Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av ACZ885 hos pediatriske pasienter med følgende kryopyrinassosierte periodiske syndromer: Familiært kaldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller nyfødt multisysteminflammatorisk sykdom

13. august 2018 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen utvidelsesstudie for å vurdere effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Canakinumab og effektiviteten og sikkerheten til barnevaksinasjoner hos pasienter med kryopyrinassosierte periodiske syndromer (CAPS)

Denne studien vil gi langsiktig sikkerhet, effekt og tolerabilitet av ACZ885 hos CAPS-pasienter som fullførte CACZ885D2307-studien

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spania, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Tyskland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 4 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som fullførte kjernestudien CACZ885D2307 (en pasient er definert som å ha fullført kjernestudien hvis de fullførte studien til og med EOS-besøket uten store protokollavvik i kjernen).
  2. Mannlige og kvinnelige pasienter som er ≥ 1 år på tidspunktet for rullebesøket.
  3. Skriftlig informert samtykke fra foreldre eller foresatte må innhentes før noen vurdering i utvidelsesstudien CACZ885D2307E1 utføres.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som fortsatte behandlingen i forlengelsesstudien CACZ885D2307E1 anses ikke som passende av den behandlende legen.
  2. Pasienter som avbrøt fra kjernestudien CACZ885D2307

Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: canakinumab
Pasienter vil få en standarddose på tilsvarende 2 mg/kg s.c. av canakinumab (ACZ885) hver 8. uke. Mulige dose- og/eller doseringsjusteringer som kan administreres inkluderer: 4 mg/kg s.c. (hver 4. til 8. uke) 6 mg/kg s.c. (hver 4. til 8. uke) 8 mg/kg s.c. (hver 4. til 8. uke)
Biologisk: ACZ885
Andre navn:
  • Canakinumab

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandelen av deltakere uten sykdomstilfall som bestemt av legens globale vurdering av autoinflammatorisk sykdomsaktivitet, vurdering av hudsykdommer og serologiske betennelsesmarkører.
Tidsramme: Uke /80, 104, 128 og 152 (minst 6 måneder og maksimum 24 måneder)
Sykdomsrelaps etter fullstendig respons er definert som betennelsesmarkører: C-reaktivt protein (CRP) og/eller serumamyloid A (SAA) resultat > 30 mg/L OG Physician's Global Assessment of Autoinflammatory Disease Activity > minimal eller Physician's Global Assessment >= minimal OG Hudsykdomsvurdering > minimal. Physician's Global Assessment of Autoinflammatory Disease Activity and Skin Disease Assessment (urtikarielt hudutslett) fullføres av etterforskeren ved å bruke en 5-punkts vurderingsskala: fraværende, minimal, mild, moderat og alvorlig.
Uke /80, 104, 128 og 152 (minst 6 måneder og maksimum 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Immunogenisitet til Canakinumab (ACZ885). Antall deltakere med anti-canakinumab-antistoffer
Tidsramme: minimum 6 måneder og maksimalt 24 måneder
Immunogenisitetsvurdering inkluderte bestemmelse av anti-canakinumab (ACZ885) antistoffer i serumprøver ved bruk av BIAcore-systemet, med deteksjon basert på overflateplasmonresonansteknikk.
minimum 6 måneder og maksimalt 24 måneder
Endring fra baseline (grunnlinje for kjernestudie) i konsentrasjoner av C--reaktivt protein (CRP) og serumamyloid A (SAA)
Tidsramme: Uke 0, 80, 104, 128 og 152, siste vurdering
CRP og SAA ble brukt som serologiske inflammatoriske markører. Målnivåkonsentrasjonene for CRP og SAA var henholdsvis ≤15 mg/L og ≤10 mg/L. Negativ endring i konsentrasjonen av inflammatoriske markører indikerte bedring.
Uke 0, 80, 104, 128 og 152, siste vurdering
Frekvenstellinger av leges globale vurdering av autoinflammatoriske sykdommer og hudsykdommer
Tidsramme: minimum 6 måneder og maksimalt 24 måneder
Deltakerne ble vurdert basert av legen på Physician's Global Assessment målt på en 5-punkts skala for autoinflammatorisk sykdomsaktivitet som: 0 = Ingen/fraværende; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Alvorlig
minimum 6 måneder og maksimalt 24 måneder
Antall vaksinasjonstilfeller med beskyttende antistoffnivåer etter vaksinasjon med inaktiverte vaksiner
Tidsramme: dose før vaksine, dag 28 etter vaksine
Deltakere som mottok inaktiverte vaksiner under studien ble vurdert for deres evne til å oppnå beskyttende antistoffnivåer mot vaksinen (antigenet) etter immunisering. Deltakernes vaksinasjoner ble ikke vurdert for respons dersom antistofftiteren allerede var tilstrekkelig ved forhåndsdosering og opprettholdt under studien.
dose før vaksine, dag 28 etter vaksine

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. januar 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

13. oktober 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

13. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

12. april 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2018

Sist bekreftet

1. august 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Familiært kaldt autoinflammatorisk syndrom

  • Novartis Pharmaceuticals
    Fullført
    Kliniske resultater og sikkerhet: En registerstudie av Ilaris (Canakinumab) pasienter (B-Confident)
    Kryopyrin-assosierte periodiske syndromer (CAPS) | Familiær Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle-wells Syn (MWS) | Nyfødt multisystembetennelsessykdom (NOMID)
    Sveits, Forente stater, Tyskland, Norge, Østerrike
  • Yale University
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Patogenetisk grunnlag for aortopati og aortaklaffsykdom (TAA)
    Aortaklaffsykdom | Marfan syndrom | Bikuspidal aortaklaff | Thoracic aortaaneurisme | Thorax aortadisseksjon | Turners syndrom | Vaskulært Ehlers-Danlos syndrom | Familiær thorax aortaaneurisme og aortadisseksjon | PHACE syndrom | Aortopatier | Thoracic aorta sykdom | Ruptur av thorax aorta | Ascenderende aortasykdom | Synkende aortasykdom og andre forhold
    Forente stater
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekruttering
    Ilaris NIS i Korea (REASSURE)
    Kryopyrin-assosierte periodiske syndromer (CAPS) | Systemisk juvenil idiopatisk artritt (sJIA) | Arvelige periodiske feber syndromer | Colchicine Resistance Familial Mediterranean Fever (CRFMF) | TNF -reseptor Associated Periodic Syndrome (Traps) | Hyper-Igd syndrom / mevalonatkinasemangel (HIDS...
    Sør -Korea

Kliniske studier på ACZ885

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Serbia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere