Utvärdering av effektivitet och tolerans av kladribin vid symtomatisk pulmonell Langerhans cellhistiocytos (ECLA)
17 februari 2021 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Utvärdering av effektivitet och tolerans av kladribin hos symtomatiska patienter med pulmonell Langerhans cellhistiocytos och nedsatt lungfunktion
ECLA är en multicenterstudie i fas II som testar subkutan kladribin 0,1 mg/kg/j under 5 dagar, administrerad varje månad i 4 kurer, på symtomatiska vuxna patienter med lunghistiocytos i Langerhans och nedsatt lungfunktion.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
ECLA är en multicenterstudie i fas II som testar subkutan kladribin 0,1 mg/kg/j under 5 dagar, administrerad varje månad i 4 kurer, på symtomatiska vuxna patienter med lunghistiocytos i Langerhans och nedsatt lungfunktion.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
10
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Paris, Frankrike, 75010
- Saint Louis Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år till 51 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 16 till 55 år
- Histologiskt bevisad pulmonell Langerhans cell histiocytosis (patienter med presumtiv diagnos vars lungfunktion utesluter lungbiopsi kan inkluderas efter revision av sin journal vid det nationella referenscentret för Langerhans cell histiocytosis)
Symtomatisk pulmonell Langerhans cell histiocytos (NYHA dyspné klass ≥2) med:
- irreversibel luftflödeshinder (FEV1/FVC <70%) med postbronkodilator FEV1 utgjorde mellan 30 och 70% av förutsagt
- och/eller minska ≥15 % i FEV1, FVC eller DLCO jämfört med baslinjevärdena året före inkluderingen
- Undertecknat skriftligt informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Kvinnor i fertil ålder utan adekvat preventivmedel eller önskar amning
- Man utan adekvat preventivmedel under studien
- Dyspné på grund av svår pulmonell arteriell hypertension (PAP≥35mmHg) bekräftad av höger hjärtkateterism
- Tidigare malignitet
- Aktuell infektionssjukdom
- Njursvikt
- Leversvikt
- Allvarlig förändring av lungan
- Hematologisk sjukdom som inte är relaterad till Langerhans cell histiocytos
- Epilepsi
- Lever-, mjälte- eller hematologisk involvering av Langerhans cell histiocytos
- Pneumothorax inom en månad före inklusion
- Tidigare behandling med kladribin
- Kontraindikation för användning av kladribin
- Tidigare myelosuppressiv behandling
- Samtidigt deltagande i en annan interventionell klinisk prövning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: kladribin
|
Subkutana injektioner, 0,1 mg/kg/dag i 5 dagar, en kur per månad i 4 månader
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kumulerad incidens av svar på behandling
Tidsram: 6 månader
|
svar på behandling efter 6 månader definieras som
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av infektion
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Svar på behandling
Tidsram: 3 månader
|
3 månader
|
|
Absoluta variationer av FEV1, FVC, restvolym (RV) och lungans diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO), (uttryckt i ml)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Grad 3 eller 4 neutropeni eller trombopeni
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Förekomst av grad 3 eller 4 biverkningar
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
Svar på behandling av extra pulmonella lokaliseringar av Langerhans sjukdom
Tidsram: 6, 9 och 12 månader
|
6, 9 och 12 månader
|
|
Förekomst av pneumothorax
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
Dödlighet
Tidsram: 12 månader, 4 år
|
12 månader, 4 år
|
|
Förekomst av sekundär malign sjukdom
Tidsram: 4 år
|
4 år
|
|
Behandlingssvar
Tidsram: vid 6 månader
|
vid 6 månader
|
|
Behandlingssvar
Tidsram: 9 månader
|
9 månader
|
|
Behandlingssvar
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
Variation av nodulära och cystiska semikvantitativa poäng i högupplöst datortomografi (HRCT)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Abdellatif TAZI, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2018
Avslutad studie (Förväntat)
1 april 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 oktober 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2011
Första postat (Uppskatta)
17 november 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
18 februari 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 februari 2021
Senast verifierad
1 februari 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AOM10182
- 2010-023344-32 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .