Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a tolerance kladribinu u symptomatické plicní histiocytózy z Langerhansových buněk (ECLA)

17. února 2021 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Hodnocení účinnosti a tolerance kladribinu u symptomatických pacientů s plicní histiocytózou z Langerhansových buněk a poruchou funkce plic

ECLA je multicentrická studie fáze II testující subkutánní kladribin 0,1 mg/kg/j po dobu 5 dnů, podávaný každý měsíc ve 4 cyklech, u symptomatických dospělých pacientů s plicní histiocytózou z Langerhansových buněk a poruchou funkce plic.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ECLA je multicentrická studie fáze II testující subkutánní kladribin 0,1 mg/kg/j po dobu 5 dnů, podávaný každý měsíc ve 4 cyklech, u symptomatických dospělých pacientů s plicní histiocytózou z Langerhansových buněk a poruchou funkce plic.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Saint Louis Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 51 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 16 až 55 let
  • Histologicky prokázaná plicní histiocytóza z Langerhansových buněk (pacienti s předpokládanou diagnózou, jejichž funkce plic vylučuje plicní biopsii, mohou být zařazeni po revizi jejich zdravotní dokumentace v národním referenčním centru pro histiocytózu z Langerhansových buněk)

  • Symptomatická plicní histiocytóza z Langerhansových buněk (třída dušnosti NYHA ≥2) s:

    • ireverzibilní obstrukce proudění vzduchu (FEV1/FVC < 70 %) s postbronchodilatační FEV1 mezi 30 a 70 % předpokládané hodnoty
    • a/nebo snížení FEV1, FVC nebo DLCO o ≥15 % ve srovnání s výchozími hodnotami v roce předcházejícím zařazení
  • Podepsaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Ženy ve fertilním věku bez adekvátní antikoncepce nebo si přejí kojit
  • Muž bez adekvátní antikoncepce během studie
  • Dušnost v důsledku těžké plicní arteriální hypertenze (PAP≥35 mmHg) potvrzená srdečním pravostranným katetrismem
  • Předchozí malignita
  • Současné infekční onemocnění
  • Selhání ledvin
  • Selhání jater
  • Závažná změna plic
  • Hematologické onemocnění nesouvisející s histiocytózou z Langerhansových buněk
  • Epilepsie
  • Postižení jater, sleziny nebo hematologie histiocytózou z Langerhansových buněk
  • Pneumotorax do jednoho měsíce před zařazením
  • Předchozí léčba kladribinem
  • Kontraindikace k použití kladribinu
  • Předchozí myelosupresivní léčba
  • Současná účast na další intervenční klinické studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: kladribin
Lék: Kladribin
Subkutánní injekce, 0,1 mg/kg/den po dobu 5 dnů, jeden cyklus za měsíc po dobu 4 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulovaný výskyt odpovědi na léčbu
Časové okno: 6 měsíců

odpověď na léčbu po 6 měsících je definována jako

  • ≥10% zlepšení nucené vitální kapacity (FVC)
  • a/nebo ≥10% zlepšení postbronchodilatačního usilovného výdechového objemu (FEV1) a ≥200ml
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt infekce
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Reakce na léčbu
Časové okno: 3 měsíce
3 měsíce
Absolutní variace FEV1, FVC, zbytkového objemu (RV) a difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO), (vyjádřeno v ml)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Neutropenie nebo trombopenie 3. nebo 4. stupně
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Výskyt vedlejších účinků 3. nebo 4. stupně
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Odpověď na léčbu extrapulmonálních lokalizací Langerhansovy choroby
Časové okno: 6, 9 a 12 měsíců
6, 9 a 12 měsíců
Výskyt pneumotoraxu
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Úmrtnost
Časové okno: 12 měsíců, 4 roky
12 měsíců, 4 roky
Výskyt sekundárního maligního onemocnění
Časové okno: 4 roky
4 roky
Odpověď na léčbu
Časové okno: v 6 měsících
v 6 měsících
Odpověď na léčbu
Časové okno: 9 měsíců
9 měsíců
Odpověď na léčbu
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Variace nodulárních a cystických semikvantitativních skóre ve výpočetní tomografii s vysokým rozlišením (HRCT)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Abdellatif TAZI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

17. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOM10182
  • 2010-023344-32 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Histiocytóza plic z Langerhansových buněk

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Philippines

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit