艾曲波帕对重度和极重度再生障碍性贫血患者的疗效和安全性

纳入标准：

• 能够提供书面知情同意书和当地法律要求的任何其他授权（例如，受保护的健康信息 [PHI]）
• 患有严重或非常严重的再生障碍性贫血，或中度再生障碍性贫血，血小板计数已降至 20,000/μl 以下
• 患有中度、重度或极重度再生障碍性贫血，并在手术过程中或手术后出现中度出血（包括骨髓活检、腰椎穿刺、胸腔穿刺术、穿刺术、端口放置、皮肤活检）或轻微的皮肤粘膜出血，另有说明
• 当前或以前接触过用于治疗再生障碍性贫血的批准药物的受试者不会被排除在外；这些包括但可能不限于抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)、环孢菌素、皮质类固醇和 G-CSF。

排除标准：

• 诊断范可尼贫血
• 感染对适当的治疗反应不充分
• 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 中性粒细胞克隆大小大于或等于 50%
• 已知 HIV 阳性
• 肌酐和/或血尿素氮 (BUN) ≥正常上限的 2 倍
• 如果患者在筛选后三周内接受过 ATG 治疗，则血清胆红素≥正常上限的 1.5 倍，或≥正常上限的 4.0 倍。
• AST 和/或 ALT ≥ 正常上限的 3 倍
• 对艾曲波帕或其成分过敏
• 在开始研究药物治疗前少于或等于 14 天接受过化疗。 这不包括如上所述的免疫抑制剂和生长因子
• 是女性并且正在哺乳或怀孕或不愿意服用口服避孕药或如果有生育潜力则避免怀孕
• 无法理解研究的调查性质或给予知情同意
• 最近1年内有动脉或静脉血栓病史（不包括留置线）
• ECOG 表现状态为 3 或更高
• 在进入研究后的 6 个月内接受过 Campath 治疗
• 既往患有心血管疾病（纽约心脏协会 [NYHA] III/IV 级充血性心力衰竭）、已知会增加血栓栓塞事件风险的心律失常（例如 心房颤动）、不稳定型心绞痛或 QTc > 450 毫秒（束支传导阻滞受试者的 QTc 为 480 毫秒），或在研究开始前 6 个月内发生心肌梗死）
• 在过去 4 周内服用过其他 TPO-R 激动剂药物。