Effekt og sikkerhet av Eltrombopag hos pasienter med alvorlig og svært alvorlig aplastisk anemi

Inklusjonskriterier:

• Kunne gi skriftlig informert samtykke og andre autorisasjoner som kreves av lokal lov (f.eks. beskyttet helseinformasjon [PHI])
• Har alvorlig eller svært alvorlig aplastisk anemi, eller moderat aplastisk anemi med blodplatetall som har sunket under 20 000/μl
• Har moderat, alvorlig eller svært alvorlig aplastisk anemi med moderat blødning under eller etter en kirurgisk prosedyre, (inkludert benmargsbiopsi, lumbalpunksjon, thoracentese, paracentese, portplassering, dermal biopsi) eller minimal mukokutan blødning ellers angitt
• Personer med nåværende eller tidligere eksponering for godkjente medisiner for behandling av aplastisk anemi vil ikke bli ekskludert; disse inkluderer, men er kanskje ikke begrenset til, anti-tymocyttglobulin (ATG), ciklosporin, kortikosteroider og G-CSF.

Ekskluderingskriterier:

• Har diagnosen Fanconi-anemi
• Har infeksjon som ikke responderer tilstrekkelig på passende behandling
• Har paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) klonstørrelse i nøytrofiler på større enn eller lik 50 %
• Har kjent HIV-positivitet
• Ha kreatinin og/eller blod urea nitrogen (BUN) ≥2 ganger øvre grense for normalen
• Ha serumbilirubin ≥ 1,5 ganger øvre normalgrense, eller ≥ 4,0 ganger øvre normalgrense dersom pasienten har blitt behandlet med ATG innen tre uker etter screening.
• Har AST og/eller ALAT ≥ 3 ganger øvre normalgrense
• Har overfølsomhet overfor eltrombopag eller dets komponenter
• Få kjemoterapi mindre enn eller lik 14 dager før oppstart av studiemedisinen. Dette inkluderer ikke immunsuppressive midler og vekstfaktor som beskrevet ovenfor
• Er kvinner og ammer eller er gravide eller er uvillige til å ta p-piller eller avstå fra graviditet hvis de er i fertil alder
• Er ikke i stand til å forstå undersøkelsens karakter av studien eller gi informert samtykke
• Har en historie med arteriell eller venøs trombose i løpet av det siste året (unntatt de som skyldes inneliggende linjer)
• Ha en ECOG-ytelsesstatus på 3 eller høyere
• Har hatt behandling med Campath innen 6 måneder etter inntreden i studien
• Har tidligere kardiovaskulær sykdom (kongestiv hjertesvikt med New York Heart Association [NYHA] grad III/IV), arytmi kjent for å øke risikoen for tromboemboliske hendelser (f. atrieflimmer), ustabil angina eller QTc > 450 msek (QTc 480 msek for forsøkspersoner med grenblokk), eller hjerteinfarkt i løpet av de foregående 6 månedene) ved studiestart
• Har hatt andre TPO-R agonister medisiner de siste 4 ukene.