Korte kuur van Bortezomib bij anemische patiënten met refractaire koude-agglutinineziekte (CAD0111)
26 oktober 2017 bijgewerkt door: Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
Deze multicenter, fase II, open-label studie zal patiënten met een chronische verkoudheidsagglutininestoornis inschrijven.
Op de dagen 1, 4, 8, 11 wordt een enkele kuur Bortezomib gegeven in een dosis van 1,3 mg/m² iv.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Op basis van zijn activiteit bij MM werd Bortezomib als monotherapie getest in fase II-onderzoeken bij lymfoplasmacytisch lymfoom, de aandoening die het vaakst wordt geassocieerd met CAD, en bereikte een respons van 40-80%.
Deze opvallende klinische reacties geven aan dat proteasoomactiviteit cruciaal is voor de overleving van immunoglobuline-afscheidende cellen.
Het verdwijnen van de transfusievereiste bij twee patiënten met refractaire CAD geassocieerd met IgMk monoklonale gammopathie is gemeld na behandeling met een korte kuur met Bortezomib.
Het kan interessant zijn om de werkzaamheid van Bortezomib te testen in een grotere reeks patiënten met refractaire CAD, idiopathisch of geassocieerd met een anderszins asymptomatische klonale B-celaandoening, en om de duur van het klinische voordeel te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
21
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Foggia, Italië
- Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
-
Milano, Italië
- Centro Trapianti di Midollo - IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico
-
Parma, Italië
- Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
-
Pescara, Italië
- U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
-
Reggio Calabria, Italië, 89100
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
-
Roma, Italië
- Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
-
Udine, Italië
- Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
-
Vicenza, Italië, 36100
- Ospedale San Bortolo
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met een chronische verkoudheidsagglutininestoornis die een hemoglobineconcentratie van minder dan 10 g/l nodig heeft of met een hemoglobineconcentratie die ten minste maandelijks wordt bepaald gedurende de twee maanden voordat ze aan het onderzoek beginnen;
- Mislukken van minimaal één eerdere behandelpoging;
- Beoordeling van het hemoglobinegehalte;
- Aanwezigheid van serum koude agglutinine (CA). Als een nachtelijke incubatie wordt gebruikt voor CA-detectie, is een titer bij 4°C van 64 of hoger vereist;
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van een gelijktijdig optredende lymfoproliferatieve aandoening die een specifieke behandeling vereist om andere redenen dan aan koude agglutinine gerelateerde hemolytische anemie;
- Reeds bestaande perifere neuropathie;
- Bekende overgevoeligheid voor Bortezomib;
- Niet-meewerkend gedrag of niet-naleving;
- Psychiatrische ziekten of aandoeningen die het vermogen om geïnformeerde toestemming te geven kunnen belemmeren;
- Patiënten die zwanger zijn (vrouwen die zwanger kunnen worden moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben). Postmenopauzale vrouwen moeten ten minste 24 maanden amenorroïsch zijn om als niet-vruchtbaar te worden beschouwd. Mannelijke en vrouwelijke patiënten moeten ermee instemmen een effectieve barrièremethode voor anticonceptie toe te passen tijdens het onderzoek en tot 3 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Bortezomib-therapie
Op de dagen 1, 4, 8, 11 wordt een enkele kuur Bortezomib gegeven in een dosis van 1,3 mg/m² iv.
Profylaxe van HZ-reactivering zal worden gegeven met oraal aciclovir in een dosering van 400 mg tweemaal daags gedurende één maand na het einde van Bortezomib.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten dat transfusievrij wordt na Bortezomib-therapie.
Tijdsspanne: Na 3 maanden vanaf het begin van de studie.
|
Cumulatief deel van de patiënten transfusievrij drie maanden na de Bortezomib-therapie.
|
Na 3 maanden vanaf het begin van de studie.
|
|
Aantal patiënten dat nooit een transfusie heeft ondergaan met een hemoglobinewaarde van >2 g stijgt ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: Na 3 maanden vanaf het begin van de studie.
|
Na 3 maanden vanaf het begin van de studie.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal CTC graad 3 en 4 bijwerkingen.
Tijdsspanne: Na 12 maanden vanaf het begin van de studie.
|
Evaluatie van de incidentie van bijwerkingen van CTC graad 3 en 4 tijdens en na de behandeling.
|
Na 12 maanden vanaf het begin van de studie.
|
|
Duur in maanden van transfusie-onafhankelijkheid.
Tijdsspanne: Op 12 maanden na ingang van de studie.
|
Op 12 maanden na ingang van de studie.
|
|
|
Effect van behandeling op de onderliggende klonale B-celaandoening.
Tijdsspanne: Op 3 maanden na ingang van de studie.
|
Op 3 maanden na ingang van de studie.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Giuseppe Rossi, Dr., S.C. Ematologia e Dipartimento di Oncologia Medica Spedali Civili - Brescia
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2012
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
27 maart 2017
Studie voltooiing (WERKELIJK)
27 maart 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 september 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 september 2012
Eerst geplaatst (SCHATTING)
1 oktober 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
27 oktober 2017
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 oktober 2017
Laatst geverifieerd
1 oktober 2017
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAD0111
- EudraCT number 2011-006329-42
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .