Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid ter evaluatie van TRx0237 bij proefpersonen met gedragsvariante frontotemporale dementie (bvFTD)
12 maart 2018 bijgewerkt door: TauRx Therapeutics Ltd
Een dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde, parallelle groep, 12 maanden durende veiligheids- en werkzaamheidsstudie van TRx0237 bij proefpersonen met gedragsvariante frontotemporale dementie (bvFTD)
Het doel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van TRx0237 aan te tonen bij de behandeling van patiënten met gedragsvariant frontotemporale dementie (bvFTD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
220
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australië, 2031
- Neuroscience Research Australia
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australië, 3128
- Box Hill Hospital
-
-
Western Australia
-
West Perth, Western Australia, Australië, 6005
- Neurodegenerative Disorders Research Pty Ltd
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- Heritage Medical Research Clinic-University of Calgary
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
- University of British Columbia Hospital, Clinic for Alzheimer Disease and Related Disorders
-
Victoria, British Columbia, Canada, V8R 1J8
- Vancouver Island Health Authority
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3S 1M7
- True North Clinical Research
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6C 0A7
- Geriatric Clinical Trials Group, Parkwood Institute
-
Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
- Toronto Memory Program
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital, Memory Clinic
-
-
Quebec
-
Verdun, Quebec, Canada, H4H 1R3
- McGill Centre for Studies in Aging, Alzheimer Disease Research Unit
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10117
- Charité-Universitätsmedizin Berlin Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
-
Berlin, Duitsland, 13125
- Memory Clinic, ECRC
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie
-
München, Duitsland, 81675
- Klinik und Poliklinik für Psychiatrie und Psychotherapie der Technischen Universität München
-
Ulm, Duitsland, 89081
- Universitäts - und Rehabilitationskliniken Ulm, Neurologie
-
-
-
-
-
Brescia, Italië, 25125
- Unità di Neuroimmagine e Epidemiologia Alzheimer
-
Chieti Scalo, Italië, 66100
- Fondazione Universita' Gabriele D'Annunzio di Chieti
-
Milano, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"
-
Torino, Italië, 10126
- Neurology I, Department of Neuroscience, University of Torino
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië, 10000
- University Hospital Centre Zagreb
-
Zagreb, Kroatië, 10090
- University Psychiatric Hospital Vrapce
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1081
- Alzheimer Research Center Amsterdam
-
Den Bosch, Nederland, 5223
- Jeroen Bosch Ziekenhuis, afdeling geriatrie
-
Rotterdam, Nederland, 3015
- Erasmus University Medical Center
-
-
-
-
-
Poznań, Polen, 61-853
- NZOZ Neuro-Kard Ilkowski i Partnerzy Spółka Partnerska
-
Szczecin, Polen, 70-111
- EuroMedis Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Bucharest, Roemenië, 024072
- Psychomedical Consult
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 308433
- National Neuroscience Institute Department of Neurology
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08028
- Fundació ACE. Institut Català de Neurociències Aplicades
-
Ceuta, Spanje, 51003
- Ceuta University Hospital; Neurology
-
Zaragoza, Spanje, 50012
- Hospital Viamed Montecanal, Neurology Department
-
-
-
-
-
Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZH
- NHS Grampian, OAP Directorate
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2FG
- The Barberry Out-Patients Department
-
Cheltenham, Verenigd Koninkrijk, GL53 9DZ
- 2gether NHS foundation trust
-
Derby, Verenigd Koninkrijk, DE22 3LZ
- Kingsway Hospital
-
Epping, Verenigd Koninkrijk, CM16 6TN
- St Margaret's Hospital Mental Health Unit
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1G 9JF
- Cognition Health Ltd.
-
London, Verenigd Koninkrijk, W6 8RF
- Imperial College Healthcare NHS Trust - Charing Cross Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- Dementia Research Center at Queens Square
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Nuffield Department of Clinical Neurosciences
-
Shrewsbury, Verenigd Koninkrijk, SY3 5DS
- Redwoods Centre
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- Wessex Neurological Centre, Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA, UCLA Neurological Services
-
Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92663
- The Shankle Clinic
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- Memory and Aging Centre
-
-
Florida
-
Brooksville, Florida, Verenigde Staten, 34601
- Meridien Research
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Compass Research, LLC
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Department of Neurology, Emory University
-
-
Illinois
-
Elk Grove Village, Illinois, Verenigde Staten, 60007
- Alexian Brothers Neurosciences Institute Clinical Research
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University Department of Neurology
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Neurological Clinical Research Institute (NCRI) Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic, Department of Neurology
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
- Memory Enhancement Center of America, Inc.
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- Neurological Associates of Albany, P. C.
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11229
- Integrative Clinical Trials LLC
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- UNC Department of Neurology, Physicians Office Building
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals Case Medical Center, Neurology Clinical Trials Unit
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
- Rivers Wellness and Research Institute
-
-
Pennsylvania
-
Jenkintown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19046
- The Clinical Trial Center, LLC
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania, Department of Neurology
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84106
- PRA Health Sciences, Phase 2/3 Outpatient and CNS Clinic
-
-
Vermont
-
Bennington, Vermont, Verenigde Staten, 05201
- The Memory Clinic
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
- University of Virginia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 79 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van waarschijnlijke bvFTD
- Centraal beoordeelde frontotemporale atrofiescore van 2 of hoger op hersen-MRI
- MMSE ≥20
- Leeftijd <80 jaar
- Gemodificeerde Hachinski ischemische score van ≤ 4
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten echte onthouding beoefenen of bekwaam zijn om adequate anticonceptie te gebruiken en stemmen ermee in dit gedurende het hele onderzoek te handhaven
- Onderwerp, en/of, in het geval van verminderde besluitvormingscapaciteit, wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger(s) in overeenstemming met de nationale wetgeving is/zijn in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te lezen, te begrijpen en te geven
- Heeft één (of meer) geïdentificeerde volwassen verzorger die bereid is schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voor zijn/haar eigen deelname; kan de aangewezen taal op de studielocatie lezen, begrijpen en spreken; woont samen met de patiënt of ziet de patiënt ≥2 uur/dag ≥3 dagen/week; stemt ermee in de proefpersoon bij elk studiebezoek te vergezellen; en is in staat om de dagelijkse naleving van het onderzoeksgeneesmiddel te verifiëren
- Als de patiënt op dit moment een acetylcholinesteraseremmer en/of memantine gebruikt, moet de patiënt deze medicatie(s) gedurende ≥3 maanden hebben gebruikt. Het doseringsregime moet gedurende ≥6 weken stabiel zijn gebleven en er moet worden gepland dat het stabiel blijft tijdens deelname aan het onderzoek.
- In staat zijn om te voldoen aan de studieprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Significante stoornis van het centrale zenuwstelsel (CZS), anders dan bvFTD
- Significante intracraniale pathologie gezien op MRI-scan van de hersenen
- Biomarker bewijs van onderliggende pathologie van de ziekte van Alzheimer
- Expressieve taalachterstanden
- Voldoet aan onderzoekscriteria voor amyotrofische laterale sclerose of motorneuronziekte
- Voldoet aan diagnostische criteria voor waarschijnlijke bvFTD maar heeft een bewezen mutatie die non-tau, non-TDP-43 pathologie veroorzaakt
- Klinisch bewijs of voorgeschiedenis van beroerte, voorbijgaande ischemische aanval, aanzienlijk hoofdletsel of ander onverklaard of terugkerend bewustzijnsverlies ≥15 minuten
- Epilepsie
- Slaapgedragsstoornis met snelle oogbewegingen
- Ernstige depressieve stoornis, schizofrenie of andere psychotische stoornissen, bipolaire stoornis, aan middelen (waaronder alcohol) gerelateerde stoornissen
- Metalen implantaten in het hoofd (behalve tandheelkundige), pacemakers, cochleaire implantaten of andere niet-verwijderbare items die contra-indicaties zijn voor MRI
- Verblijft in het ziekenhuis of in een instelling voor continue zorg met een matige tot hoge afhankelijkheid
- Geschiedenis van slikproblemen
- Zwanger of borstvoeding
- Glucose-6-fosfaatdehydrogenasedeficiëntie
- Geschiedenis van significante hematologische afwijking of huidige acute of chronische klinisch significante afwijking
- Abnormale serumchemische laboratoriumwaarde bij screening die door de onderzoeker als klinisch relevant wordt beschouwd
- Klinisch significante hart- en vaatziekten of abnormale beoordelingen
- Reeds bestaande of huidige tekenen of symptomen van respiratoire insufficiëntie
- Gelijktijdige acute of chronische klinisch significante immunologische, lever- of endocriene ziekte (niet adequaat behandeld) en/of andere onstabiele of ernstige ziekte anders dan bvFTD
- Diagnose van kanker in de afgelopen 2 jaar voorafgaand aan de baseline (anders dan basaalcel- of plaveiselcelkanker of stadium 1 prostaatkanker), tenzij de behandeling heeft geleid tot volledige ziektevrijheid gedurende ten minste 2 jaar
- Eerdere intolerantie of overgevoeligheid voor methylthioninium-bevattende geneesmiddelen, vergelijkbare organische kleurstoffen of een van de hulpstoffen
Behandeling momenteel of binnen 90 dagen vóór baseline met een van de volgende medicijnen (tenzij anders vermeld):
- Tacrien
- Amfetamine of dexamfetamine
- Clozapine, olanzapine (en het is niet de bedoeling om tijdens de studie met therapie te beginnen)
- Carbamazepine, primidon
- Geneesmiddelen waarvoor in de etikettering een waarschuwing of voorzorgsmaatregel staat over methemoglobinemie bij goedgekeurde doses
Huidige of eerdere deelname aan een klinische proef als volgt:
- Klinische proef van een product voor cognitie binnen 3 maanden na screening (tenzij bevestigd is dat het gerandomiseerd is naar placebo)
- Een klinische proef van een geneesmiddel, biologisch middel, hulpmiddel of medische voeding waarbij de laatste dosis/toediening binnen 28 dagen voorafgaand aan de baseline is ontvangen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
Placebo-tabletten worden tweemaal daags toegediend.
De placebotabletten bevatten 4 mg TRx0237 als urinaire en fecale kleurstof om verblinding te behouden; vandaar dat de placebogroep in totaal 8 mg TRx0237 per dag krijgt.
|
|
Experimenteel: TRx0237 200 mg/dag groep
|
TRx0237 100 mg tablet wordt tweemaal daags toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline op het cognitieve onderzoek van Addenbrooke - herzien (ACE-R)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline op vragenlijst over functionele activiteiten (FAQ)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op het gehele hersenvolume (beoordeeld met hersen-MRI)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline op Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS deel II en III)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline op Frontotemporal Dementia Rating Scale (FRS)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gemodificeerde coöperatieve studie naar de ziekte van Alzheimer - Clinical Global Impression of Change (gemodificeerde ADCS-CGIC)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
|
Aantal studiedeelnemers dat orale doses TRx0237 verdraagt, zoals bepaald door veranderingen in veiligheidsparameters
Tijdsspanne: 52 weken
|
Veiligheidsparameters omvatten bijwerkingen, vitale functies, methemoglobine en zuurstofverzadiging, fysieke en neurologische onderzoeken, laboratoriumtests (hematologie, serumchemie en urineonderzoek), elektrocardiogrammen, beoordeling van het serotoninesyndroom, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen en potentieel voor suïcidaal gedrag en gedachten
|
52 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Vroeg effect op gewijzigde ADCS-CGIC (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: 8 weken
|
8 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de snelheid van atrofie in frontale en temporale kwabben, evenals ventriculair volume (beoordeeld door hersen-MRI)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline op Mini-Mental Status Examination (MMSE)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Verandering ten opzichte van baseline op Addenbrooke's Cognitive Examination-III (ACE-III)
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
|
Bepaal het effect van TRx0237 bij proefpersonen met bekende genetische mutaties geassocieerd met bvFTD
Tijdsspanne: 52 weken
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 februari 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 juni 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juni 2012
Eerst geplaatst (Schatting)
22 juni 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
14 maart 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 maart 2018
Laatst geverifieerd
1 maart 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Neurocognitieve stoornissen
- Neurodegeneratieve ziekten
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Taalstoornissen
- Communicatiestoornissen
- Spraakstoornissen
- Frontotemporale lobaire degeneratie
- Afasie
- Dementie
- Frontotemporale dementie
- Afasie, Primair Progressief
- Kies Hersenziekte
Andere studie-ID-nummers
- TRx-237-007
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .