Estudo de Segurança e Eficácia do Sotatercept em Adultos com Anemia Diamond Blackfan Dependente de Transfusão (ACE-011-DBA)
27 de fevereiro de 2023 atualizado por: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health
Fase I/II, Estudo Aberto para Determinar a Segurança e a Eficácia do Sotatercept (ACE-011) em Adultos com Transfusão de Glóbulos Vermelhos - Dependente de Anemia Diamond Blackfan
O objetivo deste estudo é determinar a segurança e a dosagem do medicamento Sotatercept, como injeção subcutânea, para estimular a produção de glóbulos vermelhos.
A ser administrado a cada 28 dias até quatro doses.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é para pacientes adultos com Anemia Diamond Blackfan que estão sendo transfundidos a cada 3-4 semanas.
A droga será administrada como uma injeção subcutânea dentro de um dos três níveis de dosagem. O primeiro nível de dose (0,1 mg/kg) incluirá 3 indivíduos que receberão a mesma dose do medicamento mensalmente para um total de 4 doses, desde que não haja toxicidades limitantes da dose (DLTs). Uma toxicidade limitante de dose é definida como a incapacidade de administrar as doses programadas devido à toxicidade >/= Grau 3, de acordo com a Escala de Classificação de Toxicidade NCI.
Uma vez que todos os 3 indivíduos tenham recebido e tolerado o nível de dose baixa, o próximo nível será aberto (0,3 mg/kg) para 3 novos indivíduos. Os indivíduos serão monitorados de perto quanto à resposta e efeitos colaterais.
Se mais de 2 indivíduos tiverem uma toxicidade limitante de dose no primeiro nível de dose, então o nível de dose -1 (0,05 mg/kg) será aberto, registrando mais 3 indivíduos. Se mais de 2 indivíduos no nível de dose -1 tiverem toxicidades limitantes da dose, o estudo será descontinuado. Se não houver toxicidades limitantes de dose adicionais, o nível de dose -1 será a dose máxima tolerada.
Há um total de 3 níveis de dose, não incluindo o nível de dose -1. Assim que a dose máxima tolerada for atingida, até um total de 10 indivíduos adicionais serão inscritos.
Alteração do protocolo: O protocolo foi alterado para incluir uma inscrição adicional de 20 indivíduos com dois níveis de dose adicionais de Sotatercept (0,075 mg/kg e 0,100 mg/kg) a serem administrados com ou sem reforço de prednisona.
A eficácia será medida pela resposta. Uma resposta completa será determinada se o sujeito não precisar mais de transfusão enquanto estiver tomando o medicamento do estudo. Uma resposta parcial será medida por uma redução de 50% na necessidade de transfusão.
As modificações do tratamento serão feitas com base na evidência de efeitos colaterais. O escalonamento de dose será realizado apenas se nenhum efeito colateral for relatado e nenhuma eficácia for comprovada. O tratamento será interrompido se a hemoglobina for >12 gm/dl e/ou qualquer evento adverso >/+ grau 3 estiver relacionado ao sotatercept.
As avaliações do estudo incluirão:
- Exame físico (altura, peso, sinais vitais e pressão arterial) na triagem, dia 1 de cada ciclo e mensalmente por 3 meses de período de acompanhamento, bem como na descontinuação do estudo.
- Monitoramento adicional da pressão arterial no dia 1 de cada ciclo e semanalmente a partir daí até o ciclo 4, mensalmente no período de acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- Status de desempenho de Karnofsky na triagem, dia 1 do ciclo 2 e dia 1 do período de acompanhamento mensal por 3 meses e descontinuação do estudo.
- A contagem de reticulócitos CBC e ANC serão coletados no dia 1 de cada ciclo e semanalmente a partir daí até o ciclo 4, mensalmente no período de acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- A química do sangue, a função hepática e renal serão avaliadas na triagem, dia 1 e 15 do ciclo 1, dia 1 do ciclo 2, 3, 4 mês 1 no acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- Sangue para status de ferro (ferro sérico, transferrina e %, ferritina) será coletado durante o período de triagem e no mês 1 do período de acompanhamento, bem como a descontinuação do estudo.
- Os níveis de folato e B12 serão avaliados durante o período de triagem no dia 1 do ciclo 3 e novamente na descontinuação do estudo.
- Análise de urina (creatinina, proteína), na triagem, dia 15 do ciclo 1, dia 1 dos ciclos 2, 3 e 4 mensalmente durante o acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- Eritropoetina sérica na triagem, dia 15 do ciclo 1, dia 1 do ciclo 3, mensalmente durante o acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- FSH e LH (todos), DHEA e testosterona (somente homens), estrogênio e estradiol (somente mulheres) na triagem, dia 1 dos ciclos 2, 3 e 4, mensalmente durante o período de acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- ECG e ECO na triagem, dia 1 do ciclo 3 primeiro mês do período de acompanhamento e na descontinuação do estudo
- Dexa Scan na triagem, dia 1 do período de acompanhamento mensal e na descontinuação do estudo
- Avaliação da transfusão na triagem, dia 1, 8, 15 e 22 do ciclo 1, dia 1 e 15 dos ciclos 2, 3 e 4, mensalmente durante o período de acompanhamento e na descontinuação do estudo.
- Avaliação da resposta no dia 8, 15, 22 do ciclo 1, dia 1 e 15 dos ciclos2, 3 e 4, mensalmente por 3 meses durante o período de acompanhamento e na descontinuação do estudo
- Eventos adversos, terapias concomitantes a serem avaliadas no dia 1, 8, 15 e 22 do ciclo 1, dia 1 e 15 dos ciclos 2, 3 e 4, mensalmente durante o período de acompanhamento e na descontinuação do estudo
- Administração do medicamento dia 1 dos ciclos 1, 2, 3 e 4.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- North Shore- LIJ campus of The Feinstein Institute for Medical Research
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- >/= 18 anos de idade
- DBA diagnosticado
- dependência de transfusão de hemácias (definida como >/= 10 cc/kg de hemácias por média de 28 dias)
- Escala de desempenho de Karnofsky >/= 70
- Mulheres com potencial para engravidar devem usar controle de natalidade durante a participação no estudo e por 112 dias após a última dose de sotatercept
- Os homens devem concordar em usar um preservativo de látex durante qualquer contato sexual com mulheres em idade fértil durante a participação no estudo e por 112 dias após a última dose de sotatercept
- Concordar em aderir ao cronograma de visitas do estudo, entender e cumprir todos os requisitos do protocolo
- Entenda e assine um consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- Depuração de creatinina < 30 ml/min
- SGOT > 3x limite superior do normal, SGPT > 3x limite superior normal ou bilirrubina >3x limite superior normal
- Doença cardíaca (classificação da NY Heart Association >/= 3
- Histórico de hipertensão
- Indivíduos atualmente responsivos a corticosteróides para tratamento da anemia de Diamond Blackfan
- Tratamento com outro medicamento ou dispositivo experimental <56 dias antes da entrada no estudo
- Fêmeas grávidas ou lactantes
- Câncer
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Sotatercept
Sotatercept para ser administrado como uma injeção subcutânea uma vez por mês durante 4 meses consecutivos, usando uma escala de escalonamento de dose entre 3 coortes.
*Alteração do protocolo: Duas coortes adicionais receberão Sotatercept 0,75 mg/kg e 1 mg/kg como uma injeção subcutânea uma vez a cada 3 semanas.
|
Coorte 4a: 3 pacientes em uso de Sotatercept 0,75 mg/kg a cada 3 semanas. Se os pacientes não apresentarem eventos indesejáveis nos Pacientes no Nível de Dose 4 ao final de 3 das 6 doses, então pacientes adicionais (Nível de Dose 5) serão inscritos no próximo nível de dose: Coorte 5a: 3 pacientes em tratamento com Sotatercept 1 mg/kg a cada 3 semanas
Outros nomes:
|
|
Experimental: Sotatercept com reforço de prednisona
Alteração do protocolo: Duas coortes adicionais receberão Sotatercept 0,75 mg/kg e 1 mg/kg como uma injeção subcutânea uma vez a cada 3 semanas, juntamente com um reforço de prednisona de 1 mg/kg diariamente por 3 semanas (máximo de 60 mg).
|
Coorte 4b: 3 pacientes recebendo Sotatercept 0,75 mg/kg a cada 3 semanas com reforço de prednisona por três semanas de 1 mg/kg/dia (máximo de 60 mg). Se os pacientes não apresentarem eventos indesejáveis nos Pacientes no Nível de Dose 4 ao final de 3 das 6 doses, então pacientes adicionais (Nível de Dose 5) serão inscritos no próximo nível de dose: Coorte 5b: 3 pacientes recebendo Sotatercept 1 mg/kg a cada 3 semanas com um reforço de prednisona de 3 semanas de 1 mg/kg/dia (máximo de 60 mg).
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de participantes com resposta completa e resposta parcial
Prazo: 9 meses
|
A resposta completa é a independência transfusional com hemoglobina >9 gm/dl; resposta parcial é dependência de transfusão com hemoglobina < 9gm/dl com aumento na contagem de reticulócitos em relação ao valor basal
|
9 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Eventos adversos graves atribuíveis ao medicamento do estudo
Prazo: 9 meses
|
Avalie a gravidade dos eventos adversos e a relação com o sotatercept de acordo com a versão menor atualmente ativa da Terminologia Comum NCI para Eventos Adversos versão 4.0
|
9 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health/Feinstein Institute for Medical Research
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
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- Abkowitz JL, Schaison G, Boulad F, Brown DL, Buchanan GR, Johnson CA, Murray JC, Sabo KM. Response of Diamond-Blackfan anemia to metoclopramide: evidence for a role for prolactin in erythropoiesis. Blood. 2002 Oct 15;100(8):2687-91. doi: 10.1182/blood.V100.8.2687.
- Diamond LK, Wang WC, Alter BP. Congenital hypoplastic anemia. Adv Pediatr. 1976;22:349-78.
- Bastion Y, Bordigoni P, Debre M, Girault D, Leblanc T, Tchernia G, Ball S, McGuckin C, Gordon-Smith EC, Bekassy A, et al. Sustained response after recombinant interleukin-3 in diamond blackfan anemia. Blood. 1994 Jan 15;83(2):617-8. No abstract available.
- Cmejla R, Cmejlova J, Handrkova H, Petrak J, Pospisilova D. Ribosomal protein S17 gene (RPS17) is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Hum Mutat. 2007 Dec;28(12):1178-82. doi: 10.1002/humu.20608.
- Da Costa L, Moniz H, Simansour M, Tchernia G, Mohandas N, Leblanc T. Diamond-Blackfan anemia, ribosome and erythropoiesis. Transfus Clin Biol. 2010 Sep;17(3):112-9. doi: 10.1016/j.tracli.2010.06.001. Epub 2010 Jul 23.
- Doherty L, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Clinton C, Schneider HE, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Glader B, Arceci RJ, Farrar JE, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Gazda HT. Ribosomal protein genes RPS10 and RPS26 are commonly mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2010 Feb 12;86(2):222-8. doi: 10.1016/j.ajhg.2009.12.015. Epub 2010 Jan 28. Erratum In: Am J Hum Genet. 2010 Apr 9;86(4):655.
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- Farrar JE, Nater M, Caywood E, McDevitt MA, Kowalski J, Takemoto CM, Talbot CC Jr, Meltzer P, Esposito D, Beggs AH, Schneider HE, Grabowska A, Ball SE, Niewiadomska E, Sieff CA, Vlachos A, Atsidaftos E, Ellis SR, Lipton JM, Gazda HT, Arceci RJ. Abnormalities of the large ribosomal subunit protein, Rpl35a, in Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2008 Sep 1;112(5):1582-92. doi: 10.1182/blood-2008-02-140012. Epub 2008 Jun 5.
- Gale RP, Barosi G, Barbui T, Cervantes F, Dohner K, Dupriez B, Gupta V, Harrison C, Hoffman R, Kiladjian JJ, Mesa R, Mc Mullin MF, Passamonti F, Ribrag V, Roboz G, Saglio G, Vannucchi A, Verstovsek S. What are RBC-transfusion-dependence and -independence? Leuk Res. 2011 Jan;35(1):8-11. doi: 10.1016/j.leukres.2010.07.015. Epub 2010 Aug 7.
- Gazda HT, Grabowska A, Merida-Long LB, Latawiec E, Schneider HE, Lipton JM, Vlachos A, Atsidaftos E, Ball SE, Orfali KA, Niewiadomska E, Da Costa L, Tchernia G, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Stahl J, Schratt G, Glader B, Backer K, Wong C, Nathan DG, Beggs AH, Sieff CA. Ribosomal protein S24 gene is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2006 Dec;79(6):1110-8. doi: 10.1086/510020. Epub 2006 Nov 2.
- Gazda HT, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Schneider H, Darras N, Hasman C, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Zaucha JM, Glader B, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Beggs AH. Ribosomal protein L5 and L11 mutations are associated with cleft palate and abnormal thumbs in Diamond-Blackfan anemia patients. Am J Hum Genet. 2008 Dec;83(6):769-80. doi: 10.1016/j.ajhg.2008.11.004.
- Glader BE, Backer K, Diamond LK. Elevated erythrocyte adenosine deaminase activity in congenital hypoplastic anemia. N Engl J Med. 1983 Dec 15;309(24):1486-90. doi: 10.1056/NEJM198312153092404.
- Gustavsson P, Skeppner G, Johansson B, Berg T, Gordon L, Kreuger A, Dahl N. Diamond-Blackfan anaemia in a girl with a de novo balanced reciprocal X;19 translocation. J Med Genet. 1997 Sep;34(9):779-82. doi: 10.1136/jmg.34.9.779.
- Leblanc TM, Da Costa L, Marie I, Demolis P, Tchernia G. Metoclopramide treatment in DBA patients: no complete response in a French prospective study. Blood. 2007 Mar 1;109(5):2266-7. doi: 10.1182/blood-2006-08-039545. No abstract available.
- Lipton JM, Atsidaftos E, Zyskind I, Vlachos A. Improving clinical care and elucidating the pathophysiology of Diamond Blackfan anemia: an update from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2006 May 1;46(5):558-64. doi: 10.1002/pbc.20642.
- Lipton JM, Kudisch M, Gross R, Nathan DG. Defective erythroid progenitor differentiation system in congenital hypoplastic (Diamond-Blackfan) anemia. Blood. 1986 Apr;67(4):962-8.
- Liu JM, Ellis SR. Ribosomes and marrow failure: coincidental association or molecular paradigm? Blood. 2006 Jun 15;107(12):4583-8. doi: 10.1182/blood-2005-12-4831. Epub 2006 Feb 28.
- Murata M, Onomichi K, Eto Y, Shibai H, Muramatsu M. Expression of erythroid differentiation factor (EDF) in Chinese hamster ovary cells. Biochem Biophys Res Commun. 1988 Feb 29;151(1):230-5. doi: 10.1016/0006-291x(88)90583-9.
- Narla A, Vlachos A, Nathan DG. Diamond Blackfan anemia treatment: past, present, and future. Semin Hematol. 2011 Apr;48(2):117-23. doi: 10.1053/j.seminhematol.2011.01.004.
- Nishiura H, Tanase S, Shibuya Y, Futa N, Sakamoto T, Higginbottom A, Monk P, Zwirner J, Yamamoto T. S19 ribosomal protein dimer augments metal-induced apoptosis in a mouse fibroblastic cell line by ligation of the C5a receptor. J Cell Biochem. 2005 Feb 15;94(3):540-53. doi: 10.1002/jcb.20318.
- Ohene-Abuakwa Y, Orfali KA, Marius C, Ball SE. Two-phase culture in Diamond Blackfan anemia: localization of erythroid defect. Blood. 2005 Jan 15;105(2):838-46. doi: 10.1182/blood-2004-03-1016. Epub 2004 Jul 6.
- Perrien DS, Akel NS, Edwards PK, Carver AA, Bendre MS, Swain FL, Skinner RA, Hogue WR, Nicks KM, Pierson TM, Suva LJ, Gaddy D. Inhibin A is an endocrine stimulator of bone mass and strength. Endocrinology. 2007 Apr;148(4):1654-65. doi: 10.1210/en.2006-0848. Epub 2006 Dec 28.
- Quarello P, Garelli E, Carando A, Brusco A, Calabrese R, Dufour C, Longoni D, Misuraca A, Vinti L, Aspesi A, Biondini L, Loreni F, Dianzani I, Ramenghi U. Diamond-Blackfan anemia: genotype-phenotype correlations in Italian patients with RPL5 and RPL11 mutations. Haematologica. 2010 Feb;95(2):206-13. doi: 10.3324/haematol.2009.011783. Epub 2009 Sep 22.
- Rivier J, Spiess J, McClintock R, Vaughan J, Vale W. Purification and partial characterization of inhibin from porcine follicular fluid. Biochem Biophys Res Commun. 1985 Nov 27;133(1):120-7. doi: 10.1016/0006-291x(85)91849-2.
- Ruckle J, Jacobs M, Kramer W, Pearsall AE, Kumar R, Underwood KW, Seehra J, Yang Y, Condon CH, Sherman ML. Single-dose, randomized, double-blind, placebo-controlled study of ACE-011 (ActRIIA-IgG1) in postmenopausal women. J Bone Miner Res. 2009 Apr;24(4):744-52. doi: 10.1359/jbmr.081208.
- Vlachos A, Ball S, Dahl N, Alter BP, Sheth S, Ramenghi U, Meerpohl J, Karlsson S, Liu JM, Leblanc T, Paley C, Kang EM, Leder EJ, Atsidaftos E, Shimamura A, Bessler M, Glader B, Lipton JM; Participants of Sixth Annual Daniella Maria Arturi International Consensus Conference. Diagnosing and treating Diamond Blackfan anaemia: results of an international clinical consensus conference. Br J Haematol. 2008 Sep;142(6):859-76. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07269.x. Epub 2008 Jul 30.
- Vlachos A, Muir E. How I treat Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2010 Nov 11;116(19):3715-23. doi: 10.1182/blood-2010-02-251090. Epub 2010 Jul 22.
- Vlachos A, Federman N, Reyes-Haley C, Abramson J, Lipton JM. Hematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Bone Marrow Transplant. 2001 Feb;27(4):381-6. doi: 10.1038/sj.bmt.1702784.
- Vlachos A, Klein GW, Lipton JM. The Diamond Blackfan Anemia Registry: tool for investigating the epidemiology and biology of Diamond-Blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):377-82. doi: 10.1097/00043426-200108000-00015.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
13 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
13 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de outubro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de novembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
3 de novembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de março de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- DBA
- aplasia eritrocitária pura
- Anemia Diamond Blackfan
- Anemia Blackfan Diamond
- Aplasia pura congênita de células vermelhas
- Síndrome de Aase-Smith II
- Síndrome de Aase
- Anemia Congênita Pura de Eritrócitos
- Aplasia Congênita Pura de Eritrócitos
- BDA
- Anemia hipoplásica congênita
- Eritrogênese Imperfeita
- Anemia Congênita Hipoplásica
- Eritroblastopenia hereditária
- síndrome de falência da medula óssea
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia Hipoplástica Congênita
- Anemia Aplástica
- Síndromes de Falha Congênita da Medula Óssea
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Aplasia de células vermelhas, pura
- Anemia
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antiinflamatórios
- Agentes Antineoplásicos
- Glicocorticóides
- Hormônios
- Hormônios, Substitutos Hormonais e Antagonistas Hormonais
- Agentes Antineoplásicos Hormonais
- Prednisona
Outros números de identificação do estudo
- 11-02-199 - 06A
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Diamante Blackfan Anemia
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutamentoAnemia de Diamond-Blackfan refratária a esteróides (DBA)Estados Unidos
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Northwell HealthConcluídoAplasia Pura de Eritrócitos | Diamante Blackfan Anemia | Síndrome de Blackfan Diamond | DBA | Anemia hipoplásica congênitaEstados Unidos
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Paul SzabolcsRecrutamentoAnemia falciforme | Diamond-blackfan Anemia | Beta-talassemia maiorEstados Unidos
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University of California, San FranciscoNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoSíndromes Mielodisplásicas | Leucemia | Trombocitopenia Amegacariocítica Congênita | Neutropenia Congênita Grave | Diamond-blackfan AnemiaEstados Unidos
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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoDiamante Blackfan AnemiaEstados Unidos
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Stanford UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of MinnesotaConcluídoAnemia falciforme | Talassemia | Diamante-Blackfan AnemiaEstados Unidos
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Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...Desconhecido
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNational Marrow Donor ProgramConcluídoAnemia falciforme | Talassemia | Neutropenia Congênita Grave | Diamante-Blackfan Anemia | Síndrome de Shwachman-DiamondEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDiamante-Blackfan Anemia | Síndrome de Shwachman-Diamond | Neutropenia de KostmannEstados Unidos
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UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... e outros colaboradoresConcluídoAnemia falciforme | Talassemia | Diamante-Blackfan AnemiaReino Unido, Estados Unidos, Alemanha
Ensaios clínicos em Sotatercept
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CelgeneNão está mais disponível
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CelgeneConcluídoAnemia | Insuficiência Renal CrônicaBélgica, Espanha, Reino Unido, Portugal, Alemanha
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CelgeneAcceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc., Rahway...Concluído
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Merck Sharp & Dohme LLCRescindidoAnemia induzida por quimioterapiaEstados Unidos, Federação Russa
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CelgeneRescindidoBeta talassemia intermediária | Beta Talassemia MaiorFrança, Reino Unido, Itália, Grécia
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Merck Sharp & Dohme LLCRecrutamentoHipertensão arterial pulmonarAlemanha, Estados Unidos, Polônia, Espanha, Colômbia, França, Peru, Israel, Austrália, Reino Unido, Holanda
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Merck Sharp & Dohme LLCAtivo, não recrutandoHipertensão arterial pulmonarJapão
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Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary...RecrutamentoHipertensão arterial pulmonar | HAPEstados Unidos, França, Alemanha, Espanha, Suécia, Argentina, Austrália, Áustria, Colômbia, Croácia, Dinamarca, Grécia, Israel, Itália, Republica da Coréia, Holanda, Nova Zelândia, Portugal, Sérvia, Taiwan, Reino Unido, Brasil, Canadá, ... e mais
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Acceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary...RecrutamentoHipertensão arterial pulmonarEstados Unidos, Bélgica, França, Alemanha, Espanha, Argentina, Austrália, Áustria, Colômbia, Croácia, Dinamarca, Grécia, Israel, Republica da Coréia, Holanda, Portugal, Sérvia, Taiwan, Brasil, Canadá, Tcheca, Itália, Nova Zelândia, Suécia, Suí... e mais