Az Eltrombopag hatásossága és biztonságossága súlyos és nagyon súlyos aplasztikus anémiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Képes írásos beleegyezést adni, és bármilyen más, a helyi törvények által megkövetelt felhatalmazást megadni (pl. Védett egészségügyi információ [PHI])
• Súlyos vagy nagyon súlyos aplasztikus anémiája, vagy mérsékelt aplasztikus anémiája van, amelynek vérlemezkeszáma 20 000/μl alá esett
• Mérsékelt, súlyos vagy nagyon súlyos aplasztikus anémiája van mérsékelt vérzéssel sebészeti beavatkozás közben vagy után (beleértve a csontvelő-biopsziát, az ágyéki punkciót, a thoracentézist, a paracentézist, a kikötőbehelyezést, a dermális biopsziát) vagy minimális mucocutan vérzést, amelyet egyébként észleltek.
• Azok az alanyok, akik jelenleg vagy korábban az aplasztikus anémia kezelésére jóváhagyott gyógyszerekkel voltak kitéve, nem zárhatók ki; ezek közé tartozik, de nem kizárólagosan, az anti-timocita globulin (ATG), a ciklosporin, a kortikoszteroidok és a G-CSF.

Kizárási kritériumok:

• Fanconi vérszegénységet diagnosztizáltak
• Ha a fertőzés nem reagál megfelelően a megfelelő terápiára
• A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) klón mérete a neutrofilekben legalább 50%
• Ismertek HIV pozitivitást
• Kreatinin- és/vagy vér karbamid-nitrogénszintje (BUN) ≥2-szerese a normálérték felső határának
• A szérum bilirubin értéke ≥ 1,5-szerese a normál érték felső határának, vagy ≥ 4,0-szerese a normál érték felső határának, ha a beteget a szűrést követő három héten belül ATG-vel kezelték.
• AST és/vagy ALT értéke ≥ 3-szorosa a normál érték felső határának
• Ha túlérzékeny az eltrombopaggal vagy összetevőivel szemben
• Kemoterápiát kapjon legfeljebb 14 nappal a vizsgálati gyógyszeres kezelés megkezdése előtt. Ez nem foglalja magában a fent leírt immunszuppresszív szereket és növekedési faktort
• Ön nő és szoptat vagy terhes, vagy nem hajlandó orális fogamzásgátlót szedni, vagy tartózkodni a terhességtől, ha fogamzóképes
• Nem képesek megérteni a vizsgálat vizsgáló jellegét, vagy nem tudnak beleegyezést adni
• Az elmúlt 1 év során artériás vagy vénás trombózisa volt (kivéve a bennfekvő vonalak okozta trombózist)
• 3-as vagy nagyobb ECOG-teljesítmény-státusszal kell rendelkeznie
• A vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül Campath-kezelésben részesült
• Korábban fennálló szív- és érrendszeri betegsége van (pangásos szívelégtelenség a New York Heart Association [NYHA] III/IV-es fokozatával), aritmiája, amelyről ismert, hogy növeli a thromboemboliás események kockázatát (pl. pitvarfibrilláció), instabil angina vagy QTc > 450 msec (QTc 480 msec köteg-elágazás blokádban szenvedő alanyoknál), vagy szívinfarktus a megelőző 6 hónapban) a vizsgálatba való belépéskor
• Az elmúlt 4 hétben más TPO-R agonistákat kapott.