Účinnost a bezpečnost Eltrombopagu u pacientů s těžkou a velmi těžkou aplastickou anémií

Kritéria pro zařazení:

• Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas a jakákoli další oprávnění vyžadovaná místními zákony (např. chráněné zdravotní informace [PHI])
• Máte těžkou nebo velmi těžkou aplastickou anémii nebo středně těžkou aplastickou anémii s počtem krevních destiček, který klesl pod 20 000/μl
• Mít středně závažnou, závažnou nebo velmi závažnou aplastickou anémii se středně závažným krvácením během chirurgického zákroku nebo po něm (včetně biopsie kostní dřeně, lumbální punkce, torakocentézy, paracentézy, umístění portu, dermální biopsie) nebo minimální slizniční krvácení jinak zaznamenané
• Subjekty s aktuální nebo předchozí expozicí schváleným lékům pro léčbu aplastické anémie nebudou vyloučeny; tyto zahrnují, aniž by byl výčet omezující, anti-thymocytární globulin (ATG), cyklosporin, kortikosteroidy a G-CSF.

Kritéria vyloučení:

• Mají diagnózu Fanconiho anémie
• Infekce dostatečně nereaguje na vhodnou léčbu
• Mít velikost klonu paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) v neutrofilech větší nebo rovnou 50 %
• Znáte HIV pozitivitu
• Mít kreatinin a/nebo dusík močoviny v krvi (BUN) ≥ 2násobek horní hranice normálu
• Mít sérový bilirubin ≥ 1,5násobek horní hranice normy nebo ≥4,0násobek horní hranice normy, pokud byl pacient léčen ATG do tří týdnů od screeningu.
• Mít AST a/nebo ALT ≥ 3násobek horní hranice normálu
• Máte přecitlivělost na eltrombopag nebo jeho složky
• Nechte si podat chemoterapii méně než nebo rovnou 14 dnům před zahájením studijní medikace. To nezahrnuje imunosupresiva a růstový faktor, jak je popsáno výše
• Jsou ženy a jsou kojící nebo těhotné nebo nejsou ochotny užívat perorální antikoncepci nebo zdržet se těhotenství, pokud jsou v plodném věku
• Nejsou schopni porozumět výzkumné povaze studie nebo dát informovaný souhlas
• Máte v anamnéze arteriální nebo žilní trombózu během posledního 1 roku (kromě těch, které byly způsobeny přetrvávajícími vráskami)
• Mít stav výkonu ECOG 3 nebo vyšší
• Podstoupili léčbu přípravkem Campath do 6 měsíců od vstupu do studie
• Máte již existující kardiovaskulární onemocnění (městnavé srdeční selhání s New York Heart Association [NYHA] stupeň III/IV), arytmii, o které je známo, že zvyšuje riziko tromboembolických příhod (např. fibrilace síní), nestabilní angina pectoris nebo QTc > 450 ms (QTc 480 ms pro subjekty s blokádou raménka) nebo infarkt myokardu během předchozích 6 měsíců) při vstupu do studie
• Užívali jste v předchozích 4 týdnech jinou léčbu agonisty TPO-R.