Een studie ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van Levodopa-carbidopa Intestinal Gel (LCIG) voor de behandeling van niet-motorische symptomen bij patiënten met de ziekte van Parkinson in een gevorderd stadium

De deelnemers lieten de PEG-J-buisplaatsingsprocedure uitvoeren op studiedag 1 en, naar goeddunken van de onderzoeker, begonnen met het starten en titreren van LCIG-infusie. Dosering werd individueel bepaald. De totale dagelijkse startdosis van LCIG was uitsluitend gebaseerd op de dagelijkse dosis van de orale levodopa die onmiddellijk voorafgaand aan Studiedag 1 werd ingenomen en werd aangepast om de optimale klinische respons voor de individuele deelnemer te verkrijgen.

Deelnemers werden tot 60 weken lang behandeld; deelnemers die hun bezoek in week 60 voltooiden voordat LCIG commercieel beschikbaar was, hadden de mogelijkheid om hun LCIG-therapie te verlengen, als de deelnemer naar de mening van de onderzoeker baat zou hebben bij voortzetting van de LCIG-behandeling.

Levodopa-carbidopa intestinale gel (LCIG) voor infusie in de bovenste darm is een suspensie van levodopa (20 mg/ml) en carbidopa-monohydraat (5 mg/ml) in een waterige gel, continu toegediend door een draagbare pomp via een percutane endoscopische gastrojejunostomie ( PEG-J) buis.

Verwacht werd dat de snelheid van de LCIG-infusie in de meeste gevallen binnen het bereik van 1 tot 10 ml/uur (20 tot 200 mg levodopa/uur) zou liggen gedurende een periode van 16 opeenvolgende uren.

• Duopa
• Carbidopa-levodopa enterale suspensie (CLES)

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; de totaalscore wordt verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-totaalscore varieert van 0 tot 360, waarbij een lagere score minder symptomen aangeeft; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

Het gebruik van zorgmiddelen werd beoordeeld door de onderzoeker aan de hand van de Health Resource Utilization Questionnaire (HRUQ), een vragenlijst ontwikkeld door de sponsor over het gebruik van zorgmiddelen als gevolg van de ziekte van Parkinson van de deelnemer. De versie van de vragenlijst in week 4 behandelde de volgende vragen gedurende de eerste vier weken na de PEG-J-procedure:

1. Heeft de proefpersoon een bezoek gebracht aan een spoedeisende hulp?
2. Heeft de patiënt een bezoek gebracht aan een spoedeisende hulp?
3. Heeft de proefpersoon een poliklinisch bezoek gehad aan een neuroloog?
4. Heeft de proefpersoon een poliklinisch bezoek gehad aan een gastro-enteroloog, chirurg of interventieradioloog?
5. Heeft de proefpersoon een poliklinisch bezoek gehad aan een huisarts?
6. Heeft de patiënt de verpleegkundige ondersteuningslijn gebeld?
7. Heeft de proefpersoon een arts gebeld?

Bijwerkingen (AE's) die verband houden met de behandeling zijn die waarvan de onderzoeker heeft vastgesteld dat ze redelijkerwijs verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel op basis van bewijs dat een causaal verband suggereert tussen het onderzoeksgeneesmiddel en de bijwerking.

Een ernstige AE werd gedefinieerd als een bijwerking die aanzienlijke interferentie veroorzaakte met de gebruikelijke activiteiten van de deelnemer en die invaliderend of levensbedreigend kan zijn.

Ernstige bijwerkingen werden gedefinieerd als bijwerkingen die levensbedreigend waren of resulteerden in overlijden, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname, een aangeboren afwijking, aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid, of belangrijke medische gebeurtenissen die medische of chirurgische interventie vereisen om een ​​ernstige afloop te voorkomen.

Het gebruik van zorgmiddelen werd beoordeeld door de onderzoeker aan de hand van de Health Resource Utilization Questionnaire (HRUQ), een vragenlijst ontwikkeld door de sponsor over het gebruik van zorgmiddelen als gevolg van de ziekte van Parkinson van de deelnemer. De standaardversie van de vragenlijst beantwoordde de afgelopen 3 maanden de volgende vragen:

1. Heeft de proefpersoon een bezoek gebracht aan een spoedeisende hulp?
2. Heeft de proefpersoon een poliklinisch bezoek gehad aan een van de volgende zorgverleners?
3. Is de patiënt in zijn of haar woonplaats bezocht door een beroepsbeoefenaar in de gezondheidszorg?
4. Heeft de proefpersoon thuis hulp gekregen van een van de volgende personen voor de ziekte van Parkinson?
5. Heeft de proefpersoon contact moeten opnemen met een van de volgende personen voor onmiddellijke hulp in verband met de ziekte van Parkinson?
6. Hebben familieleden of vrienden betaald werk moeten missen vanwege de ziekte van Parkinson?
7. Is het onderwerp de afgelopen maand gevallen?

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; de totaalscore wordt verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-totaalscore varieert van 0 tot 360, waarbij een lagere score minder symptomen aangeeft; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-domeinscore voor cardiovasculair inclusief vallen varieert van 0 tot 24, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-score voor het domein slaap/vermoeidheid varieert van 0 tot 48, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-score voor het domein stemming/cognitie varieert van 0 tot 72, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-domeinscore voor perceptuele problemen/hallucinaties varieert van 0 tot 36, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-score voor het domein aandacht/geheugen varieert van 0 tot 36, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-domeinscore van het maagdarmkanaal varieert van 0 tot 36, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-score voor het urinaire domein varieert van 0 tot 36, waarbij een lagere score wijst op minder symptomen; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-domeinscore voor seksuele functie varieert van 0 tot 24, waarbij een lagere score minder symptomen aangeeft; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

De NMSS meet de frequentie en ernst van een reeks niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson. Het bestaat uit 30 vragen gegroepeerd in 9 domeinen: cardiovasculair, slaap/vermoeidheid, stemming/cognitie, perceptuele problemen/hallucinaties, aandacht/geheugen, maagdarmkanaal, urinewegen, seksuele functie en diversen (pijn, smaak/geur, gewichtsverandering). , overmatig zweten). De ernst wordt beoordeeld op een schaal van 0 (geen) tot 3 (ernstig) en de frequentie wordt beoordeeld op een schaal van 1 (zelden) tot 4 (zeer vaak).

Itemscores worden berekend als het product van ernst en frequentie; domeinscores worden verkregen door de itemscores op te tellen. De NMSS-score voor diverse domeinen varieert van 0 tot 48, waarbij een lagere score minder symptomen aangeeft; een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering van de symptomen.

Het dagboek over de ziekte van Parkinson werd door de deelnemer gedurende 3 opeenvolgende dagen voorafgaand aan elk bezoek gedurende de volledige 24 uur van elke dag ingevuld. Deelnemers registreerden of ze "Aan", "Uit" of "In slaap" waren geweest en de ernst van hun dyskinesieën (lastig of niet lastig) voor elke periode van 30 minuten tijdens hun normale waaktijd en bij het ontwaken uit de tijd dat ze sliepen.

"Off"-tijd werd gedefinieerd als de tijd waarin de medicatie was uitgewerkt en geen voordeel meer opleverde met betrekking tot mobiliteit, traagheid en stijfheid.

De ziekte van Parkinson Dagboektijden werden genormaliseerd naar een waaktijd van 16 uur om rekening te houden met de variatie in de slaaptijd van de deelnemers. Genormaliseerde PD-dagboektijden bij een bepaald bezoek werden berekend als de gemiddelde genormaliseerde tijd uit het PD-dagboek voor de 3 dagen voorafgaand aan het bezoek.

Het PD-dagboek werd voorafgaand aan elk bezoek gedurende 3 opeenvolgende dagen door de deelnemer ingevuld. Deelnemers registreerden of ze "Aan", "Uit" of "In slaap" waren geweest en de ernst van hun dyskinesieën (lastig of niet lastig) voor elke periode van 30 minuten tijdens hun normale waaktijd en bij het ontwaken uit de slaap.

"Aan" werd gedefinieerd als de tijd waarin medicatie voordeel bood met betrekking tot mobiliteit, traagheid en stijfheid. "Aan"-tijd zonder lastige dyskinesie is een samenstelling van "Aan"-tijd zonder dyskinesie (onwillekeurige draaiende, draaiende bewegingen die een effect zijn van medicatie) plus "Aan"-tijd met niet-lastige dyskinesie (dyskinesie die de functie of oorzaak niet verstoort). betekenisvol ongemak).

PD Diary-tijden werden genormaliseerd naar een waaktijd van 16 uur om rekening te houden met variatie in de slaaptijd van de deelnemers. Genormaliseerde PD-dagboektijden bij een bepaald bezoek werden berekend als de gemiddelde genormaliseerde tijd uit het PD-dagboek voor de 3 dagen voorafgaand aan het bezoek.

De Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) is een door onderzoekers gebruikt beoordelingsinstrument om het longitudinale verloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De totale UPDRS-score omvat 31 items die bijdragen aan drie subschalen: (I) Mentatie, Gedrag en Stemming; (II) dagelijkse levensverrichtingen; en (III) motorisch onderzoek. Elke vraag wordt beantwoord op een schaal van 0 (geen) tot 4 (ernstig); Voor sommige vragen moeten aan elke extremiteit meerdere cijfers worden toegekend. De UPDRS-totaalscore werd berekend als de som van deze 3 UPDRS-subschalen en varieerde van 0 tot 176, waarbij 176 de ergste (totale) handicap vertegenwoordigde en 0 geen handicap.

De Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) is een door onderzoekers gebruikt beoordelingsinstrument om het longitudinale verloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De mentatie-, gedrags- en stemmingsscore omvat 4 items die betrekking hebben op verstandelijke beperking, denkstoornis, motivatie/initiatief en depressie. Elke vraag wordt beantwoord op een schaal van 0 (geen) tot 4 (ernstig). De UPDRS Deel I: mentatie-, gedrags- en stemmingsscore werd berekend als de som van deze items en varieerde van 0 (niet aangedaan) tot 16 (ergst aangedaan).

De Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) is een door onderzoekers gebruikt beoordelingsinstrument om het longitudinale verloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De score van de activiteiten van het dagelijks leven omvat 13 items die betrekking hebben op spraak, speekselvloed, slikken, handschrift, voedsel snijden, aankleden, hygiëne, draaien in bed, vallen, bevriezen, lopen, tremor en sensorische klachten. Elke vraag wordt beantwoord op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (ernstig). De UPDRS Part II: score activiteiten van het dagelijks leven werd berekend als de som van deze items en varieerde van 0 (niet getroffen) tot 52 (ernstig getroffen).

De UPDRS is een beoordelingsinstrument dat door onderzoekers wordt gebruikt om het longitudinale beloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De score van het motorisch onderzoek omvat 17 items die betrekking hebben op spraak, gezichtsuitdrukking, tremor in rust, actietremor, rigiditeit, tikken met de vingers, handbewegingen, handpronatie en -supinatie, beenbehendigheid, opstaan ​​uit stoel, houding, gang, houdingsstabiliteit en lichaamsbradykinesie . Elke vraag wordt beantwoord op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (ernstig), sommige items bevatten meerdere cijfers voor elke extremiteit. De UPDRS Part III: motorische onderzoeksscore werd berekend als de som van deze items en varieerde van 0 (niet aangedaan) tot 108 (ernstigst aangedaan).

De UPDRS is een beoordelingsinstrument dat door onderzoekers wordt gebruikt om het longitudinale beloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De sectie complicaties van therapie bevat 11 items over dyskinesieduur, handicap en pijn, dystonie in de vroege ochtend, "offs"-voorspelbaar, "offs"-onvoorspelbaar, "offs"-plotseling, "offs"-duur, anorexia-misselijkheid-braken , slaapstoornissen en symptomatische orthostase. Vier vragen worden beantwoord op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (ernstig) en zeven op een binaire schaal waarbij 0=nee en 1=ja. De UPDRS Deel IV: complicaties van therapiescore werd berekend als de som van deze items en varieerde van 0 (niet getroffen) tot 23 (ernstigst getroffen).

De UPDRS is een beoordelingsinstrument dat door onderzoekers wordt gebruikt om het longitudinale beloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De score van de dyskinesie-items omvat de vragen 32, 33 en 34 uit de sectie complicaties van therapie van de UPDRS die betrekking hebben op de duur van de dyskinesie, invaliditeit en pijn. Elke vraag werd beantwoord op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (ernstig); de UPDRS-score voor dyskinesie-items werd berekend als de som van deze items en varieerde van 0 (niet getroffen) tot 12 (zeer ernstig getroffen).

De UPDRS is een beoordelingsinstrument dat door onderzoekers wordt gebruikt om het longitudinale beloop van de ziekte van Parkinson te volgen. De UPDRS-beoordeling werd uitgevoerd door een goedgekeurde, getrainde beoordelaar.

De UPDRS bestond uit de volgende onderdelen:

• Deel I - Mentatie, gedrag en stemming
• Deel II - Activiteiten van het dagelijks leven
• Deel III - Motorisch onderzoek
• Deel IV - Complicaties van therapie (inclusief dyskinesieën)
• Deel V - Gewijzigde Hoehn en Yahr Staging

De aangepaste schaal van Hoehn en Yahr is als volgt:

• Stadium 0: geen tekenen van ziekte
• Stadium 1.0: Symptomen zijn zeer mild; alleen eenzijdige betrokkenheid
• Fase 1.5: unilaterale en axiale betrokkenheid
• Fase 2: bilaterale betrokkenheid zonder verstoring van het evenwicht
• Stadium 2.5: Milde bilaterale ziekte met herstel op pull-test
• Stadium 3: Milde tot matige bilaterale ziekte; enige houdingsinstabiliteit; fysiek onafhankelijk
• Fase 4: ernstige handicap; nog steeds zonder hulp kan lopen of staan
• Fase 5: Rolstoel gebonden of bedlegerig tenzij geholpen

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

De PDQ-39 Samenvattingsindex (PDQ-SI) is de som van alle antwoorden gedeeld door de hoogst mogelijke score (d.w.z. aantal antwoorden vermenigvuldigd met 4) die wordt vermenigvuldigd met 100 om de score op een schaal van 0 - 100 te plaatsen waar lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de ernstiger symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PDQ-39 is een zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 39 items die betrekking hebben op acht domeinen van gezondheid (mobiliteit [10 items], activiteiten van het dagelijks leven [zes items], emotioneel welzijn [zes items], stigma [vier items], communicatie [ drie items] en lichamelijk ongemak [drie items]) waarvan proefpersonen denken dat ze door de ziekte nadelig worden beïnvloed. Elk item wordt gescoord op de volgende 5-puntsschaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak, 4 = altijd (of helemaal niet, indien van toepassing).

Domeinscores worden berekend door de antwoorden op de vragen in het domein op te tellen, te delen door de hoogst mogelijke score en vervolgens te vermenigvuldigen met 100 om de score op een schaal van 0 tot 100 te plaatsen, waarbij lagere scores duiden op een beter ervaren gezondheidstoestand en hogere scores worden geassocieerd met de meer ernstige symptomen van de ziekte, zoals tremoren en stijfheid.

De PGIC is een 7-punts responsschaal. Deelnemers werd gevraagd om hun verandering in status te beoordelen met behulp van de volgende 7-puntsschaal:

1 = heel veel verbeterd, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterd, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel slechter, 7 = heel veel slechter.

De antwoorden "Zeer veel verbeterd", "Veel verbeterd" en "Minimaal verbeterd" op de PGIC werden gebruikt om responders te definiëren.

De Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) is een generieke maat voor de impact van ziekte op het vermogen van de deelnemer om productief te zijn in betaald werk of bij het uitvoeren van huishoudelijke taken. Er worden vragen gesteld over de hoeveelheid tijd die ze hadden gepland/gepland om te werken, het aantal geplande/geplande uren dat ze konden werken en hun vermogen om productief te zijn voor de uren die ze hebben gewerkt.

Ziekteverzuim: Aantal uren niet gewerkt vanwege PD of haar behandelingen;

Presenteïsme: aantal uren productiviteitsverlies tijdens het werk als gevolg van PD of zijn behandelingen;

Totaal verloren uren: Aantal verloren uren door ziekteverzuim en presenteïsme

De lettervaardigheid werd beoordeeld met behulp van een papier- en pentest, waarbij deelnemers werd gevraagd om in 60 seconden zoveel mogelijk woorden te genereren, te beginnen met de letters F, A of S.

De COWAT All Letters-score is het aantal woorden dat is onthouden in alle post-baseline beoordelingen, ongeacht de gebruikte letter.

De COWAT Baseline Letter-score is het aantal woorden dat werd herinnerd in beoordelingen na baseline waarin dezelfde letter werd gebruikt als bij Baseline.