Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACZ885:n teho, turvallisuus ja siedettävyys lapsipotilailla, joilla on seuraavat kryopyriiniin liittyvät jaksolliset oireyhtymät: familiaalinen kylmän autoinflammatorinen oireyhtymä, Muckle-Wellsin oireyhtymä tai vastasyntyneen monisysteeminen tulehdussairaus

maanantai 13. elokuuta 2018 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin laajennustutkimus kanakinumabin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi sekä lasten rokotusten tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on kryopyriiniin liittyvä jaksollinen oireyhtymä (CAPS)

Tämä tutkimus tarjoaa ACZ885:n pitkäaikaisen turvallisuuden, tehon ja siedettävyyden CAPS-potilailla, jotka päättivät CACZ885D2307-tutkimuksen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Espanja, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Le Kremlin Bicetre, Ranska, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Saksa, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Sveitsi
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 4 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka suorittivat ydintutkimuksen CACZ885D2307 (potilas määritellään päätutkimuksen suorittaneeksi, jos hän suoritti tutkimuksen EOS-käyntiin saakka ilman merkittäviä protokollapoikkeamia ydintutkimuksessa).
  2. Mies- ja naispotilaat, jotka ovat ≥ 1 vuoden ikäisiä kiertokäynnin aikaan.
  3. Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen kuin laajennustutkimuksen CACZ885D2307E1 arvioinnit suoritetaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoitava lääkäri ei pidä sopivia potilaita, jotka jatkoivat hoitoa CACZ885D2307E1-laajennustutkimuksessa.
  2. Potilaat, jotka keskeyttivät CACZ885D2307-ydintutkimuksen

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: kanakinumabi
Potilaat saavat vakioannoksen, joka on 2 mg/kg s.c. kanakinumabista (ACZ885) 8 viikon välein. Mahdollisia annos- ja/tai annostusohjelman muutoksia, joita voidaan antaa, ovat: 4 mg/kg s.c. (4-8 viikon välein) 6 mg/kg s.c. (4-8 viikon välein) 8 mg/kg s.c. (4-8 viikon välein)
Biologinen: ACZ885
Muut nimet:
  • Kanakinumabi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole sairauden uusiutumista, lääkärin autoinflammatoristen sairauksien aktiivisuuden maailmanlaajuisen arvioinnin, ihotautien ja serologisten tulehdusmerkkiaineiden arvioinnin perusteella.
Aikaikkuna: Viikko /80, 104, 128 ja 152 (vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta)
Täydellisen vasteen jälkeinen sairauden uusiutuminen määritellään tulehdusmarkkereiksi: C-reaktiivisen proteiinin (CRP) ja/tai seerumin amyloidi A:n (SAA) tulos > 30 mg/l JA lääkärin yleinen autoinflammatorisen taudin aktiivisuuden arvio > minimaalinen tai lääkärin kokonaisarvio >= minimaalinen JA Ihotautien arviointi > minimaalinen. Lääkärin globaalin autoinflammatorisen sairauden aktiivisuuden arvioinnin ja ihotautiarvioinnin (urtikariallinen ihottuma) suorittaa tutkija käyttämällä 5 pisteen luokitusasteikkoa: puuttuu, minimaalinen, lievä, kohtalainen ja vaikea.
Viikko /80, 104, 128 ja 152 (vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kanakinumabin (ACZ885) immunogeenisyys. Kanakinumabivasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Immunogeenisuusarviointi sisälsi kanakinumabi-vasta-aineiden (ACZ885) määrittämisen seeruminäytteistä käyttämällä BIAcore-järjestelmää, ja havaitseminen perustui pintaplasmoniresonanssitekniikkaan.
vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta (ydintutkimuksen lähtötaso) C--reaktiivisen proteiinin (CRP) ja seerumin amyloidi A:n (SAA) pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Viikko 0, 80, 104, 128 ja 152, viimeinen arviointi
CRP:tä ja SAA:ta käytettiin serologisina tulehdusmarkkereina. Tavoitetasopitoisuudet CRP:lle ja SAA:lle olivat ≤15 mg/l ja ≤10 mg/l, vastaavasti. Negatiivinen muutos tulehdusmerkkiaineiden pitoisuudessa osoitti paranemista.
Viikko 0, 80, 104, 128 ja 152, viimeinen arviointi
Lääkärin autoinflammatoristen sairauksien ja ihosairauksien yleisarvioinnin tiheys
Aikaikkuna: vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Lääkäri arvioi osallistujat lääkärin yleisarvioinnin perusteella, joka mitattiin 5-pisteen asteikolla autotulehduksellisen taudin aktiivisuuden osalta seuraavasti: 0 = ei mitään/ei ole; 1 = minimaalinen; 2 = lievä; 3 = kohtalainen; 4 = vaikea
vähintään 6 kuukautta ja enintään 24 kuukautta
Niiden rokotustapausten määrä, joissa on suojaavia vasta-aineita inaktivoiduilla rokotteilla rokotuksen jälkeen
Aikaikkuna: rokotusta edeltävä annos, päivä 28 rokotuksen jälkeen
Osallistujilta, jotka saivat inaktivoituja rokotteita tutkimuksen aikana, arvioitiin heidän kykynsä saavuttaa suojaavat vasta-ainetasot rokotetta (antigeeniä) vastaan ​​immunisaation jälkeen. Osallistujien rokotusten vastetta ei arvioitu, jos vasta-ainetiitteri oli riittävä jo ennen annosta ja säilyi tutkimuksen aikana.
rokotusta edeltävä annos, päivä 28 rokotuksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 16. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 13. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 13. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. helmikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. huhtikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 12. huhtikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 11. syyskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. elokuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ACZ885

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ethiopia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa