdens de follow-up en bij stopzetting van de studie.
- Serum erytropoëtine bij screening, dag 15 van cyclus 1, dag 1 van cyclus 3, maandelijks tijdens follow-up en bij stopzetting van de studie.
- FSH & LH (iedereen), DHEA & testosteron (alleen mannen), oestrogeen & oestradiol (alleen vrouwen) bij screening, dag 1 van cyclus 2, 3 en 4, maandelijks tijdens de follow-upperiode en bij stopzetting van de studie.
- ECG & ECHO bij screening, dag 1 van cyclus 3, eerste maand van de follow-upperiode en bij stopzetting van het onderzoek
- Dexa Scan bij screening, dag 1 van de maandelijkse follow-up periode en bij stopzetting van de studie
- Transfusiebeoordeling bij screening, dag 1, 8, 15 en 22 van cyclus 1, dag 1 en 15 van cyclus 2, 3 en 4, maandelijks tijdens de follow-upperiode en bij stopzetting van het onderzoek.
- Responsbeoordeling op dag 8, 15, 22 van cyclus 1, dag 1 en 15 van cycli 2, 3 en 4, maandelijks gedurende 3 maanden tijdens de follow-upperiode en bij stopzetting van de studie
- Bijwerkingen, gelijktijdige therapieën moeten worden beoordeeld op dag 1, 8, 15 en 22 van cyclus 1, dag 1 en 15 van cycli 2, 3 en 4, maandelijks tijdens de follow-upperiode en bij stopzetting van de studie
- Medicijntoediening dag 1 van cycli 1, 2, 3 en 4.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Verenigde Staten, 11030
- North Shore- LIJ campus of The Feinstein Institute for Medical Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- >/= 18 jaar
- DBA gediagnosticeerd
- RBC-transfusieafhankelijkheid (gedefinieerd als >/= 10 cc/kg RBC per 28 dagen gemiddeld)
- Karnofsky prestatieschaal >/= 70
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten anticonceptie gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 112 dagen na de laatste dosis sotatercept
- Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van een latexcondoom tijdens elk seksueel contact met vrouwen die zwanger kunnen worden tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 112 dagen na de laatste dosis sotatercept
- Overeenkomst om zich te houden aan het studiebezoekschema, alle protocolvereisten te begrijpen en na te leven
- Begrijp en onderteken een schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Creatinineklaring < 30 ml/min
- SGOT > 3x bovengrens van normaal, SGPT > 3x bovengrens normaal, of bilirubine >3x bovengrens normaal
- Hartziekte (NY Heart Association classificatie van >/= 3
- Geschiedenis van hypertensie
- Onderwerpen die momenteel reageren op corticosteroïden voor de behandeling van Diamond Blackfan-anemie
- Behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of apparaat <56 dagen voorafgaand aan de studie
- Zwangere of zogende vrouwtjes
- Kanker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sotatercept
Sotatercept moet gedurende 4 opeenvolgende maanden eenmaal per maand als subcutane injectie worden toegediend, met behulp van een dosisescalatieschaal over 3 cohorten.
*Protocolwijziging: Twee extra cohorten krijgen Sotatercept 0,75 mg/kg en 1 mg/kg als een subcutane injectie eenmaal per 3 weken.
|
Cohort 4a: 3 patiënten op Sotatercept 0,75 mg/kg elke 3 weken. Als de patiënten aan het einde van 3 van de 6 doses geen ongewenste voorvallen hebben bij de patiënten in dosisniveau 4, worden extra patiënten (dosisniveau 5) ingeschreven op het volgende dosisniveau: Cohort 5a: 3 patiënten op Sotatercept 1 mg/kg elke 3 weken
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Sotatercept met prednisonboost
Protocolwijziging: Twee extra cohorten krijgen Sotatercept 0,75 mg/kg en 1 mg/kg als een subcutane injectie eenmaal per 3 weken samen met een prednison-boost van 1 mg/kg per dag gedurende 3 weken (max. 60 mg).
|
Cohort 4b: 3 patiënten op Sotatercept 0,75 mg/kg elke 3 weken met een drie weken durende prednison boost van 1 mg/kg/dag (max 60 mg). Als de patiënten aan het einde van 3 van de 6 doses geen ongewenste voorvallen hebben bij de patiënten in dosisniveau 4, worden extra patiënten (dosisniveau 5) ingeschreven op het volgende dosisniveau: Cohort 5b: 3 patiënten op Sotatercept 1 mg/kg elke 3 weken met een 3 weken durende prednison boost van 1 mg/kg/dag (max 60 mg).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met volledige respons en gedeeltelijke respons
Tijdsspanne: 9 maanden
|
Volledige respons is transfusie-onafhankelijkheid met hemoglobine >9 gm/dl; gedeeltelijke respons is transfusieafhankelijkheid met hemoglobine < 9gm/dl met een toename van het aantal reticulocyten ten opzichte van de uitgangswaarde
|
9 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ernstige bijwerkingen die kunnen worden toegeschreven aan het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: 9 maanden
|
Beoordeel de ernst van bijwerkingen en de relatie met sotatercept volgens de momenteel actieve secundaire versie van de NCI Common Terminology for Adverse Events versie 4.0
|
9 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health/Feinstein Institute for Medical Research
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Ball SE, McGuckin CP, Jenkins G, Gordon-Smith EC. Diamond-Blackfan anaemia in the U.K.: analysis of 80 cases from a 20-year birth cohort. Br J Haematol. 1996 Sep;94(4):645-53. doi: 10.1046/j.1365-2141.1996.d01-1839.x.
- Abkowitz JL, Schaison G, Boulad F, Brown DL, Buchanan GR, Johnson CA, Murray JC, Sabo KM. Response of Diamond-Blackfan anemia to metoclopramide: evidence for a role for prolactin in erythropoiesis. Blood. 2002 Oct 15;100(8):2687-91. doi: 10.1182/blood.V100.8.2687.
- Diamond LK, Wang WC, Alter BP. Congenital hypoplastic anemia. Adv Pediatr. 1976;22:349-78.
- Bastion Y, Bordigoni P, Debre M, Girault D, Leblanc T, Tchernia G, Ball S, McGuckin C, Gordon-Smith EC, Bekassy A, et al. Sustained response after recombinant interleukin-3 in diamond blackfan anemia. Blood. 1994 Jan 15;83(2):617-8. No abstract available.
- Cmejla R, Cmejlova J, Handrkova H, Petrak J, Pospisilova D. Ribosomal protein S17 gene (RPS17) is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Hum Mutat. 2007 Dec;28(12):1178-82. doi: 10.1002/humu.20608.
- Da Costa L, Moniz H, Simansour M, Tchernia G, Mohandas N, Leblanc T. Diamond-Blackfan anemia, ribosome and erythropoiesis. Transfus Clin Biol. 2010 Sep;17(3):112-9. doi: 10.1016/j.tracli.2010.06.001. Epub 2010 Jul 23.
- Doherty L, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Clinton C, Schneider HE, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Glader B, Arceci RJ, Farrar JE, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Gazda HT. Ribosomal protein genes RPS10 and RPS26 are commonly mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2010 Feb 12;86(2):222-8. doi: 10.1016/j.ajhg.2009.12.015. Epub 2010 Jan 28. Erratum In: Am J Hum Genet. 2010 Apr 9;86(4):655.
- Draptchinskaia N, Gustavsson P, Andersson B, Pettersson M, Willig TN, Dianzani I, Ball S, Tchernia G, Klar J, Matsson H, Tentler D, Mohandas N, Carlsson B, Dahl N. The gene encoding ribosomal protein S19 is mutated in Diamond-Blackfan anaemia. Nat Genet. 1999 Feb;21(2):169-75. doi: 10.1038/5951.
- Farrar JE, Nater M, Caywood E, McDevitt MA, Kowalski J, Takemoto CM, Talbot CC Jr, Meltzer P, Esposito D, Beggs AH, Schneider HE, Grabowska A, Ball SE, Niewiadomska E, Sieff CA, Vlachos A, Atsidaftos E, Ellis SR, Lipton JM, Gazda HT, Arceci RJ. Abnormalities of the large ribosomal subunit protein, Rpl35a, in Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2008 Sep 1;112(5):1582-92. doi: 10.1182/blood-2008-02-140012. Epub 2008 Jun 5.
- Gale RP, Barosi G, Barbui T, Cervantes F, Dohner K, Dupriez B, Gupta V, Harrison C, Hoffman R, Kiladjian JJ, Mesa R, Mc Mullin MF, Passamonti F, Ribrag V, Roboz G, Saglio G, Vannucchi A, Verstovsek S. What are RBC-transfusion-dependence and -independence? Leuk Res. 2011 Jan;35(1):8-11. doi: 10.1016/j.leukres.2010.07.015. Epub 2010 Aug 7.
- Gazda HT, Grabowska A, Merida-Long LB, Latawiec E, Schneider HE, Lipton JM, Vlachos A, Atsidaftos E, Ball SE, Orfali KA, Niewiadomska E, Da Costa L, Tchernia G, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Stahl J, Schratt G, Glader B, Backer K, Wong C, Nathan DG, Beggs AH, Sieff CA. Ribosomal protein S24 gene is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2006 Dec;79(6):1110-8. doi: 10.1086/510020. Epub 2006 Nov 2.
- Gazda HT, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Schneider H, Darras N, Hasman C, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Zaucha JM, Glader B, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Beggs AH. Ribosomal protein L5 and L11 mutations are associated with cleft palate and abnormal thumbs in Diamond-Blackfan anemia patients. Am J Hum Genet. 2008 Dec;83(6):769-80. doi: 10.1016/j.ajhg.2008.11.004.
- Glader BE, Backer K, Diamond LK. Elevated erythrocyte adenosine deaminase activity in congenital hypoplastic anemia. N Engl J Med. 1983 Dec 15;309(24):1486-90. doi: 10.1056/NEJM198312153092404.
- Gustavsson P, Skeppner G, Johansson B, Berg T, Gordon L, Kreuger A, Dahl N. Diamond-Blackfan anaemia in a girl with a de novo balanced reciprocal X;19 translocation. J Med Genet. 1997 Sep;34(9):779-82. doi: 10.1136/jmg.34.9.779.
- Leblanc TM, Da Costa L, Marie I, Demolis P, Tchernia G. Metoclopramide treatment in DBA patients: no complete response in a French prospective study. Blood. 2007 Mar 1;109(5):2266-7. doi: 10.1182/blood-2006-08-039545. No abstract available.
- Lipton JM, Atsidaftos E, Zyskind I, Vlachos A. Improving clinical care and elucidating the pathophysiology of Diamond Blackfan anemia: an update from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2006 May 1;46(5):558-64. doi: 10.1002/pbc.20642.
- Lipton JM, Kudisch M, Gross R, Nathan DG. Defective erythroid progenitor differentiation system in congenital hypoplastic (Diamond-Blackfan) anemia. Blood. 1986 Apr;67(4):962-8.
- Liu JM, Ellis SR. Ribosomes and marrow failure: coincidental association or molecular paradigm? Blood. 2006 Jun 15;107(12):4583-8. doi: 10.1182/blood-2005-12-4831. Epub 2006 Feb 28.
- Murata M, Onomichi K, Eto Y, Shibai H, Muramatsu M. Expression of erythroid differentiation factor (EDF) in Chinese hamster ovary cells. Biochem Biophys Res Commun. 1988 Feb 29;151(1):230-5. doi: 10.1016/0006-291x(88)90583-9.
- Narla A, Vlachos A, Nathan DG. Diamond Blackfan anemia treatment: past, present, and future. Semin Hematol. 2011 Apr;48(2):117-23. doi: 10.1053/j.seminhematol.2011.01.004.
- Nishiura H, Tanase S, Shibuya Y, Futa N, Sakamoto T, Higginbottom A, Monk P, Zwirner J, Yamamoto T. S19 ribosomal protein dimer augments metal-induced apoptosis in a mouse fibroblastic cell line by ligation of the C5a receptor. J Cell Biochem. 2005 Feb 15;94(3):540-53. doi: 10.1002/jcb.20318.
- Ohene-Abuakwa Y, Orfali KA, Marius C, Ball SE. Two-phase culture in Diamond Blackfan anemia: localization of erythroid defect. Blood. 2005 Jan 15;105(2):838-46. doi: 10.1182/blood-2004-03-1016. Epub 2004 Jul 6.
- Perrien DS, Akel NS, Edwards PK, Carver AA, Bendre MS, Swain FL, Skinner RA, Hogue WR, Nicks KM, Pierson TM, Suva LJ, Gaddy D. Inhibin A is an endocrine stimulator of bone mass and strength. Endocrinology. 2007 Apr;148(4):1654-65. doi: 10.1210/en.2006-0848. Epub 2006 Dec 28.
- Quarello P, Garelli E, Carando A, Brusco A, Calabrese R, Dufour C, Longoni D, Misuraca A, Vinti L, Aspesi A, Biondini L, Loreni F, Dianzani I, Ramenghi U. Diamond-Blackfan anemia: genotype-phenotype correlations in Italian patients with RPL5 and RPL11 mutations. Haematologica. 2010 Feb;95(2):206-13. doi: 10.3324/haematol.2009.011783. Epub 2009 Sep 22.
- Rivier J, Spiess J, McClintock R, Vaughan J, Vale W. Purification and partial characterization of inhibin from porcine follicular fluid. Biochem Biophys Res Commun. 1985 Nov 27;133(1):120-7. doi: 10.1016/0006-291x(85)91849-2.
- Ruckle J, Jacobs M, Kramer W, Pearsall AE, Kumar R, Underwood KW, Seehra J, Yang Y, Condon CH, Sherman ML. Single-dose, randomized, double-blind, placebo-controlled study of ACE-011 (ActRIIA-IgG1) in postmenopausal women. J Bone Miner Res. 2009 Apr;24(4):744-52. doi: 10.1359/jbmr.081208.
- Vlachos A, Ball S, Dahl N, Alter BP, Sheth S, Ramenghi U, Meerpohl J, Karlsson S, Liu JM, Leblanc T, Paley C, Kang EM, Leder EJ, Atsidaftos E, Shimamura A, Bessler M, Glader B, Lipton JM; Participants of Sixth Annual Daniella Maria Arturi International Consensus Conference. Diagnosing and treating Diamond Blackfan anaemia: results of an international clinical consensus conference. Br J Haematol. 2008 Sep;142(6):859-76. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07269.x. Epub 2008 Jul 30.
- Vlachos A, Muir E. How I treat Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2010 Nov 11;116(19):3715-23. doi: 10.1182/blood-2010-02-251090. Epub 2010 Jul 22.
- Vlachos A, Federman N, Reyes-Haley C, Abramson J, Lipton JM. Hematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Bone Marrow Transplant. 2001 Feb;27(4):381-6. doi: 10.1038/sj.bmt.1702784.
- Vlachos A, Klein GW, Lipton JM. The Diamond Blackfan Anemia Registry: tool for investigating the epidemiology and biology of Diamond-Blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):377-82. doi: 10.1097/00043426-200108000-00015.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 januari 2012
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 april 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 april 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 oktober 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 november 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
3 november 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 maart 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 februari 2023
Laatst geverifieerd
1 februari 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- DBA
- pure erytrocytaire aplasie
- Diamond Blackfan-bloedarmoede
- Blackfan Diamond-bloedarmoede
- Aangeboren erytrocytaire aplasie
- Aase-Smith II-syndroom
- Aase-syndroom
- Bloedarmoede, aangeboren zuivere rode bloedcellen
- Aplasie, aangeboren zuivere rode bloedcellen
- BDA
- Congenitale hypoplastische anemie
- Erythrogenesis Imperfecta
- Hypoplastische aangeboren bloedarmoede
- Erfelijke erytroblastopenie
- beenmergfalen syndroom
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede, hypoplastisch, aangeboren
- Bloedarmoede, Aplastisch
- Aangeboren beenmergfalensyndromen
- Beenmergfalenstoornissen
- Erytrocytaire aplasie, puur
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, Diamond-Blackfan
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Ontstekingsremmende middelen
- Antineoplastische middelen
- Glucocorticoïden
- Hormonen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Antineoplastische middelen, hormonaal
- Prednison
Andere studie-ID-nummers
- 11-02-199 - 06A
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .