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Eficácia, segurança e tolerabilidade de ACZ885 em pacientes pediátricos com as seguintes síndromes periódicas associadas à criopirina: síndrome autoinflamatória familiar ao frio, síndrome de Muckle-Wells ou doença inflamatória multissistêmica de início neonatal

13 de agosto de 2018 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de extensão aberto para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do canaquinumabe e a eficácia e segurança das vacinações infantis em pacientes com síndromes periódicas associadas à criopirina (CAPS)

Este estudo fornecerá segurança, eficácia e tolerabilidade a longo prazo do ACZ885 em pacientes com CAPS que concluíram o estudo CACZ885D2307

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

17

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Alemanha, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Bélgica, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espanha, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanha, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Le Kremlin Bicetre, França, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 4 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes que concluíram o estudo principal CACZ885D2307 (um paciente é definido como tendo concluído o estudo principal se o completou até e incluindo a visita EOS sem grandes desvios de protocolo no núcleo).
  2. Pacientes do sexo masculino e feminino com ≥ 1 ano de idade no momento da visita de substituição.
  3. O consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal deve ser obtido antes de qualquer avaliação no estudo de extensão CACZ885D2307E1 ser realizada.

Critério de exclusão:

  1. Os pacientes para os quais o tratamento continuado no estudo de extensão CACZ885D2307E1 não são considerados adequados pelo médico assistente.
  2. Pacientes que interromperam o estudo principal CACZ885D2307

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: canaquinumabe
Os pacientes receberão uma dose padrão equivalente a 2 mg/kg s.c. de canaquinumabe (ACZ885) a cada 8 semanas. Possíveis ajustes de dose e/ou regime de dosagem que podem ser administrados incluem: 4 mg/kg s.c. (a cada 4 a 8 semanas) 6 mg/kg s.c. (a cada 4 a 8 semanas) 8 mg/kg s.c. (a cada 4 a 8 semanas)
Biológico: ACZ885
Outros nomes:
  • Canaquinumabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de participantes sem recidiva da doença conforme determinado pela avaliação global do médico da atividade da doença autoinflamatória, avaliação da doença de pele e marcadores sorológicos de inflamação.
Prazo: Semana /80, 104, 128 e 152 (mínimo de 6 meses e máximo de 24 meses)
A recidiva da doença após a resposta completa é definida como marcadores de inflamação: resultado da Proteína C-Reativa (CRP) e/ou Amiloide A Sérica (SAA) > 30 mg/L E Avaliação Global do Médico da Atividade da Doença Autoinflamatória > mínima ou Avaliação Global do Médico >= mínima E Avaliação de doenças de pele > mínima. A avaliação global do médico da atividade da doença autoinflamatória e a avaliação da doença de pele (erupção cutânea urticariforme) são preenchidas pelo investigador usando uma escala de classificação de 5 pontos: ausente, mínimo, leve, moderado e grave.
Semana /80, 104, 128 e 152 (mínimo de 6 meses e máximo de 24 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Imunogenicidade do Canaquinumabe (ACZ885). Número de participantes com anticorpos anticanaquinumabe
Prazo: mínimo de 6 meses e máximo de 24 meses
A avaliação da imunogenicidade incluiu a determinação de anticorpos anti-canaquinumabe (ACZ885) em amostras de soro usando o sistema BIAcore, com detecção baseada na técnica de ressonância de plasmon de superfície.
mínimo de 6 meses e máximo de 24 meses
Alteração da linha de base (linha de base do estudo principal) nas concentrações de proteína C reativa (PCR) e amiloide A sérica (SAA)
Prazo: Semana 0, 80, 104, 128 e 152, última avaliação
PCR e SAA foram usados ​​como marcadores inflamatórios sorológicos. As concentrações de nível alvo para PCR e SAA foram ≤15 mg/L e ≤10 mg/L, respectivamente. Mudança negativa na concentração de marcadores inflamatórios indicou melhora.
Semana 0, 80, 104, 128 e 152, última avaliação
Contagens de frequência da avaliação global do médico de doenças autoinflamatórias e doenças de pele
Prazo: mínimo de 6 meses e máximo de 24 meses
Os participantes foram avaliados com base na Avaliação Global do Médico medida em uma escala de 5 pontos para atividade de doença autoinflamatória como: 0 = Nenhum/ausente; 1 = Mínimo; 2 = Leve; 3 = Moderado; 4 = Grave
mínimo de 6 meses e máximo de 24 meses
Número de casos de vacinação com níveis de anticorpos protetores após a imunização com vacinas inativadas
Prazo: dose pré-vacina, dia 28 pós-vacina
Os participantes que receberam quaisquer vacinas inativadas durante o estudo foram avaliados quanto à sua capacidade de atingir níveis de anticorpos protetores contra a vacina (antígeno) após a imunização. As vacinações dos participantes não foram avaliadas quanto a uma resposta se o título de anticorpos já fosse suficiente na pré-dose e mantido durante o estudo.
dose pré-vacina, dia 28 pós-vacina

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

16 de janeiro de 2012

Conclusão Primária (REAL)

13 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

13 de outubro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

12 de abril de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

11 de setembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de agosto de 2018

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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