Evaluatie van de werkzaamheid en tolerantie van cladribine bij symptomatische longcelhistiocytose van Langerhans (ECLA)
17 februari 2021 bijgewerkt door: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Evaluatie van de werkzaamheid en tolerantie van cladribine bij symptomatische patiënten met pulmonale langerhanscelhistiocytose en longfunctiestoornis
ECLA is een multicenter fase II-onderzoek waarin cladribine subcutaan 0,1 mg/kg/j wordt getest gedurende 5 dagen, maandelijks toegediend gedurende 4 kuren, bij volwassen patiënten met symptomen van Langerhanscelhistiocytose in de longen en longfunctiestoornissen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
ECLA is een multicenter fase II-onderzoek waarin cladribine subcutaan 0,1 mg/kg/j wordt getest gedurende 5 dagen, maandelijks toegediend gedurende 4 kuren, bij volwassen patiënten met symptomen van Langerhanscelhistiocytose in de longen en longfunctiestoornissen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Saint Louis Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 53 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 16 tot 55 jr
- Histologisch bewezen pulmonale Langerhanscelhistiocytose (patiënten met vermoedelijke diagnose bij wie de longfunctie longbiopsie uitsluit, kunnen worden opgenomen na herziening van hun medisch dossier bij het nationale referentiecentrum voor Langerhanscelhistiocytose)
Symptomatische pulmonale Langerhans celhistiocytose (NYHA dyspnoe klasse ≥2) met:
- onomkeerbare luchtwegobstructie (FEV1/FVC<70%) met postbronchodilatator FEV1 tussen 30 en 70% van de voorspelde
- en/of afname ≥15% in FEV1, FVC of DLCO in vergelijking met uitgangswaarden in het jaar voorafgaand aan opname
- Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd zonder adequate anticonceptie of die borstvoeding willen geven
- Man zonder adequate anticonceptie tijdens het onderzoek
- Dyspnoe als gevolg van ernstige pulmonale arteriële hypertensie (PAP≥35 mmHg) bevestigd door hartkatheterisatie rechts
- Vorige maligniteit
- Huidige infectieziekte
- Nierfalen
- Leverfalen
- Ernstige verandering van de longen
- Hematologische ziekte die geen verband houdt met Langerhans-celhistiocytose
- Epilepsie
- Lever-, milt- of hematologische betrokkenheid door Langerhans-celhistiocytose
- Pneumothorax binnen een maand voor opname
- Eerdere behandeling met cladribine
- Contra-indicatie voor het gebruik van cladribine
- Eerdere myelosuppressieve behandeling
- Gelijktijdige deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: cladribine
|
Subcutane injecties, 0,1 mg/kg/dag gedurende 5 dagen, één kuur per maand gedurende 4 maanden
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Gecumuleerde incidentie van respons op behandeling
Tijdsspanne: 6 maanden
|
respons op de behandeling na 6 maanden wordt gedefinieerd als
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van infectie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Reacties op behandeling
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
|
Absolute variaties van FEV1, FVC, restvolume (RV) en diffusiecapaciteit van de long voor koolmonoxide (DLCO), (uitgedrukt in ml)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Graad 3 of 4 neutropenie of trombopenie
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Incidentie van graad 3 of 4 bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
Reactie op behandeling van extra pulmonale lokalisaties van de ziekte van Langerhans
Tijdsspanne: 6, 9 en 12 maanden
|
6, 9 en 12 maanden
|
|
Incidentie van pneumothorax
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
Sterfte
Tijdsspanne: 12 maanden, 4 jaar
|
12 maanden, 4 jaar
|
|
Incidentie van secundaire kwaadaardige ziekte
Tijdsspanne: 4 jaar
|
4 jaar
|
|
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: op 6 maanden
|
op 6 maanden
|
|
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: 9 maanden
|
9 maanden
|
|
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
Variatie van nodulaire en cystische semikwantitatieve scores in High Resolution Computed Tomography (HRCT)
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Abdellatif TAZI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 november 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2018
Studie voltooiing (Verwacht)
1 april 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 oktober 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 november 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
17 november 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 februari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 februari 2021
Laatst geverifieerd
1 februari 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AOM10182
- 2010-023344-32 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Cladribine
-
North American Consortium for HistiocytosisHistiocyte SocietyWervingLangerhanscelhistiocytoseVerenigde Staten