Эффективность и безопасность элтромбопага у пациентов с тяжелой и очень тяжелой апластической анемией
12 сентября 2017 г. обновлено: University of Utah
Гипотеза исследователей заключается в том, что элтромбопаг, назначаемый пациентам с апластической анемией от умеренной до очень тяжелой, приведет к увеличению количества тромбоцитов.
Исследователи предполагают, что у пациентов с умеренной и очень тяжелой апластической анемией лечение элтромбопагом приведет к меньшему количеству переливаний тромбоцитов, переливаний эритроцитов и кровотечений.
Исследователи предполагают, что у пациентов с умеренной и очень тяжелой апластической анемией элтромбопаг будет иметь приемлемый уровень токсичности <3% в дозах, которые приводят к увеличению числа тромбоцитов.
Наконец, исследователи предполагают, что уровни элтромбопага в плазме периферической крови будут коррелировать с улучшением количества тромбоцитов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Возможность предоставить письменное информированное согласие и любые другие разрешения, требуемые местным законодательством (например, защищенная медицинская информация [PHI])
- Имеют тяжелую или очень тяжелую апластическую анемию или апластическую анемию средней степени тяжести с числом тромбоцитов ниже 20 000/мкл.
- Имеют умеренную, тяжелую или очень тяжелую апластическую анемию с умеренным кровотечением во время или после хирургического вмешательства (включая биопсию костного мозга, люмбальную пункцию, торакоцентез, парацентез, установку портов, кожную биопсию) или минимальное кровотечение из слизистых оболочек, иначе отмеченное
- Субъекты, которые в настоящее время или ранее подвергались воздействию одобренных препаратов для лечения апластической анемии, не будут исключены; они включают, но не ограничиваются ими, антитимоцитарный глобулин (АТГ), циклоспорин, кортикостероиды и Г-КСФ.
Критерий исключения:
- У вас диагностирована анемия Фанкони.
- Имеют инфекцию, не отвечающую адекватно на соответствующую терапию
- Иметь размер клона пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) в нейтрофилах, превышающий или равный 50%
- Знали положительный ВИЧ-статус
- Уровень креатинина и/или азота мочевины крови (АМК) в ≥2 раза превышает верхнюю границу нормы.
- Уровень билирубина в сыворотке в ≥ 1,5 раза выше верхней границы нормы или в ≥ 4,0 раза выше верхней границы нормы, если пациент лечился АТГ в течение трех недель после скрининга.
- АСТ и/или АЛТ в ≥ 3 раза превышают верхнюю границу нормы
- Повышенная чувствительность к элтромбопагу или его компонентам.
- Пройти курс химиотерапии менее чем за 14 дней до начала приема исследуемого препарата. Это не включает иммунодепрессанты и фактор роста, как описано выше.
- Вы женщина и кормите грудью или беременны, или не желаете принимать оральные контрацептивы, или воздерживаетесь от беременности, если имеете детородный потенциал
- Не могут понять исследовательский характер исследования или дать информированное согласие
- Иметь в анамнезе артериальный или венозный тромбоз в течение последнего 1 года (исключая те, что связаны с постоянными линиями)
- Иметь статус производительности ECOG 3 или выше
- Проходили лечение Кампатом в течение 6 месяцев после включения в исследование.
- Наличие ранее существовавших сердечно-сосудистых заболеваний (застойная сердечная недостаточность по классификации III/IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации [NYHA]), аритмии, которые, как известно, повышают риск тромбоэмболических осложнений (например, мерцательная аритмия), нестабильная стенокардия или QTc > 450 мс (QTc 480 мс для пациентов с блокадой ножек пучка Гиса) или инфаркт миокарда в течение предшествующих 6 месяцев) на момент включения в исследование
- Принимали другие агонисты TPO-R в течение предыдущих 4 недель.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эльтромбопаг
Исследование с одной рукой.
Увеличение дозы.
|
Элтромбопаг перорально 150 мг/день внутрь, начиная с 1-го дня с модификацией дозы в течение 12 недель до максимальной дозы 300 мг/день, определяемой числом тромбоцитов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с ответом тромбоцитов
Временное ограничение: до 12 недель
|
Определяется как стабильное количество тромбоцитов 50 000/мкл или более в течение любого 4-недельного периода в течение возможных 12 недель во время исследования, включая максимальное количество тромбоцитов, достигнутое у пациентов с апластической анемией от умеренной до очень тяжелой степени.
|
до 12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Подсчет тромбоцитов в два раза выше исходного уровня.
Временное ограничение: Между 1-й и 12-й неделями.
|
Доля субъектов, у которых количество тромбоцитов в любой момент времени во время приема исследуемого препарата достигает уровня тромбоцитов, по крайней мере, вдвое превышающего исходный уровень, у пациентов с апластической анемией от умеренной до очень тяжелой степени.
|
Между 1-й и 12-й неделями.
|
|
Гематологические лаборатории
Временное ограничение: 12 недель
|
Связь между применением элтромбопага и реакцией на гемоглобин, гематокрит, общее количество лейкоцитов и абсолютное количество нейтрофилов следует оценивать по максимальному гемоглобину, гематокриту, общему количеству лейкоцитов и абсолютному количеству нейтрофилов, достигаемым у пациентов с апластической анемией от умеренной до очень тяжелой степени.
|
12 недель
|
|
Количество пациентов с НЯ для измерения токсичности с использованием NCI CTCAE
Временное ограничение: 12 недель
|
Оценивается еженедельно, до 12 недель.
Связь между применением, дозой и переносимостью элтромбопага у пациентов с апластической анемией от умеренной до очень тяжелой степени
|
12 недель
|
|
Характеристика фармакокинетического профиля элтромбопага у пациентов с апластической анемией от умеренной до очень тяжелой степени. Оценивается с помощью AUC, Cmax, Cmin, Tmax.
Временное ограничение: Недели 2, 6 и 12
|
Образцы для фармакокинетического анализа будут собираться на минимальном уровне за 2, 6 и 12 недель до введения дозы элтромбопага.
Дополнительный уровень ФК определяется через 2, 4 и 6 часов после введения дозы при запланированном посещении на 2-й неделе.
|
Недели 2, 6 и 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: George M Rodgers, M.D., University of Utah
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 июня 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 июня 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 сентября 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 октября 2012 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
10 октября 2012 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 октября 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 сентября 2017 г.
Последняя проверка
1 сентября 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HCI54443
- ELT115895 (Другой идентификатор: Novartis)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .