Eficacia y seguridad de eltrombopag en pacientes con anemia aplásica grave y muy grave
12 de septiembre de 2017 actualizado por: University of Utah
La hipótesis de los investigadores es que eltrombopag administrado a pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave producirá un aumento en el recuento de plaquetas.
Los investigadores plantean la hipótesis de que en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave, el tratamiento con eltrombopag conducirá a menos transfusiones de plaquetas, transfusiones de glóbulos rojos y menos eventos hemorrágicos.
Los investigadores plantean la hipótesis de que en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave, eltrombopag tendrá una tasa de toxicidad aceptable <3 %, en dosis que produzcan un aumento en el recuento de plaquetas.
Finalmente, los investigadores plantean la hipótesis de que los niveles de eltrombopag en plasma en sangre periférica se correlacionarán con mejores recuentos de plaquetas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
13
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito y cualquier otra autorización requerida por la ley local (por ejemplo, información de salud protegida [PHI])
- Tiene anemia aplásica grave o muy grave, o anemia aplásica moderada con recuentos de plaquetas que han descendido por debajo de 20 000/μl
- Tiene anemia aplásica moderada, grave o muy grave con sangrado moderado durante o después de un procedimiento quirúrgico (incluyendo biopsia de médula ósea, punción lumbar, toracocentesis, paracentesis, colocación de puertos, biopsia dérmica) o sangrado mucocutáneo mínimo que se indique de otro modo
- No se excluirán los sujetos con exposición actual o previa a medicamentos aprobados para el tratamiento de la anemia aplásica; estos incluyen, entre otros, globulina antitimocito (ATG), ciclosporina, corticosteroides y G-CSF.
Criterio de exclusión:
- Tener diagnóstico de anemia de Fanconi
- Tiene una infección que no responde adecuadamente a la terapia adecuada
- Tener un tamaño de clon de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en neutrófilos mayor o igual al 50 %
- Tener seropositividad conocida
- Tener creatinina y/o nitrógeno ureico en sangre (BUN) ≥2 veces el límite superior de lo normal
- Tener bilirrubina sérica ≥ 1,5 veces el límite superior normal, o ≥ 4,0 veces el límite superior normal si el paciente ha sido tratado con ATG dentro de las tres semanas previas a la selección.
- Tener AST y/o ALT ≥ 3 veces el límite superior de lo normal
- Tiene hipersensibilidad al eltrombopag o a sus componentes
- Haber recibido quimioterapia menos o igual a 14 días antes de iniciar la medicación del estudio. Esto no incluye agentes inmunosupresores y factor de crecimiento como se describe anteriormente.
- Es mujer y está amamantando o embarazada o no está dispuesta a tomar anticonceptivos orales o abstenerse de quedar embarazada si está en edad fértil
- No pueden comprender la naturaleza de investigación del estudio o dar su consentimiento informado
- Tener antecedentes de trombosis arterial o venosa en el último año (excluyendo aquellas debidas a líneas permanentes)
- Tener un estado funcional ECOG de 3 o más
- Haber recibido tratamiento con Campath dentro de los 6 meses posteriores al ingreso al estudio.
- Tiene una enfermedad cardiovascular preexistente (insuficiencia cardíaca congestiva con grado III/IV de la New York Heart Association [NYHA]), arritmia conocida por aumentar el riesgo de eventos tromboembólicos (p. fibrilación auricular), angina inestable o QTc > 450 mseg (QTc 480 mseg para sujetos con bloqueo de rama) o infarto de miocardio en los 6 meses anteriores) al ingreso al estudio
- Ha recibido otros medicamentos agonistas de TPO-R en las 4 semanas anteriores.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Eltrombopag
Estudio de un solo brazo.
Escalada de dosis.
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Eltrombopag oral 150 mg/día por vía oral a partir del día 1 con modificación de la dosis durante 12 semanas hasta un máximo de 300 mg/día determinado por el recuento de plaquetas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes con respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: hasta 12 semanas
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Definido como un recuento de plaquetas estable de 50 000/μl o más durante cualquier período de 4 semanas dentro de las 12 semanas posibles durante el estudio, e incluye los recuentos de plaquetas máximos alcanzados en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave.
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hasta 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recuento de plaquetas el doble de la línea de base.
Periodo de tiempo: Entre las semanas 1-12.
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Proporción de sujetos que logran recuentos de plaquetas de al menos el doble de su valor inicial en cualquier momento mientras toman la medicación del estudio, en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave.
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Entre las semanas 1-12.
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Laboratorios de Hematología
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Asociación entre el uso de eltrombopag y la respuesta en hemoglobina, hematocrito, recuento total de glóbulos blancos y recuento absoluto de neutrófilos que se evaluará mediante la hemoglobina, el hematocrito, el recuento total de glóbulos blancos y el recuento absoluto de neutrófilos máximos logrados en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave
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12 semanas
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Número de pacientes con EA para medir la toxicidad, utilizando NCI CTCAE
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluado semanalmente, hasta 12 semanas.
Asociación entre el uso, la dosis y la tolerabilidad de eltrombopag en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave
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12 semanas
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Caracterización del perfil farmacocinético de eltrombopag en pacientes con anemia aplásica de moderada a muy grave. Evaluado con AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Periodo de tiempo: Semanas 2, 6 y 12
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Las muestras para el análisis farmacocinético se recolectarán como un nivel mínimo en las semanas 2, 6 y 12, antes de la dosis de eltrombopag.
Nivel de PK adicional extraído a las 2, 4 y 6 horas después de la dosis en la visita programada de la semana 2.
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Semanas 2, 6 y 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: George M Rodgers, M.D., University of Utah
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de junio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de junio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de septiembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de octubre de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
10 de octubre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
19 de octubre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de septiembre de 2017
Última verificación
1 de septiembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HCI54443
- ELT115895 (Otro identificador: Novartis)
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