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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di ACZ885 nei pazienti pediatrici con le seguenti sindromi periodiche associate alla criopirina: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo, sindrome di Muckle-Wells o malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale

13 agosto 2018 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Canakinumab e l'efficacia e la sicurezza delle vaccinazioni infantili in pazienti con sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS)

Questo studio fornirà sicurezza, efficacia e tollerabilità a lungo termine di ACZ885 nei pazienti con CAPS che hanno completato lo studio CACZ885D2307

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgio, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Le Kremlin Bicetre, Francia, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Augustin, Germania, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spagna, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 4 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che hanno completato lo studio principale CACZ885D2307 (si definisce paziente che ha completato lo studio principale se ha completato lo studio fino alla visita EOS inclusa senza deviazioni importanti dal protocollo nel nucleo).
  2. Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 1 anno al momento della visita di passaggio.
  3. Il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione nello studio di estensione CACZ885D2307E1.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti per i quali il trattamento nello studio di estensione CACZ885D2307E1 non è considerato appropriato dal medico curante.
  2. Pazienti che hanno interrotto lo studio principale CACZ885D2307

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: canakinumab
I pazienti riceveranno una dose standard equivalente a 2 mg/kg s.c. di canakinumab (ACZ885) ogni 8 settimane. I possibili aggiustamenti della dose e/o del regime posologico che possono essere somministrati includono: 4 mg/kg s.c. (ogni 4-8 settimane) 6 mg/kg s.c. (ogni 4-8 settimane) 8 mg/kg s.c. (ogni 4-8 settimane)
Biologico: ACZ885
Altri nomi:
  • Canakinumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti senza recidiva della malattia determinata dalla valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria, dalla valutazione della malattia della pelle e dai marcatori di infiammazione sierologica.
Lasso di tempo: Settimana /80, 104, 128 e 152 (minimo 6 mesi e massimo 24 mesi)
La ricaduta della malattia dopo la risposta completa è definita come marker di infiammazione: risultato della proteina C-reattiva (CRP) e/o dell'amiloide A sierica (SAA) > 30 mg/L E valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria > minima o valutazione globale del medico >= minima E Valutazione delle malattie della pelle > minima. La valutazione globale del medico dell'attività della malattia autoinfiammatoria e la valutazione della malattia della pelle (rash cutaneo orticarioide) sono completate dallo sperimentatore utilizzando una scala di valutazione a 5 punti: assente, minimo, lieve, moderato e grave.
Settimana /80, 104, 128 e 152 (minimo 6 mesi e massimo 24 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Immunogenicità di Canakinumab (ACZ885). Numero di partecipanti con anticorpi anti-canakinumab
Lasso di tempo: minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
La valutazione dell'immunogenicità ha incluso la determinazione degli anticorpi anti-canakinumab (ACZ885) nei campioni di siero utilizzando il sistema BIAcore, con rilevamento basato sulla tecnica della risonanza plasmonica di superficie.
minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
Variazione rispetto al basale (basale dello studio principale) nelle concentrazioni di proteina C-reattiva (PCR) e amiloide A sierica (SAA)
Lasso di tempo: Settimana 0, 80, 104, 128 e 152, ultima valutazione
CRP e SAA sono stati usati come marcatori infiammatori sierologici. Le concentrazioni del livello target per CRP e SAA erano rispettivamente ≤15 mg/L e ≤10 mg/L. Il cambiamento negativo nella concentrazione dei marcatori infiammatori indicava un miglioramento.
Settimana 0, 80, 104, 128 e 152, ultima valutazione
Conteggi di frequenza della valutazione globale del medico delle malattie autoinfiammatorie e delle malattie della pelle
Lasso di tempo: minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
I partecipanti sono stati valutati in base al medico sulla valutazione globale del medico misurata su una scala a 5 punti per l'attività della malattia autoinfiammatoria come: 0 = nessuna/assente; 1 = minima; 2 = lieve; 3 = moderata; 4 = grave
minimo 6 mesi e massimo 24 mesi
Numero di casi di vaccinazione con livelli di anticorpi protettivi dopo l'immunizzazione con vaccini inattivati
Lasso di tempo: dose pre-vaccino, giorno 28 post-vaccino
I partecipanti che hanno ricevuto vaccini inattivati ​​durante lo studio sono stati valutati per la loro capacità di raggiungere livelli di anticorpi protettivi contro il vaccino (antigene) dopo l'immunizzazione. Le vaccinazioni dei partecipanti non sono state valutate per una risposta se il titolo anticorpale era già sufficiente alla pre-dose e mantenuto durante lo studio.
dose pre-vaccino, giorno 28 post-vaccino

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

16 gennaio 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

13 ottobre 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

13 ottobre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2012

Primo Inserito (STIMA)

12 aprile 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CACZ885D2307E1
  • 2011-005154-57 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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