重度および非常に重度の再生不良性貧血患者におけるエルトロンボパグの有効性と安全性

包含基準:

• -書面によるインフォームドコンセントおよび現地の法律で要求されるその他の承認を提供できる（保護された健康情報[PHI]など）
• -重度または非常に重度の再生不良性貧血、または血小板数が20,000 /μl未満に低下した中等度の再生不良性貧血がある
• -中等度、重度、または非常に重度の再生不良性貧血があり、手術中または手術後に中程度の出血がある（骨髄生検、腰椎穿刺、胸腔穿刺、穿刺、ポート配置、皮膚生検を含む）または最小の粘膜皮膚出血
• 再生不良性貧血の治療のために承認された医薬品に現在または以前に曝露した被験者は除外されません。これらには、抗胸腺細胞グロブリン (ATG)、シクロスポリン、コルチコステロイド、および G-CSF が含まれますが、これらに限定されません。

除外基準:

• ファンコニ貧血の診断を受けている
• 適切な治療に十分に反応しない感染症がある
• -好中球の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）クローンサイズが50％以上
• HIV陽性を知っている
• -クレアチニンおよび/または血中尿素窒素（BUN）が正常上限の2倍以上
• -血清ビリルビンが正常上限の1.5倍以上、または患者がスクリーニングから3週間以内にATGで治療された場合は正常上限の4.0倍以上。
• -ASTおよび/またはALTが通常の上限の3倍以上ある
• エルトロンボパグまたはその成分に対する過敏症がある
• -治験薬を開始する14日前までに化学療法を行ってください。 これには、上記の免疫抑制剤および成長因子は含まれません。
• 女性で、授乳中または妊娠中、または経口避妊薬を服用したくない、または出産の可能性がある場合は妊娠を控えている
• -研究の調査的性質を理解できない、またはインフォームドコンセントを与えることができない
• -過去1年以内に動脈または静脈血栓症の病歴がある（留置線によるものを除く）
• ECOGパフォーマンスステータスが3以上
• -研究への参加から6か月以内にCampathで治療を受けた
• 既存の心血管疾患 (ニューヨーク心臓協会 [NYHA] グレード III/IV のうっ血性心不全)、血栓塞栓性イベントのリスクを高めることが知られている不整脈 (例: -心房細動）、不安定狭心症、またはQTc> 450ミリ秒（バンドルブランチブロックのある被験者のQTc 480ミリ秒）、または過去6か月以内の心筋梗塞）研究登録時
• -過去4週間に他のTPO-Rアゴニスト薬を服用したことがあります。