硼替佐米短期疗程治疗难治性冷凝集素病贫血患者 (CAD0111)
2017年10月26日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
这项多中心、II 期、开放标签研究将招募患有慢性冷凝集素障碍的患者。
在第 1、4、8、11 天，将以 1.3 mg/sqm 的剂量静脉注射单疗程硼替佐米。
研究概览
详细说明
基于其在 MM 中的活性，单药 Bortezomib 在淋巴浆细胞淋巴瘤（最常与 CAD 相关的疾病）的 II 期试验中进行了测试，并取得了 40-80% 的反应。
这些惊人的临床反应表明蛋白酶体活性对于免疫球蛋白分泌细胞的存活至关重要。
据报道，在接受短期硼替佐米治疗后，两名患有 IgMk 单克隆丙种球蛋白病的难治性 CAD 患者的输血需求得到了解决。
在更大规模的难治性 CAD、特发性或与其他无症状 B 细胞克隆性疾病相关的患者中测试硼替佐米的疗效，并评估临床获益的持续时间可能很有趣。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Foggia、意大利
- Struttura Complessa di Ematologia Ospedali Riuniti Foggia - Azienda Ospedaliero-Universitaria
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Milano、意大利
- Centro Trapianti di Midollo - IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico
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Parma、意大利
- Cattedra di Ematologia CTMO Università degli Studi di Parma
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Pescara、意大利
- U.O. Ematologia Clinica - Azienda USL di Pescara
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Reggio Calabria、意大利、89100
- Azienda Ospedaliera Bianchi Melacrino Morelli
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Roma、意大利
- Università degli Studi "Sapienza" - Dip Biotecnologie Cellulari ed Ematologia - Divisione di Ematologia
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Udine、意大利
- Clinica Ematologica - Policlinico Universitario
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Vicenza、意大利、36100
- Ospedale San Bortolo
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患有慢性冷凝集素障碍需要或血红蛋白浓度低于10g/L的患者，在进入试验前的两个月内至少每月测定一次；
- 至少一次先前的治疗尝试失败；
- 血红蛋白水平评估；
- 存在血清冷凝集素 (CA)。 如果过夜孵育用于 CA 检测，则需要 4°C 下的滴度为 64 或更高；
- 书面知情同意书。
排除标准：
- 由于冷凝集素相关溶血性贫血以外的原因需要特殊治疗的伴随淋巴组织增生性疾病的存在；
- 先前存在的周围神经病变；
- 已知对硼替佐米过敏；
- 不合作行为或不遵守规定；
- 可能损害知情同意能力的精神疾病或病症；
- 怀孕的患者（有生育能力的女性必须进行血清妊娠试验阴性）。 绝经后妇女必须闭经至少 24 个月才能被视为无生育能力。 男性和女性患者必须同意在整个研究期间以及停用研究药物后长达 3 个月内采用有效的避孕屏障方法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：硼替佐米治疗
在第 1、4、8、11 天，将以 1.3 mg/sqm 的剂量静脉注射单疗程硼替佐米。
硼替佐米结束后一个月，口服阿昔洛韦 400 毫克，每天两次，以预防带状疱疹再激活。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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硼替佐米治疗后不再输血的患者人数。
大体时间：进入学习后 3 个月。
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硼替佐米治疗后三个月未输血的患者累计比例。
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进入学习后 3 个月。
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与基线相比，从未输血且血红蛋白升高 >2g 的患者人数。
大体时间：进入学习后 3 个月。
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进入学习后 3 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CTC 3 级和 4 级不良事件的数量。
大体时间：进入研究后 12 个月。
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评估治疗期间和治疗后 CTC 3 级和 4 级不良事件的发生率。
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进入研究后 12 个月。
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输血独立的持续时间（以月为单位）。
大体时间：进入研究后 12 个月。
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进入研究后 12 个月。
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治疗对潜在的克隆性 B 细胞疾病的影响。
大体时间：进入研究后 3 个月。
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进入研究后 3 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Giuseppe Rossi, Dr.、S.C. Ematologia e Dipartimento di Oncologia Medica Spedali Civili - Brescia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月27日
研究完成 (实际的)
2017年3月27日
研究注册日期
首次提交
2012年9月27日
首先提交符合 QC 标准的
2012年9月27日
首次发布 (估计)
2012年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年10月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年10月26日
最后验证
2017年10月1日
更多信息
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