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수혈 의존성 다이아몬드 블랙판 빈혈 성인에서 Sotatercept의 안전성 및 효능 연구 (ACE-011-DBA)

2023년 2월 27일 업데이트: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health

성인 적혈구 수혈 의존성 다이아몬드 블랙판 빈혈 환자에서 소타터셉트(ACE-011)의 안전성 및 효능을 결정하기 위한 공개 라벨 연구 I/II상

이 연구의 목적은 적혈구 생성을 자극하기 위한 피하 주사제인 Sotatercept 약물의 안전성과 용량을 결정하는 것입니다. 최대 4회까지 28일마다 투여합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 현재 3-4주마다 수혈을 받고 있는 Diamond Blackfan Anemia가 있는 성인 환자를 대상으로 합니다.

약물은 세 가지 용량 수준 중 하나 내에서 피하 주사로 제공됩니다. 첫 번째 용량 수준(0.1mg/kg)에는 용량 제한 독성(DLT)이 없는 한 총 4회 용량 동안 매달 동일한 용량의 약물을 투여받는 3명의 피험자가 포함됩니다. 용량 제한 독성은 NCI 독성 등급 척도에 따라 독성 >/= 3등급으로 인해 예정된 용량을 전달할 수 없는 것으로 정의됩니다.

3명의 피험자 모두가 저용량 수준을 받고 내약성을 갖추면 다음 수준(0.3mg/kg)이 3명의 새로운 피험자에게 공개됩니다. 피험자는 반응 및 부작용에 대해 면밀히 모니터링됩니다.

2명 이상의 대상자가 첫 번째 용량 수준에서 용량 제한 독성이 있으면 용량 수준 -1(0.05mg/kg)이 열리고 3명의 대상이 더 등록됩니다. 용량 수준 -1에서 2명 이상의 피험자가 용량 제한 독성을 갖는 경우 연구는 중단됩니다. 추가 용량 제한 독성이 없는 경우 용량 수준 -1이 최대 허용 용량이 됩니다.

용량 수준 -1을 제외하고 총 3개의 용량 수준이 있습니다. 최대 내약 용량에 도달하면 최대 총 10명의 추가 피험자가 등록됩니다.

프로토콜 수정: 프로토콜은 프레드니손 부스트와 함께 또는 없이 제공되는 두 가지 추가 용량 수준의 Sotatercept(0.075mg/kg 및 0.100mg/kg)에 20명의 피험자를 추가로 등록하도록 수정되었습니다.

효능은 반응에 의해 측정될 것이다. 피험자가 연구 약물을 복용하는 동안 더 이상 수혈을 필요로 하지 않는 경우 완전한 반응이 결정될 것입니다. 부분 반응은 수혈 필요성이 50% 감소하는 것으로 측정됩니다.

치료 수정은 부작용의 증거를 기반으로 이루어집니다. 용량 증량은 부작용이 보고되지 않고 효능이 입증되지 않은 경우에만 수행됩니다. 헤모글로빈이 >12 gm/dl 및/또는 임의 >/+ 등급 3 이상 반응이 소타터셉트와 관련된 경우 치료를 중단합니다.

연구 평가에는 다음이 포함됩니다.

  • 신체 검사(신장, 체중, 활력 징후 및 혈압) 스크리닝 시, 각 주기의 1일째 및 후속 조치 기간 3개월 동안 매월 및 연구 중단 시.
  • 추가 혈압 모니터링은 각 주기의 1일째 및 주기 4 이후 매주, 후속 조치 기간 및 연구 중단 시 매달.
  • 3개월 동안 스크리닝, 주기 2의 1일 및 월별 추적 기간 1일 및 연구 중단 시 카르노프스키 수행 상태.
  • CBC 망상적혈구 수 및 ANC는 각 주기의 1일에 그리고 주기 4를 통해 그 후 매주, 후속 조치 기간 및 연구 중단 시 매월 수집됩니다.
  • 혈액 화학, 간 및 신장 기능은 스크리닝, 주기 1의 1일 및 15일, 후속 조치에서 1개월, 3, 4개월째 주기의 1일 및 연구 중단 시에 평가될 것이다.
  • 철 상태에 대한 혈액(혈청 철, 트랜스페린 및 %, 페리틴)은 스크리닝 기간 동안 및 추적 기간의 1개월 및 연구 중단에 수집될 것입니다.
  • 엽산 및 B12 수치는 3주기의 1일째 스크리닝 기간 동안 그리고 연구 중단 시 다시 평가될 것입니다.
  • 소변 검사(크레아티닌, 단백질), 스크리닝 시, 주기 1의 15일, 주기 2, 3 및 4의 1일 추적 조사 동안 및 연구 중단 시.
  • 스크리닝 시, 주기 1의 15일째, 주기 3의 1일째, 추적 조사 동안 및 연구 중단 시 매월 혈청 에리스로포이에틴.
  • FSH & LH(모두), DHEA & 테스토스테론(남성만 해당), 에스트로겐 및 에스트라디올(여성만 해당) 스크리닝, 주기 2, 3, 4의 1일, 추적 관찰 기간 동안 매월 및 연구 중단 시.
  • 스크리닝 시, 주기 3의 1일째 추적 관찰 기간의 첫 번째 달 및 연구 중단 시 EKG & ECHO
  • 스크리닝 시, 월별 추적 기간 1일차 및 연구 중단 시 Dexa 스캔
  • 스크리닝 시, 주기 1의 1일, 8일, 15일 및 22일, 주기 2, 3 및 4의 1일 및 15일, 추적 관찰 기간 동안 매월 및 연구 중단 시 수혈 평가.
  • 1주기의 8, 15, 22일째, 2, 3, 4주기의 1일과 15일, 추적 관찰 기간 동안 3개월 동안 매월 및 연구 중단 시 반응 평가
  • 1주기의 1, 8, 15, 22일, 2, 3, 4주기의 1일과 15일, 추적 관찰 기간 동안 매월 및 연구 중단 시에 평가할 부작용, 병용 요법
  • 주기 1, 2, 3 및 4의 약물 투여 1일.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • Manhasset, New York, 미국, 11030
        • North Shore- LIJ campus of The Feinstein Institute for Medical Research

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • >/= 18세
  • DBA 진단
  • RBC 수혈 의존성(>/= 평균 28일당 RBC 10cc/kg으로 정의됨)
  • Karnofsky 성능 척도 >/= 70
  • 가임 여성은 연구 참여 기간 동안 그리고 소타터셉트의 마지막 투여 후 112일 동안 피임법을 사용해야 합니다.
  • 남성은 연구에 참여하는 동안 그리고 소타터셉트의 마지막 투여 후 112일 동안 가임 여성과의 모든 성적 접촉 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다.
  • 연구 방문 일정 준수, 모든 프로토콜 요구 사항 이해 및 준수에 대한 동의
  • 서면 동의서 이해 및 서명

제외 기준:

  • 크레아티닌 클리어런스 < 30 ml/min
  • SGOT > 정상 상한치의 3배, SGPT > 정상 상한치의 3배 또는 빌리루빈 > 정상 상한치의 3배
  • 심장 질환(NY Heart Association 분류 >/= 3
  • 고혈압의 역사
  • Diamond Blackfan 빈혈의 치료를 위해 현재 코르티코스테로이드에 반응하는 피험자
  • 연구 시작 전 56일 미만의 다른 연구 약물 또는 장치로 치료
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 암

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 소타터셉트
Sotatercept는 3개 코호트 사이에서 용량 증량 척도를 사용하여 연속 4개월 동안 월 1회 피하 주사로 투여됩니다. *프로토콜 개정: 2개의 추가 코호트에 Sotatercept 0.75mg/kg 및 1mg/kg을 3주마다 한 번씩 피하 주사로 투여합니다.
의약품: 소타터셉트

코호트 4a: 3주마다 Sotatercept 0.75mg/kg을 복용하는 3명의 환자. 6회 용량 중 3회가 끝날 때까지 용량 수준 4의 환자에서 환자에게 이상 반응이 없는 경우 추가 환자(용량 수준 5)가 다음 용량 수준에 등록됩니다.

코호트 5a: 3주마다 소타터셉트 1mg/kg을 복용하는 3명의 환자

다른 이름들:
  • 에이스-011
실험적: 프레드니손 부스트가 포함된 소타터셉트
프로토콜 수정: 2개의 추가 코호트에 소타터셉트 0.75mg/kg 및 1mg/kg을 3주 동안 매일 1mg/kg의 프레드니손 부스트(최대 60mg)와 함께 3주마다 한 번씩 피하 주사로 투여합니다.
의약품: 프레드니손 부스트가 포함된 소타터셉트

코호트 4b: 3주마다 소타터셉트 0.75mg/kg을 1mg/kg/일(최대 60mg)의 3주 프레드니손 부스트 투여한 3명의 환자. 6회 용량 중 3회가 끝날 때까지 용량 수준 4의 환자에서 환자에게 이상 반응이 없는 경우 추가 환자(용량 수준 5)가 다음 용량 수준에 등록됩니다.

코호트 5b: 1 mg/kg/일(최대 60 mg)의 3주 프레드니손 부스트와 함께 3주마다 소타터셉트 1 mg/kg을 복용하는 3명의 환자.

다른 이름들:
  • ACE-011 및 프레드니손

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
완전 응답 및 부분 응답이 있는 참가자 수
기간: 9개월
완전 반응은 헤모글로빈 >9 gm/dl의 수혈 독립성입니다. 부분 반응은 헤모글로빈 < 9gm/dl의 수혈 의존성으로 기준선에 비해 망상적혈구 수가 증가합니다.
9개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 약물에 기인한 심각한 부작용
기간: 9개월
NCI Common Terminology for Adverse Events 버전 4.0의 현재 활성 마이너 버전에 따라 부작용의 심각도 및 sotatercept와의 관계를 평가합니다.
9개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Northwell Health

수사관

  • 수석 연구원: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health/Feinstein Institute for Medical Research

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 4월 13일

연구 완료 (실제)

2021년 4월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 11월 2일

처음 게시됨 (추정)

2011년 11월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 2월 27일

마지막으로 확인됨

2023년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 11-02-199 - 06A

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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