Effekt och säkerhet av Eltrombopag hos patienter med svår och mycket svår aplastisk anemi

Inklusionskriterier:

• Kan ge skriftligt informerat samtycke och andra tillstånd som krävs enligt lokal lag (t.ex. Protected Health Information [PHI])
• Har svår eller mycket svår aplastisk anemi, eller måttlig aplastisk anemi med trombocytantal som har sjunkit under 20 000/μl
• Har måttlig, svår eller mycket svår aplastisk anemi med måttlig blödning under eller efter ett kirurgiskt ingrepp (inklusive benmärgsbiopsi, lumbalpunktion, thoracentesis, paracentes, portplacering, dermal biopsi) eller minimal slemhinneblödning som annars har noterats
• Försökspersoner med aktuell eller tidigare exponering för godkända läkemedel för behandling av aplastisk anemi kommer inte att uteslutas; dessa inkluderar men kanske inte är begränsade till antitymocytglobulin (ATG), ciklosporin, kortikosteroider och G-CSF.

Exklusions kriterier:

• Har diagnosen Fanconi-anemi
• Har en infektion som inte svarar tillräckligt på lämplig behandling
• Har paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) klonstorlek i neutrofiler som är större än eller lika med 50 %
• Har känt till HIV-positivitet
• Har kreatinin och/eller blodureakväve (BUN) ≥2 gånger den övre normalgränsen
• Har serumbilirubin ≥ 1,5 gånger den övre normalgränsen, eller ≥ 4,0 gånger den övre normalgränsen om patienten har behandlats med ATG inom tre veckor efter screening.
• Har AST och/eller ALAT ≥ 3 gånger den övre normalgränsen
• Har överkänslighet mot eltrombopag eller dess komponenter
• Få kemoterapi ges mindre än eller lika med 14 dagar innan studiemedicineringen påbörjas. Detta inkluderar inte immunsuppressiva medel och tillväxtfaktor som beskrivits ovan
• Är kvinnor och ammar eller är gravida eller är ovilliga att ta p-piller eller avstå från graviditet om de är i fertil ålder
• Kan inte förstå studiens undersökningskaraktär eller ge informerat samtycke
• Har en anamnes på arteriell eller venös trombos under det senaste året (exklusive de som beror på inneboende linjer)
• Har en ECOG-prestandastatus på 3 eller högre
• Har haft behandling med Campath inom 6 månader efter inträde i studien
• Har redan existerande kardiovaskulär sjukdom (kongestiv hjärtsvikt med New York Heart Association [NYHA] grad III/IV), arytmi som är känd för att öka risken för tromboemboliska händelser (t. förmaksflimmer), instabil angina eller QTc > 450 msek (QTc 480 msek för försökspersoner med grenblock), eller hjärtinfarkt under de föregående 6 månaderna) vid studiestart
• Har haft andra TPO-R agonister medicinering under de senaste 4 veckorna.