Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av ACZ885 hos pediatriska patienter med följande kryopyrinassocierade periodiska syndrom: familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt debuterande multisysteminflammatorisk sjukdom

13 augusti 2018 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En öppen förlängningsstudie för att bedöma effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av Canakinumab och effektiviteten och säkerheten för barnvaccinationer hos patienter med kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS)

Denna studie kommer att ge långsiktig säkerhet, effekt och tolerabilitet för ACZ885 hos CAPS-patienter som slutförde CACZ885D2307-studien

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

17

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgien, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanien, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Tyskland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 4 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter som genomförde kärnstudien CACZ885D2307 (en patient definieras som att ha genomfört kärnstudien om de slutförde studien fram till och inklusive EOS-besöket utan några större protokollavvikelser i kärnan).
  2. Manliga och kvinnliga patienter som är ≥ 1 år gamla vid tidpunkten för överrullningsbesöket.
  3. Förälders eller vårdnadshavares skriftliga informerade samtycke måste erhållas innan någon bedömning i förlängningsstudien CACZ885D2307E1 utförs.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som fortsatte behandlingen i förlängningsstudien CACZ885D2307E1 anses inte vara lämpliga av den behandlande läkaren.
  2. Patienter som avbröt från kärnstudien CACZ885D2307

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: canakinumab
Patienterna kommer att få en standarddos på motsvarande 2 mg/kg s.c. av canakinumab (ACZ885) var 8:e vecka. Möjliga dos- och/eller dosjusteringar som kan administreras inkluderar: 4 mg/kg s.c. (var 4:e till 8:e vecka) 6 mg/kg s.c. (var 4:e till 8:e vecka) 8 mg/kg s.c. (var 4:e till 8:e vecka)
Biologisk: ACZ885
Andra namn:
  • Canakinumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandelen deltagare utan sjukdomsrelaps enligt läkarens globala bedömning av autoinflammatorisk sjukdomsaktivitet, bedömning av hudsjukdomar och serologiska inflammationsmarkörer.
Tidsram: Vecka /80, 104, 128 och 152 (minst 6 månader och högst 24 månader)
Återfall av sjukdom efter fullständigt svar definieras som inflammationsmarkörer: C-reaktivt protein (CRP) och/eller serumamyloid A (SAA) resultat > 30 mg/L OCH läkarens globala bedömning av autoinflammatorisk sjukdomsaktivitet > minimal eller läkarens globala bedömning >= minimal OCH Hudsjukdomsbedömning > minimal. Physician's Global Assessment of Autoinflammatory Disease Activity and Skin Disease Assessment (urticarial hudutslag) kompletteras av utredaren med hjälp av en 5-gradig betygsskala: frånvarande, minimal, mild, måttlig och svår.
Vecka /80, 104, 128 och 152 (minst 6 månader och högst 24 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunogenicitet av Canakinumab (ACZ885). Antal deltagare med anti-canakinumab-antikroppar
Tidsram: minst 6 månader och högst 24 månader
Immunogenicitetsbedömning inkluderade bestämning av anti-canakinumab (ACZ885) antikroppar i serumprover med hjälp av BIAcore-systemet, med detektion baserad på ytplasmonresonansteknik.
minst 6 månader och högst 24 månader
Förändring från baslinjen (baslinje för kärnstudien) i koncentrationer av C--reaktivt protein (CRP) och serumamyloid A (SAA)
Tidsram: Vecka 0, 80, 104, 128 och 152, sista bedömning
CRP och SAA användes som serologiska inflammatoriska markörer. Målnivåkoncentrationerna för CRP och SAA var ≤15 mg/L respektive ≤10 mg/L. Negativ förändring i koncentrationen av inflammatoriska markörer indikerade förbättring.
Vecka 0, 80, 104, 128 och 152, sista bedömning
Frekvensräkningar av läkarens globala bedömning av autoinflammatoriska sjukdomar och hudsjukdomar
Tidsram: minst 6 månader och högst 24 månader
Deltagarna bedömdes baserat av läkare på Physician's Global Assessment mätt på en 5-gradig skala för autoinflammatorisk sjukdomsaktivitet som: 0 = Ingen/frånvarande; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Måttlig; 4 = Allvarlig
minst 6 månader och högst 24 månader
Antal vaccinationsfall med skyddande antikroppsnivåer efter immunisering med inaktiverade vacciner
Tidsram: dos före vaccination, dag 28 efter vaccination
Deltagare som fick inaktiverade vacciner under studien utvärderades för deras förmåga att uppnå skyddande antikroppsnivåer mot vaccinet (antigenet) efter immunisering. Deltagarnas vaccinationer bedömdes inte för ett svar om antikroppstitern redan var tillräcklig vid fördosering och bibehölls under studien.
dos före vaccination, dag 28 efter vaccination

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

16 januari 2012

Primärt slutförande (FAKTISK)

13 oktober 2015

Avslutad studie (FAKTISK)

13 oktober 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2012

Första postat (UPPSKATTA)

12 april 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom

Kliniska prövningar på ACZ885

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera