Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ACZ885 bij pediatrische patiënten met de volgende met cryopyrine geassocieerde periodieke syndromen: familiair koud auto-inflammatoir syndroom, Muckle-Wells-syndroom of neonatale ontstekingsziekte met meerdere systemen

13 augustus 2018 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label extensieonderzoek om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van Canakinumab en de werkzaamheid en veiligheid van kindervaccinaties bij patiënten met Cryopyrin Associated Periodic Syndromes (CAPS) te beoordelen

Deze studie zal zorgen voor veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid op lange termijn van ACZ885 bij CAPS-patiënten die de CACZ885D2307-studie hebben voltooid

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, België, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Duitsland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrijk, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanje, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 4 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die het kernonderzoek CACZ885D2307 hebben voltooid (een patiënt wordt gedefinieerd als het hebben voltooid van het kernonderzoek als zij het onderzoek tot en met het EOS-bezoek hebben voltooid zonder grote protocolafwijkingen in de kern).
  2. Mannelijke en vrouwelijke patiënten die ≥ 1 jaar oud zijn op het moment van het roll-over bezoek.
  3. Er moet schriftelijke, geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd worden verkregen voordat er een beoordeling in de uitbreidingsstudie CACZ885D2307E1 wordt uitgevoerd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten voor wie het voortzetten van de behandeling in het vervolgonderzoek CACZ885D2307E1 niet geschikt wordt geacht door de behandelend arts.
  2. Patiënten die stopten met het kernonderzoek CACZ885D2307

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: canakinumab
Patiënten krijgen een standaarddosis van een equivalent van 2 mg/kg s.c. van canakinumab (ACZ885) om de 8 weken. Mogelijke aanpassingen van de dosis en/of het doseringsregime die kunnen worden toegediend, zijn: 4 mg/kg s.c. (elke 4 tot 8 weken) 6 mg/kg s.c. (elke 4 tot 8 weken) 8 mg/kg s.c. (elke 4 tot 8 weken)
Biologisch: ACZ885
Andere namen:
  • Canakinumab

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage deelnemers zonder terugval van de ziekte zoals bepaald door de algemene beoordeling door de arts van auto-inflammatoire ziekteactiviteit, beoordeling van huidziekte en serologische ontstekingsmarkers.
Tijdsspanne: Week /80, 104, 128 en 152 (minimaal 6 maanden en maximaal 24 maanden)
Terugval van de ziekte na volledige respons wordt gedefinieerd als ontstekingsmarkers: C-reactieve proteïne (CRP) en/of serum amyloïde A (SAA) resultaat > 30 mg/L EN Physician's Global Assessment of Autoinflammatory Disease Activity > minimaal of Physician's Global Assessment >= minimaal EN Beoordeling huidziekte > minimaal. De algemene beoordeling door de arts van de activiteit van auto-inflammatoire ziekten en de beoordeling van de huidziekte (urticariële huiduitslag) worden door de onderzoeker ingevuld met behulp van een 5-punts beoordelingsschaal: afwezig, minimaal, mild, matig en ernstig.
Week /80, 104, 128 en 152 (minimaal 6 maanden en maximaal 24 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Immunogeniciteit van Canakinumab (ACZ885). Aantal deelnemers met anti-canakinumab-antilichamen
Tijdsspanne: minimaal 6 maanden en maximaal 24 maanden
Immunogeniciteitsbeoordeling omvatte bepaling van anti-canakinumab (ACZ885)-antilichamen in serummonsters met behulp van het BIAcore-systeem, met detectie op basis van oppervlakte-plasmonresonantietechniek.
minimaal 6 maanden en maximaal 24 maanden
Verandering ten opzichte van baseline (core study baseline) in C--reactieve proteïne (CRP) en serumamyloïde A (SAA)-concentraties
Tijdsspanne: Week 0, 80, 104, 128 en 152, laatste beoordeling
CRP en SAA werden gebruikt als serologische ontstekingsmarkers. De beoogde concentraties voor CRP en SAA waren respectievelijk ≤15 mg/L en ≤10 mg/L. Een negatieve verandering in de concentratie van ontstekingsmarkers duidde op verbetering.
Week 0, 80, 104, 128 en 152, laatste beoordeling
Frequentietellingen van de algemene beoordeling door de arts van auto-inflammatoire aandoeningen en huidaandoeningen
Tijdsspanne: minimaal 6 maanden en maximaal 24 maanden
Deelnemers werden beoordeeld op basis van de arts op basis van Physician's Global Assessment, gemeten op een 5-puntsschaal voor auto-inflammatoire ziekteactiviteit als: 0 = geen/afwezig; 1 = minimaal; 2 = mild; 3 = matig; 4 = ernstig
minimaal 6 maanden en maximaal 24 maanden
Aantal vaccinatiegevallen met beschermende antilichaamniveaus na immunisatie met geïnactiveerde vaccins
Tijdsspanne: dosis vóór vaccinatie, dag 28 na vaccinatie
Deelnemers die tijdens het onderzoek geïnactiveerde vaccins kregen, werden beoordeeld op hun vermogen om na immunisatie beschermende antilichaamniveaus tegen het vaccin (antigeen) te bereiken. De vaccinaties van deelnemers werden niet beoordeeld op een respons als de antilichaamtiter al voldoende was vóór de dosis en gehandhaafd bleef tijdens het onderzoek.
dosis vóór vaccinatie, dag 28 na vaccinatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

16 januari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

13 oktober 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

13 oktober 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 april 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

12 april 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren