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Efficacité et innocuité d'Eltrombopag chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère et très sévère

12 septembre 2017 mis à jour par: University of Utah
L'hypothèse des enquêteurs est que l'eltrombopag administré à des patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère entraînera une augmentation du nombre de plaquettes. Les chercheurs émettent l'hypothèse que chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère, le traitement par eltrombopag entraînera moins de transfusions de plaquettes, de transfusions de globules rouges et moins d'événements hémorragiques. Les chercheurs émettent l'hypothèse que chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère, l'eltrombopag aura un taux de toxicité acceptable <3 %, à des doses entraînant une augmentation du nombre de plaquettes. Enfin, les chercheurs émettent l'hypothèse que les taux plasmatiques d'eltrombopag dans le sang périphérique seront corrélés à l'amélioration de la numération plaquettaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

13

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Capable de fournir un consentement éclairé écrit et toute autre autorisation requise par la législation locale (par exemple, informations de santé protégées [PHI])
  • Avoir une anémie aplasique sévère ou très sévère, ou une anémie aplasique modérée avec une numération plaquettaire inférieure à 20 000/μl
  • Avoir une anémie aplasique modérée, sévère ou très sévère avec saignement modéré pendant ou après une intervention chirurgicale (y compris biopsie de la moelle osseuse, ponction lombaire, thoracentèse, paracentèse, mise en place d'un orifice, biopsie dermique) ou saignement mucocutané minimal autrement noté
  • Les sujets ayant une exposition actuelle ou antérieure à des médicaments approuvés pour le traitement de l'anémie aplasique ne seront pas exclus ; ceux-ci comprennent, mais sans s'y limiter, la globuline anti-thymocyte (ATG), la cyclosporine, les corticostéroïdes et le G-CSF.

Critère d'exclusion:

  • Avoir un diagnostic d'anémie de Fanconi
  • Avoir une infection ne répondant pas adéquatement au traitement approprié
  • Avoir une taille de clone d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) dans les neutrophiles supérieure ou égale à 50 %
  • Avoir une séropositivité connue
  • Avoir de la créatinine et/ou de l'azote uréique sanguin (BUN) ≥ 2 fois la limite supérieure de la normale
  • Avoir une bilirubine sérique ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale ou ≥ 4,0 fois la limite supérieure de la normale si le patient a été traité par ATG dans les trois semaines suivant le dépistage.
  • Avoir AST et/ou ALT ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale
  • avez une hypersensibilité à eltrombopag ou à ses composants
  • Avoir reçu une chimiothérapie inférieure ou égale à 14 jours avant de commencer le médicament à l'étude. Cela n'inclut pas les agents immunosuppresseurs et le facteur de croissance comme décrit ci-dessus
  • Sont des femmes et allaitent ou sont enceintes ou ne veulent pas prendre de contraceptifs oraux ou s'abstenir de grossesse si elles sont en âge de procréer
  • Sont incapables de comprendre la nature expérimentale de l'étude ou de donner un consentement éclairé
  • Avoir des antécédents de thrombose artérielle ou veineuse au cours de la dernière année (à l'exclusion de celles dues à des lignes à demeure)
  • Avoir un statut de performance ECOG de 3 ou plus
  • Avoir reçu un traitement par Campath dans les 6 mois suivant l'entrée dans l'étude
  • Avoir une maladie cardiovasculaire préexistante (insuffisance cardiaque congestive avec la New York Heart Association [NYHA] grade III/IV), une arythmie connue pour augmenter le risque d'événements thromboemboliques (par ex. fibrillation auriculaire), angor instable ou QTc > 450 msec (QTc 480 msec pour les sujets avec bloc de branche), ou infarctus du myocarde au cours des 6 mois précédents) à l'entrée dans l'étude
  • Avoir reçu d'autres médicaments agonistes du TPO-R au cours des 4 semaines précédentes.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Eltrombopag
Étude à un seul bras. Augmentation des doses.
Médicament: Eltrombopag
Eltrombopag oral 150 mg/jour par voie orale à partir du jour 1 avec modification de la dose sur 12 semaines jusqu'à un maximum de 300 mg/jour déterminé par la numération plaquettaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants ayant une réponse plaquettaire
Délai: jusqu'à 12 semaines
Défini comme une numération plaquettaire stable de 50 000/μl ou plus pendant toute période de 4 semaines au cours des 12 semaines possibles pendant l'étude, et incluant la numération plaquettaire maximale obtenue chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère.
jusqu'à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Numération plaquettaire deux fois initiale.
Délai: Entre les semaines 1-12.
Proportion de sujets qui atteignent une numération plaquettaire au moins deux fois supérieure à leur valeur initiale à tout moment pendant le traitement à l'étude, chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère.
Entre les semaines 1-12.
Laboratoires d'hématologie
Délai: 12 semaines
Association entre l'utilisation d'eltrombopag et la réponse en termes d'hémoglobine, d'hématocrite, de nombre total de globules blancs et de nombre absolu de neutrophiles à évaluer par l'hémoglobine maximale, l'hématocrite, le nombre total de globules blancs et le nombre absolu de neutrophiles obtenus chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère
12 semaines
Nombre de patients atteints d'EI pour mesurer la toxicité, à l'aide du NCI CTCAE
Délai: 12 semaines
Évalué chaque semaine, jusqu'à 12 semaines. Association entre l'utilisation, la dose et la tolérance d'eltrombopag chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère
12 semaines
Caractérisation du profil pharmacocinétique d'Eltrombopag chez les patients atteints d'anémie aplasique modérée à très sévère. Évalué avec AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Délai: Semaines 2, 6 et 12
Les échantillons seront prélevés pour l'analyse PK au niveau minimum des semaines 2, 6 et 12, avant la dose d'eltrombopag. Niveau PK supplémentaire prélevé à 2, 4 et 6 heures après l'administration lors de la visite prévue de la semaine 2.
Semaines 2, 6 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Utah

Collaborateurs

Novartis

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: George M Rodgers, M.D., University of Utah

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 octobre 2012

Première publication (Estimation)

10 octobre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 octobre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2017

Dernière vérification

1 septembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HCI54443
  • ELT115895 (Autre identifiant: Novartis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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