Eficácia e Segurança do Eltrombopag em Pacientes com Anemia Aplástica Grave e Muito Grave

Critério de inclusão:

• Capaz de fornecer consentimento informado por escrito e quaisquer outras autorizações exigidas pela lei local (por exemplo, Informações de Saúde Protegidas [PHI])
• Tem anemia aplástica grave ou muito grave, ou anemia aplástica moderada com contagens de plaquetas que caíram abaixo de 20.000/μl
• Tem anemia aplástica moderada, grave ou muito grave com sangramento moderado durante ou após um procedimento cirúrgico (incluindo biópsia de medula óssea, punção lombar, toracocentese, paracentese, colocação de porta, biópsia dérmica) ou sangramento mucocutâneo mínimo observado de outra forma
• Indivíduos com exposição atual ou anterior a medicamentos aprovados para o tratamento de anemia aplástica não serão excluídos; estes incluem, mas não estão limitados a, globulina anti-timócito (ATG), ciclosporina, corticosteróides e G-CSF.

Critério de exclusão:

• Ter diagnóstico de anemia de Fanconi
• A infecção não responde adequadamente à terapia apropriada
• Tem tamanho de clone de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) em neutrófilos maior ou igual a 50%
• Ter HIV positivo conhecido
• Ter creatinina e/ou nitrogênio ureico no sangue (BUN) ≥2 vezes o limite superior do normal
• Ter bilirrubina sérica ≥ 1,5 vezes o limite superior do normal ou ≥ 4,0 vezes o limite superior do normal se o paciente tiver sido tratado com ATG dentro de três semanas após a triagem.
• Ter AST e/ou ALT ≥ 3 vezes o limite superior do normal
• Tem hipersensibilidade ao eltrombopag ou seus componentes
• Ter quimioterapia administrada menos ou igual a 14 dias antes de iniciar a medicação do estudo. Isso não inclui agentes imunossupressores e fator de crescimento descritos acima
• São do sexo feminino e estão amamentando ou grávidas ou não estão dispostas a tomar contraceptivos orais ou abster-se de engravidar se tiverem potencial para engravidar
• São incapazes de entender a natureza investigativa do estudo ou dar consentimento informado
• Tiver histórico de trombose arterial ou venosa no último 1 ano (excluindo aqueles devido a linhas internas)
• Ter um status de desempenho ECOG de 3 ou superior
• Ter feito tratamento com Campath dentro de 6 meses após a entrada no estudo
• Tem doença cardiovascular pré-existente (insuficiência cardíaca congestiva com grau III/IV da New York Heart Association [NYHA]), arritmia conhecida por aumentar o risco de eventos tromboembólicos (p. fibrilação atrial), angina instável ou QTc > 450 ms (QTc 480 ms para indivíduos com bloqueio de ramo) ou infarto do miocárdio nos últimos 6 meses) no início do estudo
• Tiveram outros medicamentos agonistas de TPO-R nas 4 semanas anteriores.