Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af ACZ885 hos pædiatriske patienter med følgende kryopyrin-associerede periodiske syndromer: Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt opstået multisysteminflammatorisk sygdom

13. august 2018 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent udvidelsesstudie for at vurdere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Canakinumab og effektiviteten og sikkerheden af ​​børnevaccinationer hos patienter med kryopyrinassocierede periodiske syndromer (CAPS)

Dette forsøg vil give langsigtet sikkerhed, effekt og tolerabilitet af ACZ885 hos CAPS-patienter, der gennemførte CACZ885D2307-studiet

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgien, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanien, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Tyskland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 4 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, der gennemførte kernestudiet CACZ885D2307 (en patient defineres som at have gennemført kerneundersøgelsen, hvis de gennemførte undersøgelsen til og med EOS-besøget uden større protokolafvigelser i kernen).
  2. Mandlige og kvindelige patienter, der er ≥ 1 år gamle på tidspunktet for roll-over besøget.
  3. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra forældre eller værge, før en vurdering i forlængelsesstudiet CACZ885D2307E1 udføres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, som fortsatte behandlingen i CACZ885D2307E1 forlængelsesstudiet, anses ikke for passende af den behandlende læge.
  2. Patienter, der afbrød fra kernestudiet CACZ885D2307

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: canakinumab
Patienterne vil modtage en standarddosis svarende til 2 mg/kg s.c. af canakinumab (ACZ885) hver 8. uge. Mulige dosis- og/eller doseringsjusteringer, der kan administreres, omfatter: 4 mg/kg s.c. (hver 4. til 8. uge) 6 mg/kg s.c. (hver 4. til 8. uge) 8 mg/kg s.c. (hver 4. til 8. uge)
Biologisk: ACZ885
Andre navne:
  • Canakinumab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​deltagere uden sygdomstilbagefald som bestemt af lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet, vurdering af hudsygdomme og serologiske inflammationsmarkører.
Tidsramme: Uge /80, 104, 128 og 152 (Minimum 6 måneder og maksimum 24 måneder)
Sygdomstilbagefald efter fuldstændig respons er defineret som inflammationsmarkører: C-reaktivt protein (CRP) og/eller serumamyloid A (SAA) resultat > 30 mg/L OG lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet > minimal eller lægens globale vurdering >= minimal OG Hudsygdomsvurdering > minimal. Lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet og vurdering af hudsygdomme (urticarial hududslæt) udfyldes af investigator ved hjælp af en 5-punkts vurderingsskala: fraværende, minimal, mild, moderat og alvorlig.
Uge /80, 104, 128 og 152 (Minimum 6 måneder og maksimum 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenicitet af Canakinumab (ACZ885). Antal deltagere med anti-canakinumab-antistoffer
Tidsramme: minimum 6 måneder og højst 24 måneder
Immunogenicitetsvurdering omfattede bestemmelse af anti-canakinumab (ACZ885) antistoffer i serumprøver ved brug af BIAcore-system, med påvisning baseret på overfladeplasmonresonansteknik.
minimum 6 måneder og højst 24 måneder
Ændring fra baseline (kerneundersøgelses baseline) i koncentrationer af C--reaktivt protein (CRP) og serumamyloid A (SAA)
Tidsramme: Uge 0, 80, 104, 128 og 152, sidste vurdering
CRP og SAA blev brugt som serologiske inflammatoriske markører. Målniveaukoncentrationerne for CRP og SAA var henholdsvis ≤15 mg/L og ≤10 mg/L. Negativ ændring i koncentrationen af ​​inflammatoriske markører indikerede forbedring.
Uge 0, 80, 104, 128 og 152, sidste vurdering
Frekvenstællinger af lægens globale vurdering af autoinflammatoriske sygdomme og hudsygdomme
Tidsramme: minimum 6 måneder og højst 24 måneder
Deltagerne blev vurderet baseret af lægen på Physician's Global Assessment målt på en 5-punkts skala for autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som: 0 = Ingen/fraværende; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Alvorlig
minimum 6 måneder og højst 24 måneder
Antal vaccinationstilfælde med beskyttende antistofniveauer efter immunisering med inaktiverede vacciner
Tidsramme: før-vaccinedosis, dag 28 efter vaccination
Deltagere, der modtog inaktiverede vacciner under undersøgelsen, blev vurderet for deres evne til at opnå beskyttende antistofniveauer mod vaccinen (antigenet) efter immunisering. Deltagernes vaccinationer blev ikke vurderet for respons, hvis antistoftiteren allerede var tilstrækkelig ved præ-dosis og opretholdt under undersøgelsen.
før-vaccinedosis, dag 28 efter vaccination

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. januar 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

13. oktober 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

13. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2012

Først opslået (SKØN)

12. april 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

11. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2018

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner