Stamcelfistelplug bij de ziekte van Perianale Crohn (MSC-AFP)
31 december 2019 bijgewerkt door: William A. Faubion, M.D.
Een fase 1-studie van autologe mesenchymale stromale cellen gecoate fistelplug bij patiënten met de ziekte van Crohn met fistelvorming.
De onderzoekers stellen voor om de veiligheid van autologe mesenchymale stromale celoverdracht te bestuderen met behulp van een biomatrix (de Gore® Bio-A®; Fistula Plug) in een Fase I-studie met een enkele dosis van 20 miljoen cellen.
Twintig volwassen patiënten (leeftijd 18 jaar of ouder) met refractaire, gecompliceerde perianale fistelvormende ziekte van Crohn zullen worden ingeschreven.
Proefpersonen zullen standaard adjuvante therapie ondergaan, waaronder drainage van infectie en plaatsing van een drainerende seton met voortzetting van reeds bestaande anti-Crohn-therapie.
Zes weken na plaatsing van de drainerende seton zal de seton worden vervangen door de met MSC geladen Gore® Bio-A® fistelplug volgens de huidige klinische praktijk.
De proefpersonen zullen vervolgens gedurende 24 maanden worden gevolgd op fistelrespons en -sluiting.
Dit is een autoloog product dat is afgeleid van de patiënt en alleen voor dezelfde patiënt wordt gebruikt.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
20
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria
- Mannen en vrouwen van 18-65 jaar.
- Inwoners van de Verenigde Staten.
- Ziekte van Crohn met enkelvoudige of meervoudige drainerende complexe perianale fistels (definitie zoals hieronder) gedurende ten minste drie maanden ondanks standaardtherapie (definitie hieronder).
- Gelijktijdige therapieën met corticosteroïden, 5-ASA-geneesmiddelen, thiopurines, MTX, antibiotica en anti-TNF-therapie zijn toegestaan.
- Alle patiënten moeten in de afgelopen 12 maanden een colonoscopie hebben ondergaan om een maligne of premaligne aandoening uit te sluiten
- Geen contra-indicaties hebben voor MR-evaluaties: b.v. pacemaker of magnetisch actieve metaalfragmenten, claustrofobie
- Mogelijkheid om te voldoen aan het protocol
- Competent en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
- Moet standaard medische therapie hebben gefaald, inclusief anti-TNF-middelen
Uitsluitingscriteria
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven.
- Klinisch significante medische aandoeningen binnen de zes maanden vóór toediening van MSC's: b.v. myocardinfarct, actieve angina pectoris, congestief hartfalen of andere aandoeningen die, naar de mening van de onderzoekers, de veiligheid van de patiënt in gevaar zouden kunnen brengen.
- Specifieke uitsluitingen: bewijs van hepatitis B, C of HIV
- Geschiedenis van kanker inclusief melanoom (met uitzondering van gelokaliseerde huidkankers)
- Onderzoeksgeneesmiddel binnen dertig (30) dagen na baseline
- Een inwoner buiten de Verenigde Staten
- Zwanger of borstvoeding.
- Geschiedenis van klinisch significante auto-immuniteit (anders dan de ziekte van Crohn) of een eerder voorbeeld van vetgestuurde auto-immuniteit
- Eerdere allergische reactie op een perianale fistelplug.
- Als liposuctie technisch niet mogelijk is
- Allergisch voor lokale anesthetica
- Zwangere patiënten of proberen zwanger te worden.
- Niet-enterocutane kanalen (dwz recto-vaginaal, entero-vesiculair)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: 1
Slechts 1 arm: behandeling met MSC-AFP
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid en toxiciteit te bepalen van het gebruik van een autologe MSC-gecoate fistelplug bij patiënten met de ziekte van Crohn met fistelvorming.
Tijdsspanne: 2-24 maanden
|
Het primaire eindpunt van deze studie is het bepalen van de veiligheid en haalbaarheid van het gebruik van uit vetweefsel afgeleide, autologe mesenchymale stromacellen (MSC) gebonden aan de Gore® Bio-A® fistelplug voor de behandeling van refractaire perianale fistels van de ziekte van Crohn.
|
2-24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Inleidende beoordeling van de respons van fistelgenezing geïnduceerd door de GORE-plug met MSC
Tijdsspanne: 2-24 maanden
|
Inleidende beoordeling van de respons van fistelgenezing geïnduceerd door de GORE-plug met MSC i) Klinisch door drainagebeoordeling en ii) Radiografisch door MRI, de gouden standaardtest voor beoordeling van genezing.
|
2-24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: William Faubion, MD, Mayo Clinic
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juli 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 juli 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 augustus 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
5 augustus 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 december 2019
Laatst geverifieerd
1 december 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 12-009716
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .