- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01464164
Sotaterseptin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus aikuisilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen Diamond Blackfan -anemia (ACE-011-DBA)
Vaihe I/II, avoin tutkimus sotaterseptin (ACE-011) turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi aikuisilla, joilla on punasolusiirto
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on tarkoitettu aikuisille Diamond Blackfan -anemiaa sairastaville potilaille, jotka saavat tällä hetkellä verensiirron 3–4 viikon välein.
Lääke annetaan ihonalaisena injektiona yhdellä kolmesta annostasosta. Ensimmäinen annostaso (0,1 mg/kg) sisältää 3 koehenkilöä, jotka saavat saman annoksen lääkettä kuukausittain yhteensä 4 annosta, kunhan annosta rajoittavia toksisuuksia (DLT) ei ole. Annosta rajoittava myrkyllisyys määritellään kyvyttömyytenä antaa aikataulun mukaisia annoksia myrkyllisyyden vuoksi >/= aste 3 NCI Toxicity Grading Scalen mukaan.
Kun kaikki 3 potilasta ovat saaneet ja sietäneet pienen annoksen tason, seuraava taso (0,3 mg/kg) avautuu 3 uudelle henkilölle. Koehenkilöitä seurataan tarkasti vasteen ja sivuvaikutusten varalta.
Jos useammalla kuin kahdella koehenkilöllä on annosta rajoittava toksisuus ensimmäisellä annostasolla, annostaso -1 (0,05 mg/kg) avautuu ja otetaan mukaan 3 muuta henkilöä. Jos useammalla kuin kahdella potilaalla annostasolla -1 on annosta rajoittavaa toksisuutta, tutkimus keskeytetään. Jos annosta rajoittavia lisätoksisuutta ei ole, annostaso -1 on suurin siedetty annos.
Annostasoja on yhteensä 3, ei sisällä annostasoa -1. Kun suurin siedetty annos on saavutettu, yhteensä enintään 10 lisäpotilasta otetaan mukaan.
Pöytäkirjan muutos: Protokollaa on muutettu lisäämällä siihen 20 koehenkilöä, joilla on kaksi lisäannostustasoa Sotaterceptia (0,075 mg/kg ja 0,100 mg/kg), jotka annetaan joko prednisonitehosteannoksen kanssa tai ilman.
Tehokkuus mitataan vasteen perusteella. Täydellinen vaste määritetään, jos kohde ei enää tarvitse verensiirtoa tutkimuslääkkeen aikana. Osittainen vaste mitataan verensiirron tarpeen vähenemisellä 50 %.
Hoitomuutoksia tehdään sivuvaikutusten todisteiden perusteella. Annosta suurennetaan vain, jos sivuvaikutuksia ei ole raportoitu eikä tehoa ole todistettu. Hoito lopetetaan, jos hemoglobiini on >12 gm/dl ja/tai mikä tahansa >/+ asteen 3 haittatapahtuma liittyy sotaterseptiin.
Opintoarviot sisältävät:
- Fyysinen tutkimus (pituus, paino, elintoiminnot ja verenpaine) seulonnassa, kunkin syklin ensimmäisenä päivänä ja kuukausittain 3 kuukauden seurantajakson ajan sekä tutkimuksen keskeyttämisen yhteydessä.
- Verenpaineen lisäseuranta jokaisen syklin ensimmäisenä päivänä ja viikoittain sen jälkeen syklin 4 jälkeen, kuukausittain seurantajakson aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- Karnofskyn suorituskyky seulonnassa, syklin 2 päivä 1 ja kuukausittaisen seurantajakson 1 päivä 3 kuukauden ajan ja tutkimuksen keskeyttäminen.
- CBC-retikulosyyttien määrä ja ANC kerätään jokaisen syklin päivänä 1 ja viikoittain sen jälkeen sykliin 4, kuukausittain seurantajakson aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- Veren kemia, maksan ja munuaisten toiminta arvioidaan seulonnassa, syklin 1 päivinä 1 ja 15, kierron 2 päivänä 1, 3 ja 4 kuukauden 1 seurannassa ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- Veri rautastatuksen varalta (seerumin rauta, transferriini ja %, ferritiini) kerätään seulontajakson aikana ja seurantajakson ensimmäisenä kuukautena sekä tutkimuksen keskeyttämisen yhteydessä.
- Folaatti- ja B12-tasot arvioidaan seulontajakson aikana syklin 3 ensimmäisenä päivänä ja uudelleen tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- Virtsaanalyysi (kreatiniini, proteiini), seulonnassa, syklin 1 päivänä 15, syklin 2, 3 ja 4 päivänä 1 kuukausittain seurannan aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- Seerumin erytropoietiini seulonnassa, syklin 1 päivänä 15, syklin 3 päivänä 1, kuukausittain seurannan aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- FSH & LH (kaikki), DHEA ja testosteroni (vain miehet), estrogeeni ja estradioli (vain naiset) seulonnassa, 1. päivänä jaksoista 2, 3 ja 4, kuukausittain seurantajakson aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- EKG & ECHO seulonnassa, syklin 3 päivänä 1 seurantajakson ensimmäinen kuukausi ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä
- Dexa Scan seulonnassa, kuukausittaisen seurantajakson 1. päivänä ja tutkimuksen keskeyttämisen yhteydessä
- Verensiirron arviointi seulonnassa, syklin 1 päivinä 1, 8, 15 ja 22, jaksojen 2, 3 ja 4 päivinä 1 ja 15, kuukausittain seurantajakson aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä.
- Vasteen arviointi syklin 1 päivinä 8, 15, 22, jaksojen 2, 3 ja 4 päivinä 1 ja 15, kuukausittain 3 kuukauden ajan seurantajakson aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä
- Haittatapahtumat, samanaikaiset hoidot, jotka on arvioitava syklin 1 päivinä 1, 8, 15 ja 22, päivinä 1 ja 15 jaksoissa 2, 3 ja 4, kuukausittain seurantajakson aikana ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä
- Lääkkeen antopäivä 1 jaksoissa 1, 2, 3 ja 4.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- North Shore- LIJ campus of The Feinstein Institute for Medical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- >/= 18 vuotta
- DBA diagnosoitu
- Punasolujen siirtoriippuvuus (määritelty >/= 10 cm3/kg punasoluja 28 päivän keskiarvona)
- Karnofskyn suorituskykyasteikko >/= 70
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee käyttää ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana ja 112 päivän ajan viimeisen sotaterseptiannoksen jälkeen
- Miesten on suostuttava käyttämään lateksikondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa hedelmällisessä iässä olevien naisten kanssa tutkimukseen osallistumisen aikana ja 112 päivän ajan viimeisen sotaterseptiannoksen jälkeen
- Sitoudu noudattamaan opintovierailuaikataulua, ymmärtämään ja noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia
- Ymmärrä ja allekirjoita kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min
- SGOT > 3x normaalin yläraja, SGPT > 3x normaalin yläraja tai bilirubiini > 3x normaalin yläraja
- Sydänsairaus (NY Heart Associationin luokitus >/= 3
- Hypertension historia
- Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä herkkiä kortikosteroideille Diamond Blackfan -anemian hoidossa
- Hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai -laitteella < 56 päivää ennen tutkimusta
- Raskaana olevat tai imettävät naiset
- Syöpä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Sotatercept
Sotatersepti annetaan ihonalaisena injektiona kerran kuukaudessa 4 peräkkäisen kuukauden ajan käyttäen 3 kohortin annoksen suurennusasteikkoa.
*Protokollan muutos: Kahdelle lisäkohortille annetaan Sotatercept 0,75 mg/kg ja 1 mg/kg ihonalaisena injektiona kolmen viikon välein.
|
Kohortti 4a: 3 potilasta, jotka saivat Sotaterseptiä 0,75 mg/kg kolmen viikon välein. Jos potilailla ei ole ei-toivottuja tapahtumia annostason 4 potilaissa kolmen annoksen loppuun mennessä kuudesta annoksesta, lisää potilaita (annostaso 5) otetaan mukaan seuraavalle annostasolle: Kohortti 5a: 3 potilasta, jotka saivat Sotaterseptiä 1 mg/kg kolmen viikon välein
Muut nimet:
|
Kokeellinen: Sotatersepti prednisonitehosteella
Pöytäkirjan muutos: Kahdelle lisäkohortille annetaan Sotatercept 0,75 mg/kg ja 1 mg/kg ihonalaisena injektiona kerran 3 viikossa sekä prednisonitehoste 1 mg/kg päivittäin 3 viikon ajan (enintään 60 mg).
|
Kohortti 4b: 3 potilasta, jotka saivat Sotaterceptiä 0,75 mg/kg kolmen viikon välein kolmen viikon prednisonitehosteannoksella 1 mg/kg/vrk (enintään 60 mg). Jos potilailla ei ole ei-toivottuja tapahtumia annostason 4 potilaissa kolmen annoksen loppuun mennessä kuudesta annoksesta, lisää potilaita (annostaso 5) otetaan mukaan seuraavalle annostasolle: Kohortti 5b: 3 potilasta, jotka saivat Sotaterseptiä 1 mg/kg 3 viikon välein ja 3 viikon prednisonitehoste 1 mg/kg/vrk (enintään 60 mg).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Täydellisen ja osittaisen vastauksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Täydellinen vaste on verensiirrosta riippumaton hemoglobiinin ollessa >9 gm/dl; Osittainen vaste on verensiirtoriippuvuus, kun hemoglobiini on < 9 gm/dl ja retikulosyyttien määrä lisääntyy lähtötasoon verrattuna
|
9 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Tutkimuslääkkeestä johtuvat vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Arvioi haittatapahtumien vakavuus ja suhde sotaterseptiin NCI Common Terminology for Adverse Events -version 4.0:n tällä hetkellä aktiivisen sivuversion mukaan
|
9 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Adrianna Vlachos, MD, Northwell Health/Feinstein Institute for Medical Research
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Ball SE, McGuckin CP, Jenkins G, Gordon-Smith EC. Diamond-Blackfan anaemia in the U.K.: analysis of 80 cases from a 20-year birth cohort. Br J Haematol. 1996 Sep;94(4):645-53. doi: 10.1046/j.1365-2141.1996.d01-1839.x.
- Abkowitz JL, Schaison G, Boulad F, Brown DL, Buchanan GR, Johnson CA, Murray JC, Sabo KM. Response of Diamond-Blackfan anemia to metoclopramide: evidence for a role for prolactin in erythropoiesis. Blood. 2002 Oct 15;100(8):2687-91. doi: 10.1182/blood.V100.8.2687.
- Diamond LK, Wang WC, Alter BP. Congenital hypoplastic anemia. Adv Pediatr. 1976;22:349-78.
- Bastion Y, Bordigoni P, Debre M, Girault D, Leblanc T, Tchernia G, Ball S, McGuckin C, Gordon-Smith EC, Bekassy A, et al. Sustained response after recombinant interleukin-3 in diamond blackfan anemia. Blood. 1994 Jan 15;83(2):617-8. No abstract available.
- Cmejla R, Cmejlova J, Handrkova H, Petrak J, Pospisilova D. Ribosomal protein S17 gene (RPS17) is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Hum Mutat. 2007 Dec;28(12):1178-82. doi: 10.1002/humu.20608.
- Da Costa L, Moniz H, Simansour M, Tchernia G, Mohandas N, Leblanc T. Diamond-Blackfan anemia, ribosome and erythropoiesis. Transfus Clin Biol. 2010 Sep;17(3):112-9. doi: 10.1016/j.tracli.2010.06.001. Epub 2010 Jul 23.
- Doherty L, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Clinton C, Schneider HE, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Glader B, Arceci RJ, Farrar JE, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Gazda HT. Ribosomal protein genes RPS10 and RPS26 are commonly mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2010 Feb 12;86(2):222-8. doi: 10.1016/j.ajhg.2009.12.015. Epub 2010 Jan 28. Erratum In: Am J Hum Genet. 2010 Apr 9;86(4):655.
- Draptchinskaia N, Gustavsson P, Andersson B, Pettersson M, Willig TN, Dianzani I, Ball S, Tchernia G, Klar J, Matsson H, Tentler D, Mohandas N, Carlsson B, Dahl N. The gene encoding ribosomal protein S19 is mutated in Diamond-Blackfan anaemia. Nat Genet. 1999 Feb;21(2):169-75. doi: 10.1038/5951.
- Farrar JE, Nater M, Caywood E, McDevitt MA, Kowalski J, Takemoto CM, Talbot CC Jr, Meltzer P, Esposito D, Beggs AH, Schneider HE, Grabowska A, Ball SE, Niewiadomska E, Sieff CA, Vlachos A, Atsidaftos E, Ellis SR, Lipton JM, Gazda HT, Arceci RJ. Abnormalities of the large ribosomal subunit protein, Rpl35a, in Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2008 Sep 1;112(5):1582-92. doi: 10.1182/blood-2008-02-140012. Epub 2008 Jun 5.
- Gale RP, Barosi G, Barbui T, Cervantes F, Dohner K, Dupriez B, Gupta V, Harrison C, Hoffman R, Kiladjian JJ, Mesa R, Mc Mullin MF, Passamonti F, Ribrag V, Roboz G, Saglio G, Vannucchi A, Verstovsek S. What are RBC-transfusion-dependence and -independence? Leuk Res. 2011 Jan;35(1):8-11. doi: 10.1016/j.leukres.2010.07.015. Epub 2010 Aug 7.
- Gazda HT, Grabowska A, Merida-Long LB, Latawiec E, Schneider HE, Lipton JM, Vlachos A, Atsidaftos E, Ball SE, Orfali KA, Niewiadomska E, Da Costa L, Tchernia G, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Stahl J, Schratt G, Glader B, Backer K, Wong C, Nathan DG, Beggs AH, Sieff CA. Ribosomal protein S24 gene is mutated in Diamond-Blackfan anemia. Am J Hum Genet. 2006 Dec;79(6):1110-8. doi: 10.1086/510020. Epub 2006 Nov 2.
- Gazda HT, Sheen MR, Vlachos A, Choesmel V, O'Donohue MF, Schneider H, Darras N, Hasman C, Sieff CA, Newburger PE, Ball SE, Niewiadomska E, Matysiak M, Zaucha JM, Glader B, Niemeyer C, Meerpohl JJ, Atsidaftos E, Lipton JM, Gleizes PE, Beggs AH. Ribosomal protein L5 and L11 mutations are associated with cleft palate and abnormal thumbs in Diamond-Blackfan anemia patients. Am J Hum Genet. 2008 Dec;83(6):769-80. doi: 10.1016/j.ajhg.2008.11.004.
- Glader BE, Backer K, Diamond LK. Elevated erythrocyte adenosine deaminase activity in congenital hypoplastic anemia. N Engl J Med. 1983 Dec 15;309(24):1486-90. doi: 10.1056/NEJM198312153092404.
- Gustavsson P, Skeppner G, Johansson B, Berg T, Gordon L, Kreuger A, Dahl N. Diamond-Blackfan anaemia in a girl with a de novo balanced reciprocal X;19 translocation. J Med Genet. 1997 Sep;34(9):779-82. doi: 10.1136/jmg.34.9.779.
- Leblanc TM, Da Costa L, Marie I, Demolis P, Tchernia G. Metoclopramide treatment in DBA patients: no complete response in a French prospective study. Blood. 2007 Mar 1;109(5):2266-7. doi: 10.1182/blood-2006-08-039545. No abstract available.
- Lipton JM, Atsidaftos E, Zyskind I, Vlachos A. Improving clinical care and elucidating the pathophysiology of Diamond Blackfan anemia: an update from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Pediatr Blood Cancer. 2006 May 1;46(5):558-64. doi: 10.1002/pbc.20642.
- Lipton JM, Kudisch M, Gross R, Nathan DG. Defective erythroid progenitor differentiation system in congenital hypoplastic (Diamond-Blackfan) anemia. Blood. 1986 Apr;67(4):962-8.
- Liu JM, Ellis SR. Ribosomes and marrow failure: coincidental association or molecular paradigm? Blood. 2006 Jun 15;107(12):4583-8. doi: 10.1182/blood-2005-12-4831. Epub 2006 Feb 28.
- Murata M, Onomichi K, Eto Y, Shibai H, Muramatsu M. Expression of erythroid differentiation factor (EDF) in Chinese hamster ovary cells. Biochem Biophys Res Commun. 1988 Feb 29;151(1):230-5. doi: 10.1016/0006-291x(88)90583-9.
- Narla A, Vlachos A, Nathan DG. Diamond Blackfan anemia treatment: past, present, and future. Semin Hematol. 2011 Apr;48(2):117-23. doi: 10.1053/j.seminhematol.2011.01.004.
- Nishiura H, Tanase S, Shibuya Y, Futa N, Sakamoto T, Higginbottom A, Monk P, Zwirner J, Yamamoto T. S19 ribosomal protein dimer augments metal-induced apoptosis in a mouse fibroblastic cell line by ligation of the C5a receptor. J Cell Biochem. 2005 Feb 15;94(3):540-53. doi: 10.1002/jcb.20318.
- Ohene-Abuakwa Y, Orfali KA, Marius C, Ball SE. Two-phase culture in Diamond Blackfan anemia: localization of erythroid defect. Blood. 2005 Jan 15;105(2):838-46. doi: 10.1182/blood-2004-03-1016. Epub 2004 Jul 6.
- Perrien DS, Akel NS, Edwards PK, Carver AA, Bendre MS, Swain FL, Skinner RA, Hogue WR, Nicks KM, Pierson TM, Suva LJ, Gaddy D. Inhibin A is an endocrine stimulator of bone mass and strength. Endocrinology. 2007 Apr;148(4):1654-65. doi: 10.1210/en.2006-0848. Epub 2006 Dec 28.
- Quarello P, Garelli E, Carando A, Brusco A, Calabrese R, Dufour C, Longoni D, Misuraca A, Vinti L, Aspesi A, Biondini L, Loreni F, Dianzani I, Ramenghi U. Diamond-Blackfan anemia: genotype-phenotype correlations in Italian patients with RPL5 and RPL11 mutations. Haematologica. 2010 Feb;95(2):206-13. doi: 10.3324/haematol.2009.011783. Epub 2009 Sep 22.
- Rivier J, Spiess J, McClintock R, Vaughan J, Vale W. Purification and partial characterization of inhibin from porcine follicular fluid. Biochem Biophys Res Commun. 1985 Nov 27;133(1):120-7. doi: 10.1016/0006-291x(85)91849-2.
- Ruckle J, Jacobs M, Kramer W, Pearsall AE, Kumar R, Underwood KW, Seehra J, Yang Y, Condon CH, Sherman ML. Single-dose, randomized, double-blind, placebo-controlled study of ACE-011 (ActRIIA-IgG1) in postmenopausal women. J Bone Miner Res. 2009 Apr;24(4):744-52. doi: 10.1359/jbmr.081208.
- Vlachos A, Ball S, Dahl N, Alter BP, Sheth S, Ramenghi U, Meerpohl J, Karlsson S, Liu JM, Leblanc T, Paley C, Kang EM, Leder EJ, Atsidaftos E, Shimamura A, Bessler M, Glader B, Lipton JM; Participants of Sixth Annual Daniella Maria Arturi International Consensus Conference. Diagnosing and treating Diamond Blackfan anaemia: results of an international clinical consensus conference. Br J Haematol. 2008 Sep;142(6):859-76. doi: 10.1111/j.1365-2141.2008.07269.x. Epub 2008 Jul 30.
- Vlachos A, Muir E. How I treat Diamond-Blackfan anemia. Blood. 2010 Nov 11;116(19):3715-23. doi: 10.1182/blood-2010-02-251090. Epub 2010 Jul 22.
- Vlachos A, Federman N, Reyes-Haley C, Abramson J, Lipton JM. Hematopoietic stem cell transplantation for Diamond Blackfan anemia: a report from the Diamond Blackfan Anemia Registry. Bone Marrow Transplant. 2001 Feb;27(4):381-6. doi: 10.1038/sj.bmt.1702784.
- Vlachos A, Klein GW, Lipton JM. The Diamond Blackfan Anemia Registry: tool for investigating the epidemiology and biology of Diamond-Blackfan anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2001 Aug-Sep;23(6):377-82. doi: 10.1097/00043426-200108000-00015.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- DBA
- puhdas punasoluaplasia
- Diamond Blackfan anemia
- Blackfan Diamond anemia
- Synnynnäinen puhdas punasoluaplasia
- Aase-Smith II -syndrooma
- Aasen oireyhtymä
- Anemia, synnynnäinen puhdas punasolu
- Aplasia, synnynnäinen puhdas punasolu
- BDA
- Synnynnäinen hypoplastinen anemia
- Erythrogenesis Imperfecta
- Synnynnäinen hypoplastinen anemia
- Perinnöllinen erytroblastopenia
- luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia, hypoplastinen, synnynnäinen
- Anemia, Aplastinen
- Synnynnäiset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät
- Luuytimen vajaatoiminnan häiriöt
- Red-Cell Aplasia, puhdas
- Anemia
- Anemia, Diamond-Blackfan
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Tulehdusta ehkäisevät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Glukokortikoidit
- Hormonit
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Antineoplastiset aineet, hormonaaliset
- Prednisoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- 11-02-199 - 06A
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Diamond Blackfan anemia
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RekrytointiSteroidirefractory Diamond-Blackfan Anemia (DBA)Yhdysvallat
-
St. Jude Children's Research HospitalValmisAnemia, Aplastinen | Diamond-Blackfan anemia | Amegakaryosyyttinen trombosytopenia | Kostmannin oireyhtymäYhdysvallat
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical University Innsbruck ja muut yhteistyökumppanitValmisSirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemiaYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
-
Stanford UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of MinnesotaValmisSirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemiaYhdysvallat
-
Paul SzabolcsRekrytointiSirppisoluanemia | Diamond-blackfan anemia | Suuri beetatalassemiaYhdysvallat
-
Northwell HealthValmisPure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemia | Blackfan Diamond -oireyhtymä | DBA | Synnynnäinen hypoplastinen anemiaYhdysvallat
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical University Innsbruck ja muut yhteistyökumppanitValmisSirppisolutauti | Talassemia | Diamond-Blackfan anemiaYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisDiamond Blackfan anemiaYhdysvallat
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Feinstein Institute for Medical ResearchDiamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.Rekrytointi
Kliiniset tutkimukset Sotatercept
-
CelgeneValmisAnemia | Munuaisten vajaatoiminta, krooninenBelgia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Portugali, Saksa
-
Merck Sharp & Dohme LLCLopetettu
-
CelgeneEi ole enää käytettävissä
-
CelgeneAcceleron Pharma, Inc., a wholly-owned subsidiary of Merck & Co., Inc....Valmis
-
Merck Sharp & Dohme LLCLopetettuKemoterapian aiheuttama anemiaYhdysvallat, Venäjän federaatio
-
Mayo ClinicEi vielä rekrytointiaKeuhkovaltimon hypertensioYhdysvallat
-
CelgeneLopetettuBeta Thalassemia Intermedia | Beta Thalassemia MajorRanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Italia, Kreikka
-
Rebecca SilbermannCelgenePeruutettuMultippeli myeloomaYhdysvallat
-
Merck Sharp & Dohme LLCRekrytointiKeuhkovaltimon hypertensioSaksa, Yhdysvallat, Puola, Espanja, Kolumbia, Ranska, Turkki, Israel, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat, Etelä-Afrikka
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktiivinen, ei rekrytointiKeuhkovaltimon hypertensioJapani