Werkzaamheid en veiligheid van Eltrombopag bij patiënten met ernstige en zeer ernstige aplastische anemie

Inclusiecriteria:

• In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en alle andere autorisaties vereist door de lokale wetgeving (bijv. Protected Health Information [PHI])
• U heeft ernstige of zeer ernstige aplastische anemie, of matige aplastische anemie met een aantal bloedplaatjes dat onder de 20.000/μl is gedaald
• Matige, ernstige of zeer ernstige aplastische anemie hebben met matige bloeding tijdens of na een chirurgische ingreep (waaronder beenmergbiopsie, lumbaalpunctie, thoracentese, paracentese, plaatsing van de poort, dermale biopsie) of minimale mucocutane bloeding die anders is opgemerkt
• Onderwerpen met huidige of eerdere blootstelling aan goedgekeurde medicijnen voor de behandeling van aplastische anemie zullen niet worden uitgesloten; deze omvatten, maar zijn mogelijk niet beperkt tot, antithymocytglobuline (ATG), cyclosporine, corticosteroïden en G-CSF.

Uitsluitingscriteria:

• Heb de diagnose Fanconi-anemie
• Laat een infectie niet adequaat reageren op de juiste therapie
• Een paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) kloongrootte in neutrofielen hebben van meer dan of gelijk aan 50%
• Heb hiv-positiviteit gekend
• Heb creatinine en/of bloedureumstikstof (BUN) ≥2 keer de bovengrens van normaal
• Heb serumbilirubine ≥ 1,5 keer de bovengrens van normaal, of ≥ 4,0 keer de bovengrens van normaal als de patiënt binnen drie weken na screening met ATG is behandeld.
• AST en/of ALT ≥ 3 keer de bovengrens van normaal hebben
• Als u overgevoelig bent voor eltrombopag of zijn componenten
• Laat chemotherapie minder dan of gelijk aan 14 dagen voorafgaand aan het starten van de studiemedicatie geven. Dit geldt niet voor immunosuppressieve middelen en groeifactor zoals hierboven beschreven
• Vrouw bent en borstvoeding geeft of zwanger bent of niet bereid bent orale anticonceptiva te gebruiken of af te zien van zwangerschap als u zwanger kunt worden
• Zijn niet in staat het onderzoekskarakter van het onderzoek te begrijpen of geïnformeerde toestemming te geven
• Een voorgeschiedenis hebben van arteriële of veneuze trombose in de afgelopen 1 jaar (exclusief die als gevolg van inwonende lijnen)
• Een ECOG-prestatiestatus van 3 of hoger hebben
• Binnen 6 maanden na deelname aan de studie een behandeling met Campath hebben gehad
• U heeft een reeds bestaande cardiovasculaire aandoening (congestief hartfalen met New York Heart Association [NYHA] graad III/IV), aritmie waarvan bekend is dat deze het risico op trombo-embolische voorvallen verhoogt (bijv. atriale fibrillatie), instabiele angina, of QTc > 450 msec (QTc 480 msec voor proefpersonen met bundeltakblok), of myocardinfarct in de voorgaande 6 maanden) bij aanvang van het onderzoek
• Andere TPO-R-agonisten hebben gehad in de afgelopen 4 weken.